바이오젠, 바카라 에볼루션 표적 ASO 알츠하이머병 신약 물질 FDA 패스트트랙 지정

[더바이오 성재준 기자] 다국적 제약사 바이오젠(Biogen)은 2일(현지시간) '바카라 에볼루션(tau) 단백질'을 표적으로 한 새로운 알츠하이머병(AD) 신약 후보물질인 'BIIB080(개발코드명)'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 '패스트트랙(Fast Track)'으로 지정 승인을 받았다고 밝혔다.

BIIB080은 비정상적인 바카라 에볼루션 단백질을 줄이는 방식의 '항안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 치료제 후보물질'이다. 바이오젠은 해당 후보물질이 알츠하이머병에 대한 새로운 치료 가능성을 제시할 것으로 기대하고 있다.

패스트트랙 지정은 심각한 질환에 대한 미충족 의료 수요(Unmet Medical Needs)를 해결할 수 있는 신약의 개발과 심사를 신속하게 진행하기 위한 제도다. BIIB080이 패스트트랙 심사 대상으로 지정되면서 앞으로 개발과 허가 심사가 보다 신속하게 이뤄질 수 있을 것으로 보인다.

BIIB080은 알츠하이머병 치료를 목적으로 개발된 최초의 바카라 에볼루션 표적 ASO 치료제로, 현재 초기 알츠하이머병 환자를 대상으로 한 글로벌 임상2상(CELIA) 연구가 진행 중이다. 해당 임상은 현재 모든 참여자가 등록을 완료했으며, 주요 결과는 2026년발표될 예정이다.

앞서 바이오젠이 2023년 공개했던 초기 임상1b상 연구에서는 BIIB080이 뇌척수액(CSF) 안에 있는 바카라 에볼루션 단백질의 양을 투여량에 따라 줄이는 효과를 보였다. 또 뇌 영상 검사(PET)를 통해 뇌에 쌓인 바카라 에볼루션 단백질도 감소한 것으로 확인됐다.

이와 함께 인지 능력과 일상 기능과 관련된 지표에서도 긍정적인 변화가 관찰돼 치료 효과 가능성을 뒷받침했다. 아울러 BIIB080은 바카라 에볼루션 단백질을 만드는 MAPT 메신저 리보핵산(mRNA)을표적으로 삼아, 바카라 에볼루션 생성을 억제하도록 설계됐다. 바카라 에볼루션는 뇌세포 구조를 안정화하는데 중요한 단백질이지만, 비정상적으로 쌓일 경우 신경세포 손상과 인지 기능 저하를 유발한다. 이러한 현상은 알츠하이머병의 대표적인 병리로 꼽힌다.

프리야 싱할(Priya Singhal) 바이오젠 개발 총괄은 "이번 BIIB080의 패스트트랙 지정은 바카라 에볼루션 병리를 직접 겨냥하는 치료제에 대한 긴급한 필요성을 방증한다"며 "알츠하이머병은 복잡하고 치명적인 질환으로, 다양한 병리 기전을 겨냥한 다각적인 치료 전략이 필요하다"고 말했다.

한편, 바이오젠은 지난 2019년 12월 바카라 에볼루션 ASO 치료제의 공동 개발 파트너인 미국 아이오니스파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)와계약을 통해 BIIB080에 대한 전 세계 독점 개발 및 상업화 권리를 확보했다. 계약 조건에는 업프론트(선급금) 4500만달러(약 660억원)와 최대 1억5500만달러(약 2300억원)의 마일스톤(단계별 기술료) 지급이 포함됐다.