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中 디잘, 먹는 EGFR 엑손20 변이 폐암 치료제 ‘젝프로비’ FDA 첫 가속 승인

sjj@thebionews.net (성재준 기자) — Fri, 04 Jul 2025 16:55:50 +0900

출처 : 디잘파마슈티컬스 [더바이오 성재준 기자] 중국 바이오기업 디잘파마슈티컬스(Dizal Pharmaceuticals, 이하 디잘)는 최근 자사의 비소세포폐암(NSCLC) 치료제인 ‘젝프로비(Zegfrovy, 성분 sunvozertinib)’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘가속 승인’을 획득했다고 밝혔다. 승인 대상은 백금 기반 화학요법 이후 질환이 진행된 상피세포 성장인자 수용체(EGFR) 엑손 20 삽입 돌연변이(exon20ins) 보유 성인 환자다. 젝프로비는 이들 환자군에 대해 미국에서 처음으로 승인된 경구용(먹는) 표적치료제로, 치료 접근성과 편의성을 개선했다는 게 회사의 설명이다. 이번 승인은 다국적 임상2상(WU-KONG1) 파트(Part) B 연구 결과를 근거로 이뤄졌다. 젝프로비는 해당 연구에서 객관적 반응률(ORR)과 반응 지속기간(DoR) 모두에서 통계적으로 유의미한 치료 효과를 보였다. 연구 결과는 지난해 미국임상종양학회(ASCO)에서 구두 발표됐으며, 이후 국제학술지인 임상종양학저널(Journal of Clinical Oncology)에 게재가 확정됐다(publication pending). EGFR 엑손20ins는 전체 EGFR 변이 중 세 번째로 흔한 유형이다. 구조적 복잡성과 높은 이질성으로 인해 기존 EGFR 억제제에 대한 반응률이 낮고 치료옵션이 제한적이었다. 젝프로비는 이러한 환자군을 대상으로 한 하루 1번 복용하는 경구용 치료제로, 강력한 항종양 활성을 나타냈다. 특히 아시아와 비아시아권 환자 모두에서 일관된 반응률을 기록하며 인종 간 차이 없이 안정적인 치료 효과를 입증했다고 회사는 설명했다. 앞서 디잘은 2023년 8월 중국 국가약품감독관리국(NMPA)으로부터도 젝프로비에 대한 가속 승인을 획득한 바 있다. 중국 내 임상2상(WU-KONG6) 연구에서는 현재 표준요법 대비 더 우수한 반응률이 확인됐다. 이번 승인으로 디잘은 미국과 중국 양국에서 동일한 적응증으로 젝프로비를 승인받았다. FDA는 이번 약물 승인과 함께 동반 진단기기로써 써모피셔사이언티픽(Thermo Fisher Scientific)의 차세대 염기서열 분석(NGS) 기반 ‘온코마인 Dx 익스프레스 검사(Oncomine Dx Express Test)’도 승인했다. 디잘에 따르면 이 검사는 EGFR 엑손20ins 변이 여부를 24시간 내 판별할 수 있어 맞춤형 치료 결정에 중요한 역할을 할 전망이다. 한편, 디잘은 젝프로비를 1차 치료제로 확장하기 위한 글로벌 임상3상(WU-KONG28) 연구도 진행 중이다. 이 연구는 EGFR 엑손20ins 보유 NSCLC 환자를 대상으로 젝프로비 단독요법과 백금 기반 이중 화학요법을 비교하며, 16개국에서 환자 등록을 완료했다. 2023년 유럽종양학회(ESMO)에서 발표된 중간 분석에 따르면, 젝프로비는 ORR 78.6%, 무진행 생존기간 중앙값(mPFS) 12.4개월을 기록하며 강력한 1차 치료제로서의 가능성도 보여줬다. 임상에서 보고된 이상반응 대부분은 1~2등급 수준으로, 관리 가능한 범위였다. 또 디잘은 젝프로비가 EGFR 엑손20ins 외에도 민감성 변이, T790M, 희귀 변이(G719X, L861Q 등), 인간 상피세포 성장인자 수용체 2형(HER2) 엑손20ins 등에서도 항암 활성을 보였다고 밝혔다. 샤오린 장(Xiaolin Zhang) 디잘 대표는 “젝프로비는 EGFR 엑손20 변이라는 난치성 환자군에 대한 치료 공백을 메우는 약물”이라며 “이번 미국 승인을 통해 글로벌 정밀 항암 치료 패러다임을 확대해 나가겠다”고 밝혔다.

