[더바이오 성재준 기자] 미국 바이오기업인 인터셉트파마슈티컬스(Intercept Pharmaceuticals, 이하 인터셉트)는 지난 11일(현지시간) 자사의 희귀 간질환 치료제인 ‘오칼리바(Ocaliva, 성분 오베티콜산)’를 미국 시장에서 자진 철수한다고 밝혔다.

이번 결정은 미국 식품의약국(FDA)의 요청에 따른 것으로, 오베티콜산을 활용한 미국 내 모든 임상도 ‘임상 보류(clinical hold)’에 들어갔다. FDA는 앞서 지난해 11월 오칼리바의 ‘정식 품목허가(full approval)’를 거부하고, 보완요구서한(CRL)을발행한 바 있다.

비벡 데바라즈(Vivek Devaraj) 인터셉트 미국법인 대표는 이날 성명에서 “오칼리바는 적합한 환자군에서 여전히 의미 있는 치료옵션을 제공해왔다”고 말했다. 그는 이어 “FDA와 견해 차이가 있지만, 환자와 의료진에게 명확한 지침을 주기 위해 어려운 결정을 내렸다”며 “간질환 분야 혁신을 이어가겠다는 의지는 변함없다”고 덧붙였다.

오칼리바는 2016년 FDA로부터 ‘가속승인(accelerated approval)’을 받았다. 이 약물은 기존 표준치료제인 ‘우르소데옥시콜산(UDCA)’에 반응이 불충분하거나 부작용으로 사용할 수 없는 ‘원발성 담즙성 담관염(PBC)’ 환자를 대상으로 처방돼왔다.FDA는 당시 UDCA에 반응이 불충분하거나 사용할 수 없는 환자를 대상으로, 오칼리바의 알칼리인산분해효소(ALP) 수치 개선 효과를 대체 지표(surrogate endpoint)로 인정해 제한적인 사용을 허가했다.

그러나 가속승인 이후 진행된 후속 ‘확증 임상’에서 스피드 바카라가 요구하는 수준의 임상적 이익(clinical benefit)은 입증되지 않았다. 생존율 개선이나 증상 완화 등 최종 지표에서 유의미한 효과가 확인되지 않으면서, 이번 시장 철수 결정에 영향을 준 것으로 보인다. 스피드 바카라는 그간 임상적 유익성과 안전성의 균형에 대해 우려를 제기해왔으며, 이번에 공식적으로 시장 철수와 임상 중단을 요청했다.

인터셉트는 현재 오칼리바를 복용 중인 환자와 의료진에게 즉시 약물을 변경하지 말고, 담당 의사와 상의할 것을 권고했다. 아울러 FDA와 협력해 환자 보호를 위한 전환 절차를 마련하고, 의료진과 환자 지원 프로그램을 통해 필요한 정보를 제공하겠다고 밝혔다.

PBC는40세 이상 여성에게 주로 발생하는 만성 자가면역질환이다. 간 내 담즙관이 손상되면서 담즙산이 축적되고, 이로 인해 염증과 섬유화가 진행된다. 치료받지 못하면 간경변으로 악화돼 간이식이 필요하거나 사망에 이를 수 있다. 인터셉트에 따르면 미국 내 유병률은 인구 1만명당 약 1명으로 추정되며, 환자 삶의 질을 크게 떨어뜨린다.

한편 인터셉트는 지난 2023년 이탈리아 제약사인 알파시그마(Alfasigma)에 인수된 이후 간질환과 위장관 질환을 핵심 파이프라인으로 개발하고 있다. PBC뿐만 아니라 중증 알코올 관련 간염(sAH) 치료제 개발에도 집중하고 있으며, 이번 철수에도 불구하고 간질환 치료 분야에서의 혁신을 지속하겠다는 입장이다.