화이자, ‘하임파지’ 억제인자 혈우병 메이저 바카라 사이트 대상 임상3상서 연간 출혈 93%↓

[더바이오 성재준 기자] 다국적 제약사 화이자(Pfizer)는 지난 26일(현지시간) A형 또는 B형 혈우병 메이저 바카라 사이트 중 ‘억제인자(inhibitor)’를 보유한 성인 및 청소년을 대상으로 진행한 글로벌 임상3상(BASIS)에서 자사 치료제인 ‘하임파지(Hympavzi, 성분 마르스타시맙)’가 ‘연간 출혈 빈도(ABR)’를 유의하게 감소시키는 효과를 입증했다고 밝혔다.

화이자에 따르면 하임파지는 기존의 ‘필요 시 투여(on-demand)’ 방식보다 출혈 예방 효과가 통계적으로 유의하며, 임상적으로도 의미 있는 개선을 보여 주요 1차 평가변수와 모든 출혈 관련 2차 평가변수를 충족했다. 특히 주 1회 피하주사(SC)로 투여할 수 있어 치료 편의성도 확인됐다. 하임파지가 ‘억제인자 메이저 바카라 사이트군’에서 승인받을 경우, 기존 정맥주사(IV) 대신 주 1회 피하주사로 투여 가능한 치료옵션으로, 메이저 바카라 사이트 편의성과 치료 접근성이 향상될 것으로 예상된다.

이번 임상은 12세 이상 억제인자 보유 혈우병 메이저 바카라 사이트 48명을 대상으로 12개월간 하임파지를 투여해 시행됐다. 이전 6개월 동안의 ‘필요 시 투여’ 치료와 비교한 결과, 연간 평균 출혈 횟수가 19.78회에서 1.39회로 감소했으며, 이 차이는 통계적으로도 유의했다. 자발 출혈, 관절 출혈, 표적 관절 출혈 등 모든 주요 지표에서도 기존 치료보다 우수한 예방 효과가 확인됐다는 게 회사의 설명이다.

이번 결과는 지난 4월 하임파지가 ‘영국’에서 승인받을 당시 활용된 임상 데이터와는 대상 메이저 바카라 사이트군이 다르다. 당시에는 ‘억제인자가 없는’ 혈우병 A·B형 메이저 바카라 사이트 116명을 대상으로 한 BASIS 연구 결과가 기반이 됐지만, 이번 발표는 기존 치료에 반응하지 않는 ‘억제인자 보유 메이저 바카라 사이트군’에 대한 하위 분석 결과다. 화이자는 이 데이터를 바탕으로 억제인자 메이저 바카라 사이트에 대한 적응증 확대를 위해 규제당국과 협의를 진행할 계획이다.

억제인자는 혈우병 치료에 사용되는 ‘응고인자(FVIII, FIX)’를 무력화하는 항체로, 전체 혈우병 A 메이저 바카라 사이트의 약 20%, B 메이저 바카라 사이트의 약 3%에게서 발생하는 것으로 알려져 있다. 이로 인해 기존 치료를 지속하기 어려운 메이저 바카라 사이트들은 반복적인 출혈과 합병증 위험이 높고, 치료 부담도 큰 상황이다.

주요 연구자인 다비데 마티노(Davide Matino) 캐나다 맥마스터대교수는 “하임파지는 뛰어난 출혈 예방 효과와 간편한 주 1회 투여 방식으로, 치료가 복잡한 억제인자 메이저 바카라 사이트들에게 의미 있는 선택지가 될 수 있다”고 말했다.

하임파지는 이번 임상3상에서 전반적으로 양호한 안전성 프로파일도 입증했다. 사망이나 혈전 색전증 사례는 보고되지 않았으며, 기존 ‘비억제인자 메이저 바카라 사이트군’을 대상으로 한 임상1·2상 및 동일 연구의 결과와도 일관된 경향을 보였다.

화이자는 하임파지가 기존의 FVIII(제8인자, 혈우병 A형과 관련) 또는 FIX(제9인자, 혈우병 B형과 관련)를 직접 보충하는 방식과는 ‘다른 작용기전’을 가진 치료제라고 설명했다. 이 약물은 혈액 응고를 억제하는 단백질인 항-조직인자 경로 억제제(TFPI)의 ‘쿠니츠2(Kunitz-2)’ 도메인을 표적한다. 쿠니츠2는 응고 반응을 조절하는 주요 부위로, 하임파지는 이를 통해 출혈과 혈전 형성 간의 균형 유지에 관여하도록 설계됐다. 기존 응고인자 치료에 반응하지 않는 메이저 바카라 사이트에게 치료 대안으로 검토될 수 있다고 회사는 설명했다.

하임파지는 이미 ‘억제인자가 없는’ 혈우병 A·B형 메이저 바카라 사이트를 대상으로 미국과 유럽에서 승인받은 바 있으며, ‘사전 충전형 자동주사기’로 피하 투여가 가능한 최초의 항-TFPI 치료제로 허가됐다. 화이자는 현재 1~18세 소아 메이저 바카라 사이트를 대상으로 한 임상3상(BASIS KIDS)도 진행 중이다.

한편 혈우병은 선천적인 ‘응고인자’ 결핍으로 발생하는 희귀질환으로, 전 세계 메이저 바카라 사이트 수는 약 80만명으로 추정된다. 반복적인 관절 출혈은 관절 손상으로 이어질 수 있으며, 심한 경우 출혈로 인한 합병증으로 입원이나 사망에 이를 수 있다.

화이자는 이번 임상 결과를 바탕으로 글로벌 주요 규제당국과의 허가 협의를 진행할 예정이다. 또 추가 데이터는 향후 열리는 학술대회를 통해 공개할 계획이다.