- FDA “AMT-130, 외부 대조군 활용 데이터 불충분”…‘신속승인’ 근거 인정 안 해
- 에볼루션 바카라 사이트 “예상 밖 결과…30일 내 회의록 수령 후 협의 재개”
- 임상1·2상서 긍정적 신호에도 허가 일정 지연…EU·영국과 논의 병행
[더바이오 강조아 기자]미국 식품의약국(FDA)이 네덜란드 제약사 유니큐어(uniQure)의 헌팅턴병(Huntington’s disease) 유전자치료제 후보물질인 ‘AMT-130(개발코드명)’에 대한 긍정적인 입장을 철회했다. 이에 따라 당초 연내로 예상됐던 생물학적 제제 허가 신청(BLA) 일정이 늦춰질 전망이다.
FDA는 지난 1년간 에볼루션 바카라 사이트와 논의해온 사전 검토 입장을 번복하며, AMT-130의 임상1·2상 결과 및 외부 대조군 비교시험 데이터가 BLA 제출 근거로는 충분하지 않다고 판단했다. 이로써 AMT-130의 ‘신속승인’ 가능성은 불투명해졌으며, BLA 제출 시점 역시 명확히 제시되지 않았다.
맷 카푸스타(Matt Kapusta) 에볼루션 바카라 사이트 최고경영자(CEO)는 “FDA는 지난해 11월까지만 해도 임상1·2상 및 외부 대조군 비교 데이터가 신속승인 절차(Breakthrough Therapy) 하에서 BLA 제출 근거로 충분하다는 입장을 유지해왔다”며 “최근 사전미팅 결과는 예기치 못한 결정”이라고 밝혔다.
그는 “향후 30일 내에 FDA로부터 공식 회의록을 받을 예정이며, AMT-130의 신속승인을 위한 추가 협의에 즉시 착수하겠다”고 덧붙였다. 에볼루션 바카라 사이트는 FDA뿐만 아니라, 유럽연합(EU) 및 영국 규제기관과도 병행 논의를 진행해 글로벌 허가 전략을 조정할 계획이다.
에볼루션 바카라 사이트는 올해 초 공개한 AMT-130의 임상1·2상 연구 36개월 관찰 결과에서 ‘글로벌 헌팅턴병 자연사 연구(Enroll-HD)’ 데이터를 외부 대조군으로 활용해 비교 평가를 수행했다. 핵심 평가지표인 ‘복합 통합 헌팅턴병 척도(cUHDRS)’와 ‘총 기능 용량(TFC)’, ‘기호 숫자 양식 검사(SDMT)’, ‘스트룹 단어 읽기 검사(SWRT)’ 등에서 모두 질병 진행 속도 완화가 관찰됐다. 또뇌척수액 내 신경 퇴행 관련 바이오마커 수치가 개선되는 등 치료 효과 가능성이 확인됐다. 하지만, FDA는 외부 대조군 활용 데이터의 신뢰성 및 통계적 해석에 한계가 있다고 판단했다.
AMT-130은 올해 4월 FDA로부터 ‘혁신치료제(Breakthrough Therapy)’로, 5월에는 ‘첨단재생의료치료제(RMAT)’로 지정된 바 있다. 그러나 이번 FDA의 결정으로 에볼루션 바카라 사이트의 신속승인 경로를 통한 AMT-130 조기 허가 전략은 사실상 제동이 걸렸다.
에볼루션 바카라 사이트는 헌팅턴병 환자의 미충족 의료 수요를 고려해 장기 추적 데이터를 확보하고, 임상 설계 보완 및 글로벌 규제 협의를 통해 허가 전략을 재정비할 계획이다.