스웨덴 소비, 카지노 바카라 치료제 ‘가미판트’ 美 FDA 승인…‘스틸병’ 적응증 첫 허가

[더바이오 성재준 기자] 스웨덴 제약사 소비(Sobi)는 28일(현지시간) 자사의 인터페론 감마(IFNγ) 억제제인 ‘가미판트(Gamifant, 성분 에마팔루맙-lzsg)’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 성인 및 소아(신생아 포함) 스틸병(Still’s disease) 환자에서 발생하는 대식세포활성화증후군(카지노 바카라) 치료제로 승인받았다고 밝혔다. 카지노 바카라 치료제로 FDA 승인을 받은 약물은 가미판트가 처음이다.

카지노 바카라는 대표적인 자가염증질환인 전신형 소아 특발성 관절염(sJIA)과 성인형 스틸병(AOSD)에서 나타나는 중증 합병증이다. 주요 증상은 고열, 간·비장 비대, 간 기능 이상, 혈구 감소증, 응고 장애, 고페리틴혈증 등이다. 또 치료가 지연될 경우 다장기부전으로 이어질 수 있는 치명적인 질환이다. 카지노 바카라는 혈구탐식성 림프조직구증식증(HLH)의 2차 형태로 분류되며, HLH는 면역체계의 과도한 활성으로 인해 발생하는 전신 염증 질환으로, IFNγ가 병태생리에서 중심적인 역할을 하는 것으로 알려져 있다.

가미판트는 IFNγ를 직접 중화하는 유일한 항체치료제다. 기존 치료에 반응하지 않거나 재발·진행성 HLH 환자를 대상으로 2018년 FDA로부터 승인을 받은 바 있다. 이번 승인으로 가미판트는 카지노 바카라 적응증까지 확대됐다. 약물은 1시간 정맥주사(IV) 방식으로 투여되며, IFNγ 차단을 통해 염증 반응을 억제한다.

이번 FDA 승인은 카지노 바카라 환자 39명을 대상으로 한 2건의 주요 임상시험(EMERALD, NI‑0501‑06) 통합 분석 결과를 기반으로 이뤄졌다. 임상 결과, 가미판트를 투여한 환자의 54%(21명)가 투약 8주차에 ‘완전관해(complete response)’를 달성했으며, 82%(32명)는 임상적 질병활동점수(VAS) 1㎝이하로 정의되는 ‘의학적 관해’에 도달했다.

승인 대상은 ‘글루코코르티코이드’ 치료에 반응하지 않거나 내약성이 부족한 환자, 혹은 카지노 바카라가 반복적으로 발생하는 환자다. 해당 임상에서 이상반응은 대부분 경증에서 중등도 수준이었으며, 가장 흔하게 보고된 부작용(20% 이상)은 거대세포바이러스(CMV) 감염 또는 재활성화, 발진 등이었다.

기도 오엘커스(Guido Oelkers) 소비 최고경영자(CEO)는 “1차 HLH 치료에서 축적한 전문성을 바탕으로, 카지노 바카라처럼 조기 대응이 중요한 중증 염증 질환 영역에서도 치료옵션을 확대하게 돼 의미가 있다”며 “가미판트는 카지노 바카라 환자들에게 새로운 희망이 될 수 있을 것”이라고 말했다.

해당 임상에 참여한 알렉세이 A. 그롬(Alexei A. Grom) 미국 신시내티 아동병원 류마티스과 교수는 “카지노 바카라는 성인과 소아 모두에게 생명을 위협할 수 있는 급성 중증 합병증으로, 기존에는 고용량 스테로이드에 의존한 치료 외에 뚜렷한 대안이 없었다”며 “가미판트는 이러한 치료 공백을 메워줄 수 있는 의미 있는 선택지”라고 평가했다.