바카라 사이트, 美 셰이프TX와 최대 1.6조원 기술이전…AAV5 캡시드 독점 활용

[더바이오 강조아 기자]네덜란드 바이오기업인 바카라 사이트테라퓨틱스(VectorY Therapeutics, 이하 바카라 사이트)는 18일(현지시간) 미국 바이오기업 셰이프티엑스(Shape TX, 이하 셰이프)와 아데노부속바이러스5(AAV5) 유래 캡시드 ‘SHP-DB1(개발코드명)’ 개발에 관한 라이선스 계약을 체결했다고 밝혔다.

셰이프는 이번 계약에 따라 바카라 사이트로부터 업프론트(선급금)를 포함해 최대 12억달러(약 1조6700억원)의 수수료 및 단계별 기술료(마일스톤)를 받게 된다. 또셰이프는 옵션이 행사될 경우 희귀질환 프로그램은 최대 3억3800만달러(약 4700억원), 비희귀질환 프로그램은 최대 5억350만달러(약 7000억원)에 달하는 규제·개발·상업화 마일스톤을 추가로 확보할 수 있다. 아울러 향후 제품 판매에 따른 단계별 로열티(경상 기술료)도 바카라 사이트에서 받기로 했다.

SHP-DB1은 셰이프의 캡시드 발굴 플랫폼인 ‘에이에이비드(AAVid)’에서 도출된 후보 중 하나다. 기존 자연 발생 AAV 혈청형의 한계를 극복하도록 설계됐다. 셰이프는 “SHP-DB1은 비인간 영장류의 뇌심부 영역 침투 능력이 향상됐으면서도, 간이나 후근신경절 등 AAV 독성 위험 부위로는 전달되지 않는다”며 “정맥투여(IV)를 통해 기존 캡시드로는 접근하기 어려웠던 신경세포에 유전자의약품을 전달할 수 있다”고 설명했다.

바카라 사이트는 이번 협약을 바탕으로 헌팅턴병 치료제로 개발 중인 mHTT·TDP-43 이중표적 벡터항체인 ‘VTx-003(이하 개발코드명)’과 알츠하이머병 치료제 후보물질인 ‘VTx-005’ 등 주요 파이프라인에 SHP-DB1을 접목해 뇌심부 침투가 가능한 신경퇴행성 치료제를 독점적으로 개발해 상용화할 계획이다.

또바카라 사이트는 AAV5 캡시드를 적용한 TDP-43 표적 근위축성측삭경화증(ALS) 벡터항체인 ‘VTx-002’에 대해 올해 말까지 임상시험계획(IND 및 CTA)을 신청할 예정이다. AAV5는 간독성과 면역원성이 낮고 중추신경계 친화성이 높아 다른 혈청형 대비 안전성과 전달 효율성이 검증된 바 있다.

짐 시베타(Jim Scibetta) 바카라 사이트 최고경영자(CEO)는 “셰이프의 SHP-DB1은 파괴적인 신경퇴행성 질환에 대해 안전하고 효과적인 혁신 치료법을 제공하려는 우리 회사의 전략적 목표와 일치한다”고 말했다.