JW중외제약, A형 혈우병 치료제 ‘메이저 바카라 사이트’ HAVEN 심포지엄 성료

[더바이오 지용준 기자] JW중외제약은 지난 9일부터 이틀간 서울 송파구 소재 소피텔 앰배서더 서울 호텔에서 자사의 A형 혈우병 치료제인 ‘메이저 바카라 사이트(성분에미시주맙)’의 임상 결과를 공유하는 ‘HAVEN 심포지엄’을 개최했다고 14일 밝혔다.

심포지엄 첫날인 지난 9일 스티븐 파이프(Steven Pipe) 미국 미시간대학병원 소아혈액종양학과 교수가 기존 HAVEN3, HAVEN4 임상의 장기 관찰 결과와 메이저 바카라 사이트 투여 중 출혈 예방 효과에 대해 발표했다. 연구 결과 대상 환자 191명의 치료가 필요한 ‘연간 출혈 빈도(ABR)’는 1~24주 동안 2.0회를 기록했으며, 217~240주에는 0.8회로 감소했다. 환자의 관절 건강 유지에 중요한 ‘연평균 관절 출혈 빈도(AJBR)’는 0.9회로 나타났다. 메이저 바카라 사이트 투약 중 단 1차례도 출혈을 경험하지 않은 환자의 비율은 1~24주차에 62.2%에서 217~240주차에 78.8%로 증가했다.

또메이저 바카라 사이트 투약 환자가 다양한 스포츠·신체 활동 시 ABR은 0.91로 낮게 유지됐으며, 환자 중 54%가 출혈을 경험하지 않았다. 이를 통해 메이저 바카라 사이트 투약 후 운동이 출혈 발생률을 높이지 않는다는 점이 확인됐다.

파이프 교수는 “메이저 바카라 사이트의 가장 큰 장점은 출혈 억제 능력”이라며 “안정적인 약물 동력학적 특성을 바탕으로 출혈 위험을 줄이고, 삶의 질 개선에 기여할 수 있다는 점을 보여주는 결과”라고 말했다.

파이프 교수는 진행 중인 임상시험에 대해서도 언급했다. 파이프 교수는 메이저 바카라 사이트를 투여한 1세 미만의 비항체 중증 A형 혈우병 환자 55명을 대상으로 메이저 바카라 사이트 예방요법을 통한 관절 손상 예방 효과에 대한 장기 추적 관찰 연구(HAVEN 7)를 진행하고 있다.

그는 “현재까지의 결과에 따르면 메이저 바카라 사이트를 투약한 영유아는 낮은 연간 출혈률을 보이고 있으며, 출혈이 발생하더라도 비혈우병 영유아와 유사한 외상성 출혈 양상을 보이고 있다”며 “향후 장기적인 관절 건강 효과도 기대된다”고 말했다.

이어 안원기 신촌세브란스병원 교수는 국내 메이저 바카라 사이트 치료 환자들의 실제 임상 데이터에 대해 발표했다. 지난 10일에는 박정아 인하대학교 교수가 연자로 나서 혈우병 환자의 생애주기별 치료 전략에 관해 설명했다.

메이저 바카라 사이트는 A형 혈우병 환자의 몸속에 부족한 혈액응고 제8인자를 모방하는 기전의 혁신신약이다. 혈액 응고 제9인자와 제10인자에 동시 결합하는 이중특이항체(Bispecific antibody) 기술이 적용됐다. 메이저 바카라 사이트는 A형 혈우병 치료제 중 유일하게 기존 치료제(제8인자 제제)에 대한 내성을 가진 항체 환자뿐만 아니라 비항체 환자 모두 사용할 수 있다. 최대 4주 1회 피하주사로 출혈 예방 효과가 지속되는 특징도 있다.

메이저 바카라 사이트는 지난 2020년 출시 당시 항체를 보유한 중증 A형 혈우병 환자에 한해 건강보험 급여가 적용됐다. 2023년 5월부터는 만 1세 이상 비항체 환자까지 급여 대상이 확대됐다.

JW중외제약 관계자는 “이번 심포지엄은 메이저 바카라 사이트의 임상적 우수성과 실제 치료 효과를 국내 의료진과 공유하며 신뢰를 한층 높이는 계기가 됐다”며 “앞으로도 메이저 바카라 사이트의 우수한 임상 데이터를 기반으로 혈우병 환자 삶의 질 개선에 기여할 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.