이엔셀, ‘샤르코마리투스병’ 통합 피망 바카라 착수…희귀질환 치료제 개발 가속

[더바이오 성재준 기자]첨단바이오의약품 위탁개발생산(CDMO) 및 신약 개발 전문기업 이엔셀은 ‘샤르코마리투스병(Charcot–Marie–Tooth disease, 이하 CMT)’ 1A형 환자를 대상으로 하는 피망 바카라 1b·2a상 변경 신청을 식품의약품안전처에 완료하며 ‘통합 피망 바카라’에 돌입했다고 18일 밝혔다. 이번 전략으로 피망 바카라 단계 간 전환 시간을 줄여 개발 속도를 높이고, 안전성과 유효성을 하나의 계획서로 평가해 행정 절차와 비용을 절감할 수 있다는 평가다.

CMT는 손발 변형과 근육 위축, 심하면 시각·청력 상실을 유발하는 유전성 희귀질환이다. 아직까지 승인된 치료제가 없다. 이엔셀의 EN001(개발코드명)의 피망 바카라1b상은 반복 투여 시 안전성과 유효성을 확인하는데 초점이 맞춰졌으며, 저·고용량군 모두에서 용량제한독성(DLT) 없이 긍정적인 결과를 확보했다.

통합 피망 바카라은 1b상에서 최대내약용량(MTD)과 권장 2상 용량(RP2D)을 도출하고, 2a상에서는 24주간 CMT 신경병척도(CMTNSv2) 변화를 통해 위약 대비 유효성을 평가한다. EN001은 이엔셀의 독자적인 ENCT 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제로, 손상 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고 수초를 재생한다. 특히 지난 2월에는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘희귀의약품(ODD)’ 지정도 받았다.

이엔셀 관계자는 “EN001은 저용량군 및 고용량군 환자에 투여 시이미 안전성과 탐색적 치료 효과를 확인해 이번 통합 피망 바카라으로의 변경 신청을 완료했다”며“보다 속도감있고 효율적인 통합 피망 바카라을 진행해 CMT 환자들에게 적기에 치료제가 제공될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 밝혔다.

회사는 지난해 CMT 1E 환자를 대상으로 피망 바카라을 마친 뒤 삼성서울병원과 첨단 재생치료 개시도 준비 중이다.