한미약품, 국제림프종학회서 혈액암 치료제 후보물질 ‘HM97662’ 연구 발표

suin@thebionews.net (유수인 기자) — Fri, 04 Jul 2025 10:12:20 +0900

노영수(사진 가운데) 한미약품 ONCO임상팀 이사가 국제림프종학회에서 발표하고 있다. (출처 : 한미약품) [더바이오 유수인 기자] 한미약품이 차세대 표적항암 혁신신약으로 개발 중인 ‘EZH1/2 이중저해제(개발코드명 HM97662)’가 기존 EZH2 선택적 저해제의 내성 메커니즘을 극복할 수 있다는 연구 결과가 글로벌 학술대회에서 발표됐다. 한미약품은 지난달 17일부터 21일까지 스위스 루가노에서 열린 제18회 국제림프종학회(ICML 2025)에 참가해 HM97662에 관한 비임상 혈액암 연구 결과를 포스터에 담아 발표했다고 4일 밝혔다. HM97662는 EZH1과 EZH2 단백질을 동시에 억제하는 ‘이중 저해 기전’을 통해 기존 EZH2 선택적 저해제 대비 우수한 항암 효능과 내성 극복 가능성을 갖춘 차세대 혁신 표적치료제로 개발되고 있다. ‘유전자 조절 스위치’로 불리는 EZH1과 EZH2 단백질은 암세포의 성장과 분화를 조절하는 중요한 역할을 하는데, 이 2개의 단백질을 동시에 제어함으로써 암 유발 단백질 복합체인 ‘폴리콤 억제 복합체 2(Polycomb Repressive Complex 2, PRC2)’의 기능을 효과적으로 억제하면 강력한 항암 효과를 기대할 수 있다는 게 회사의 설명이다. 한미약품은 이번 학회에서 HM97662 단독 투여만으로도 B세포 림프종 모델에서 유의미한 종양 성장 억제 효력을 입증한 결과를 발표했다. 연구 발표에 따르면 HM97662는 EZH2 선택적 저해제인 ‘타제메토스타트(타즈베릭)’ 대비 B세포 림프종(KARPAS-422) 및 다발성 골수종(MM1.S) 세포주에서 히스톤 단백질 H3 27번 라이신 잔기의 삼중 메틸화(H3K27me3)를 용량 의존적으로 보다 강력하게 억제했다. 특히 EZH2 선택적 저해제인 타제메토스타트에 장기간 노출시켜 구축한 내성 세포주에서는 EZH1 단백질의 상보적 발현 증가 현상이 관찰됐으며, 이 내성 세포주를 이종이식한 타제메토스타트 내성 동물 모델에서도 HM97662는 항종양 활성 효과를 유지했다. 이 연구 결과는 EZH1과 EZH2를 동시에 억제하는 이중 타깃 전략이 기존 EZH2 선택적 저해제에 발생하는 내성 문제를 극복할 수 있는 새로운 항암 치료 기전이 될 가능성을 시사한다고 회사는 설명했다. HM97662는 현재 한국과 호주에서 진행성 또는 전이성 고형암 환자를 대상으로 단일 제제 투여를 통한 안전성과 내약성을 평가하는 글로벌 임상1상이 순조롭게 진행되고 있다. 한미약품은 HM97662의 글로벌 임상1상 결과를 오는 10월 열리는 유럽종양학회(ESMO 2025)에서 발표할 계획이다. 노영수 한미약품 ONCO임상팀 이사는 “이번 국제림프종학회에서는 HM97662가 비임상 혈액암 모델에서 EZH2 선택적 저해제 대비 차별화된 효능과 내성 극복 가능성을 입증했다는 점에서 큰 의미가 있다”며 “향후 다양한 암종으로 적응증 확장을 통해 새로운 항암 치료 패러다임을 제시할 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다. 한편 HM97662는 2021년 미충족 의료 수요가 있는 분야의 항암제 개발을 위한 국가 지원 신약 개발 사업에 선정된 바 있다. 국가 신약 개발 사업은 우리나라 제약바이오 산업의 글로벌 경쟁력을 강화하기 위해 제약기업과 학·연·병 오픈 이노베이션 전략을 바탕으로 신약 개발 전 주기 단계를 지원하는 범부처 국가 연구개발(R&D) 사업이다.

