강스템바이오텍 "골관절염 치료 물질, 글로벌 바카라 에볼루션 속도…하반기 FDA 미팅"

[더바이오 유수인 기자] 강스템바이오텍이 골관절염 치료제 후보물질인 ‘오스카(OSCA)’의 글로벌 바카라 에볼루션 준비에 착수한다. 하반기 중 미국 식품의약국(FDA)과처음으로 미팅을 진행하고, 내년 바카라 에볼루션시험계획(IND) 제출 전(Pre-IND) 미팅을 진행할 계획이다. 회사는 본격적인 바카라 에볼루션 진입 시기를 오는 2027년으로 예상하고 있다.

배요한 강스템바이오텍 바카라 에볼루션개발본부장은 30일 서울 FKI타워에서 열린 기업설명회에서 이같은 내용의 사업 계획을 공개했다. ‘오스카’는 제대혈 유래 중간엽 줄기세포와 무세포연골기질이 합쳐진 첨단 바이오 융복합 제제다. 현재 국내 최초의 무릎 골관절염 근본적 치료제(DMOAD, 디모드)로 개발 중이다.

무릎 골관절염은 물리적인 충격으로 특정 부위의 연골에만 손상이 발생하는 연골결손과 달리, 노화·비만·당뇨병 등 다양한 원인에 의해 발생하는 질환이다. 전반적인 연골 부위 마모와 손상, 염증, 연골하골(연골 아래 뼈)의 구조적 손상이 동반된다. 전 세계 골관절염 환자의 약 절반(3억6000명)이 무릎 골관절염 환자로 보고되고 있지만, 인공관절 치환술과 같은 ‘수술요법’ 외에는 근본적인 치료제가 없어 미충족 의료 수요(Unmet Medical Needs)가 높은 것으로 알려졌다. 글로벌 골관절염 치료제 시장 규모는 오는 2029년 92억4000만달러(약 13조원)에 달할 것으로 전망된다.

오스카는 염소를 대상으로 한 비바카라 에볼루션시험을 통해 수술 없이 ‘무릎관절강 내 주사 1회 투약’으로 연골 및 연골하골의 재생 등 구조적인 개선을 확인한 바 있다. 최근 바카라 에볼루션1상에서도 통증 완화, 기능 개선, 연골 재생 등의 결과가 관찰됨에 따라 바카라 에볼루션2a상 대상자를 2배가량 늘려 바카라 에볼루션에 속도를 낸다는 게 회사의설명이다. 시험군의 유효성 크기 평가의 정확성을 제고하기 위해서라고 회사는 덧붙였다.

바카라 에볼루션2a상의 목표 대상자는 108명(중용량군·고용량군·위약군 각 36명)으로 확대했으며, 현재 국내 7개 기관에서 순조롭게 대상자를 모집해 투약 중이다. 또 글로벌 진출 가능성을 염두에 두고 BMI 상한 기준을 기존 30에서 35로 상향 조정했다.

배요한 본부장은 “이번 바카라 에볼루션1상에서 매우 뛰어난 안전성 및 내약성을 확인했고, 통증 조절 및 관절 기능에 관한 모든 평가지표에서 통계적 유의성을 확인했다”며 “이 작은 바카라 에볼루션에서 믿기 어려운 데이터가 나왔다”고 말했다. 그는 이어“바카라 에볼루션1상 수준의 데이터가 2a상에서도 확인된다면 식품의약품안전처를 설득해서 2b상을 스킵하고 바로 바카라 에볼루션3상에 진입할 수 있지 않을까 생각한다”며 “올 하반기부터는 글로벌 바카라 에볼루션도 준비 중”이라고 덧붙였다.

최근 세계골관절염학회(OARSI)에서 발표된 바카라 에볼루션1상 최종 결과에 따르면, 오스카는 유효성 평가변수인 통증, 관절 기능, 운동능력 개선 등을 확인하는 모든 지표에서 투약 6개월 시점에 베이스라인 대비 통계적 유의성을 확인했다(VAS·WOMAC p=0.002, IKDC·KOOS는 p=0.039). 투약 12개월 시점에도 효과가 지속되거나 증진되는 경향이 나타났다고 회사는 설명했다.

배 본부장은 “바카라 에볼루션1상에서 투약 전 대비 50~100% 통증이 감소했으며, 이는 기존 치료제에서 확인할 수 없던 탁월한 개선 효과”라며 “또 투약 후 6개월 시점에서 구조적 개선의 근거를 확보했을 뿐만 아니라, 현재 확보된 저·중용량군의 12개월 시점 MRI 데이터에서도 구조적 개선이 지속되고 있음을 확인했다”고 밝혔다.

그는 “오스카 바카라 에볼루션 초기부터 글로벌 바카라 에볼루션시험수탁기관(CRO)과 바카라 에볼루션을 준비했다. 보완해야 할 부분들이 있을 수 있어 하반기 FDA와 첫 미팅을 진행하고, 내년에 Pre-IND를 진행할 것”이라며 “이 기간 확보한 데이터를 가지고 글로벌 파트너링도 가열차게 진행해 가시화된 성과를 낼 수 있도록 할 예정”이라고 강조했다.

이어 “첨단재생의학치료제(RMAT)·혁신적 치료제 지정(BTD) 지위 확보도 계획 중이다. 패스트트랙으로 속도감 있게 개발을 완료할 수 있다는 얘기다. 엄청난 장점”이라며 “바카라 에볼루션2a상 결과 발표 전 또는 발표 시점에 글로벌 파트너 선정 성과가 있을 것으로 기대하고 있다. 글로벌 바카라 에볼루션 진입 목표 시점은 2027년”이라고 덧붙였다.

강스템바이오텍은 오스카의 글로벌 기술이전 추진 계획도 공개했다. 국내에서는 지난해 유영제약과 140억원 규모의 기술이전 계약을 체결한 바 있다. 국내 바카라 에볼루션 2b·3상 비용은 유영제약이 부담한다.

나종천 강스템바이오텍 대표는 “바카라 에볼루션2a상 결과가 좋을 것으로 예측되면 서둘러서 계약을 진행하지 않고, 소규모딜을 먼저 진행해 연구자금을 확보하는 전략으로 갈 수 있을 것 같다”면서도 “이미 초기 단계에서 유영제약과 140억원 규모의 딜을 체결했기 때문에 바카라 에볼루션2a상으로 단계가 진행되면 전체 규모는 더 커질 것”이라고 말했다. 나 대표는 “안전성은 상당히 확보됐기 때문에한국인, 서양인, 비만 환자 등에서 유효성이 확인되면 딜 사이즈는 충분히 커질 수 있을 것이라고 확신한다”고 강조했다.

나 대표는 이날 일본 재생의료 및 국내 첨단재생의료 사업 계획도 발표했다. 그는 “지난 2월 일본 후생노동성으로부터 최종 승인받은 자가지방유래 줄기세포 활용 ‘2종 재생의료’는 올 3분기 첫 투여가 예상된다”며 “국내 첨단재생의료의 경우 골관절염 및 아토피 피부염 치료제를 기반으로 국내 유수의 대학병원들과 바카라 에볼루션 연구 개시를 위해 논의 중”이라고 설명했다.

그러면서 “해당 바카라 에볼루션 연구는 단기간에 소규모 인원을 대상으로 진행해 강스템바이오텍의 치료제를 신속하게 환자 치료에 활용할 수 있다”며 “차세대 파이프라인으로 개발 중인 ‘헤어 오가노이드’도 글로벌 제약사와 협력 모델을 논의하고 있다”고 밝혔다.