리제네론, BCMA×CD3 이중항체 ‘리노지픽’, 美 다발골수종 치료제 가속승인

sjj@thebionews.net (성재준 기자) — Thu, 03 Jul 2025 16:23:21 +0900

출처 : 리제네론 [더바이오 성재준 기자] 미국 바이오기업 리제네론파마슈티컬스(Regeneron Pharmaceuticals, 이하 리제네론)는 2일(현지시간) 자사의 이중항체 기반 다발골수종 치료제인 ‘리노지픽(Lynozyfic, 성분 린보셀타맙-gcpt)’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘가속승인(Accelerated Approval)’을 받았다고 밝혔다. 이번 승인은 프로테아좀 억제제, 면역조절제(IMiD), 항CD38 단일클론항체를 포함해 총 4차 치료 이상을 받은 재발 또는 불응성(R/R) 성인 다발골수종 환자를 대상으로 한다. 이번 승인은 글로벌 임상1·2상(LINKER-MM1)에서 확인된 객관적 반응률(ORR)과 반응 지속기간(DoR)을 근거로 이뤄졌다. FDA는 향후 확증 임상 결과를 바탕으로 정식 허가 여부를 결정할 예정이다. LINKER-MM1 임상은 기존 치료를 여러 차례 받은 재발성 다발골수종 환자 80명을 대상으로 리노지픽 정맥주사제(IV)의 효능과 안전성을 평가한 연구다. 독립평가위원회(IRC) 분석 결과, 전체 환자의 70%에서 ORR이 나타났으며, 이 중 45%는 완전관해(CR) 이상을 달성했다. 반응 도달까지의 중앙값은 0.95개월로 비교적 빠르게 나타났고, DoR의 중앙값은 아직 도달하지 않았다. 추정 반응 지속률은 투약 9개월 시점에 89%, 12개월 시점에는 72%로 확인됐다. 리노지픽은 B세포 성숙항원(BCMA)과 CD3를 동시에 표적하는 이중항체로, T세포를 암세포에 유도해 살상 작용을 유발한다. 초기에는 2회의 ‘스텝업 도즈(step-up dose)’를 포함해 주 1회(200㎎) 정규 투여가 이뤄지며, 14주차부터는 2주 간격으로 전환된다. 이후 24주 이상 치료한 환자 중 매우 우수한 부분반응(VGPR) 이상을 유지하는 경우, 4주 간격으로 투약 간격을 늘릴 수 있다. 다만 리노지픽에는 사이토카인 방출 증후군(CRS)과 면역세포효과자세포 관련 신경독성증후군(Immune Effector Cell-Associated Neurotoxicity Syndrome, ICANS)에 대한 ‘박스 경고(Boxed Warning)’가 포함됐다. 이외에도 감염, 호중구감소증, 간독성, 배아·태아 독성 등이 주의사항으로 명시됐다. LINKER-MM1 연구의 안전성 평가 집단(n=117)에서는 근골격계 통증, 피로, 설사, 상기도 감염, 두통, 호흡 곤란 등의 이상반응이 20% 이상에서 관찰됐다. FDA는 리노지픽을 ‘위험관리계획(REMS)’ 프로그램을 통해 제한적으로 공급하도록 했다. 리노지픽은 리제네론의 인간화 항체 플랫폼인 ‘벨록이뮨(VelocImmune)’ 기술을 활용해 개발됐다. BCMA 양성 골수종 세포와 CD3 발현 T세포 간 결합을 유도함으로써, T세포 기반의 암세포 살상 작용을 유도하는 것이 특징이다. 리제네론은 리노지픽에 대한 가속승인을 바탕으로 확증 임상3상(LINKER-MM3)을 진행 중이다. 아울러 조기 치료군 및 병용요법 적용 확대를 위한 임상1b상(LINKER-MM2)도 함께 진행하고 있다. 유럽에서는 이미 3차 치료 후 질환이 진행된 환자를 대상으로 ‘조건부 승인’을 받은 바 있다. 조지 얀코풀로스(George D. Yancopoulos) 리제네론 최고과학책임자(CSO)는 “리노지픽은 여러 치료를 거친 환자에서도 70%에 달하는 반응률을 확인한 의미 있는 치료제”라며 “앞으로 조기 치료나 병용요법으로 적용 범위를 넓혀 새로운 표준치료제로 발전시켜 나가겠다”고 말했다. 한편 다발골수종은 전 세계에서 매년 약 18만7000건이 새로 진단되는 혈액암으로, 백혈병에 이어 두 번째로 흔한 유형이다. 리제네론에 따르면 미국에서만 연간 약 3만6000명의 신규 환자가 발생하고, 약 1만2000명이 사망한다. 치료법이 확대되고 있지만, 여전히 재발하거나 기존 치료에 반응하지 않는 환자가 많다.

中 바이오킨, ‘이자브렌’ EGFR×HER3 ADC 최초 3상서 비인두암 유효성 입증

sjj@thebionews.net (성재준 기자) — Thu, 03 Jul 2025 15:11:16 +0900

출처 : 바이오킨파마슈티컬 사회관계망 [더바이오 성재준 기자] 중국 바이오기업 바이오킨파마슈티컬(Biokin Pharmaceutical, 이하 바이오킨) 산하 백리천항약업(四川百利天恒药业)은 3일(현지시간) 자사의 상피세포 성장인자 수용체(EGFR)·인간 상피세포 성장인자 수용체 3형(HER3) 표적 이중항체 기반의 ADC 치료제 후보물질인 ‘이자브렌(iza-bren, 성분 이잘론타맙 브렌지테칸)’이 비인두암을 대상으로 한 글로벌 임상3상(BL-B01D1-303) 중간 분석에서 주요 평가변수를 충족했다고 밝혔다. 이번 임상은 PD-1 혹은 PD-L1 억제제 치료 이력이 있으며, 이후 백금 기반 화학요법을 포함해 최소 2차례 이상의 화학요법에서 실패한 재발성 또는 전이성 비인두암 환자를 대상으로 진행됐다. 이자브렌은 EGFR과 HER3라는 2개의 수용체를 동시에 표적해 암세포에 세포독성 물질을 전달하는 이중항체 기반의 ADC 후보물질이다. EGFR과 HER3는 상피세포 기원의 종양에서 증식과 생존을 조절하는 주요 신호 경로로 알려져 있다. 특히 HER3는 기존 단일 표적 치료제에서 내성 발생과 연관된 표적으로 주목받고 있다. 이번 연구의 1차 평가지표는 객관적 반응률(ORR)과 전체 생존기간(OS)으로 설정됐다. 이 중 최소 하나에서 유의미한 개선 효과가 확인됐다. 다만 구체적인 수치나 세부 데이터는 아직 공개되지 않았다. 현재 이자브렌은 중국과 미국에서 40개 이상의 적응증을 대상으로 임상이 진행 중이다. 바이오킨에 따르면, 이 중 5개 적응증은 이미 중국 국가약품감독관리국(NMPA) 산하 약품심사센터(CDE)로부터 ‘혁신치료제(Breakthrough Therapy)’로 지정됐다. 이자브렌은 바이오킨 산하 미국 현지법인인 시스트이뮨(SystImmune)이 글로벌 개발을 주도하고 있다. 지난 2023년에는 다국적 제약사 브리스톨마이어스스퀴브(BMS)와 중국 외 전 세계 권리를 포함한 최대 84억달러(약 11조4000억원) 규모의 기술이전 계약이 체결됐다. 당시 계약에 따라 시스트이뮨은 미국을 포함한 글로벌 임상을 주도하고, 바이오킨은 중국 내 개발 및 상업화 권리를 보유한다. BMS는 중국을 제외한 지역에서 이자브렌의 개발·허가·판매를 담당하며, 업프론트(선급금)로 8억달러(약 1조원)를 지급했다. BMS는 이자브렌의 주요 적응증으로 삼중음성유방암(TNBC)을 선정하고, 이달 중 글로벌 임상2·3상에 착수할 계획이다. 반면 바이오킨은 비인두암 외에도 담도암, 신장암, 간암, 폐암, 난소암 등을 대상으로 중국 내에서 다수의 임상을 독자적으로 진행하고 있다. 바이오킨은 “이자브렌은 EGFR과 HER3를 동시에 표적하는 세계 최초의 ADC 후보물질로, 새로운 기전의 항암제로 개발 중”이라며 “향후 전체 분석 결과를 바탕으로 허가 신청을 준비할 계획”이라고 밝혔다. 다만 회사 측은 “모든 의약품은 관련 규정에 따라 임상시험을 완료하고, 규제기관의 평가와 승인을 거쳐야만 상업화가 가능하다”며 “향후 개발 과정에서 발생할 수 있는 불확실성에 유의해 신중하게 판단해달라”고 당부했다. 한편 최근 EGFR×HER3 표적 이중항체 기반 ADC 개발은 다수의 기업이 참여하며 점차 확대되고 있다. 중국 듀얼리티바이오테라퓨틱스(Duality Biotherapeutics)와 미국 제약사 아벤조테라퓨틱스(Avenzo Therapeutics)는 공동으로 해당 표적을 겨냥한 ADC 후보물질의 미국 임상1·2상에 착수했다. 미국 바이오사이토젠(Biocytogen)과 우리나라 리가켐바이오사이언스의 중국 파트너사인 시스톤파마슈티컬스(CStone Pharmaceuticals)도 전임상 데이터를 공개하며 관련 개발을 이어가고 있다.

셀트리온 '다잘렉스 바이오시밀러', 미국 이어 한국서 3상 IND 승인

suin@thebionews.net (유수인 기자) — Thu, 03 Jul 2025 10:39:02 +0900

셀트리온 제2공장 전경 (출처 : 셀트리온) [더바이오 유수인 기자] 셀트리온은 다발 골수종 치료제 '다잘렉스' 바이오시밀러 'CT-P44'가 식품의약품안전처로부터 3상 임상시험계획(IND)을 승인받았다고 3일 공시했다. 지난 3월 20일 IND를 신청한지 3개월 반만이다. 셀트리온은 이번 임상에서 불응성 또는 재발성 다발성 골수종 시험대상자 486명을 대상으로 2년간 다잘렉스와 CT-P44 간 유효성 및 안전성을 비교할 예정이다. 오리지널 의약품인 다잘렉스는 다발골수종 세포의 표면에 존재하는 특정 단백질을 표적으로 결합해 암세포의 성장을 막는 표적항암제다. 2023년 기준 다잘렉스의 글로벌 시장 매출액은 약 97억4400만달러에 달한다. CT-P44는 지난해 미국 식품의약품청(FDA)에서도 임상3상 IND을 승인받았다. 회사는 다른 글로벌 주요국에서도 임상 절차에 속도를 낸다는 전략이다. 한편, 셀트리온은 CT-P44의 임상을 통해 신규 표적항암제 파이프라인을 추가하면서 항암제 포트폴리오를 확대했다. 향후에도 면역항암제, 항체약물접합체(ADC) 신약 등 항암 항체 치료제 포트폴리오 확보에 적극 나선다는 방침이다.

재즈, 유럽서 ‘지히라’ 조건부 승인…첫 HER2 양성 담도암 표적 치료제

sjj@thebionews.net (성재준 기자) — Wed, 02 Jul 2025 16:50:33 +0900

출처 : 재즈파마슈티컬스 SNS [더바이오 성재준 기자] 아일랜드 제약사 재즈파마슈티컬스(Jazz Pharmaceuticals, 이하 재즈)는 1일(현지시간) 자사의 진행성 인간 상피세포 성장인자 수용체 2형(HER2) 양성 담도암 치료제인 ‘지히라(Ziihera, 성분 자니다타맙)’에 대해 유럽연합집행위원회(EC)로부터 ‘조건부’ 품목허가를 획득했다고 밝혔다. 이는 HER2 표적치료제가 담도암을 적응증으로 유럽에서 승인받은 첫 사례로, 지난 1월 미국 식품의약국(FDA) 승인 이후 약 6개월 만에 이뤄진 결정이다. 이번 승인은 1차 이상 전신 치료를 받은 절제 불가능한 국소 진행성 또는 전이성 HER2 양성 담도암 환자를 대상으로 ‘지히라 단독요법’의 유효성과 안전성을 평가한 임상2b상(HERIZON-BTC-01)을 기반으로 이뤄졌다. 총 87명이 참여했으며, 이 중 80명은 중심 검사에서 HER2 양성으로 확인된 환자였다. 주요 분석군인 코호트 1(동일집단 1)에서 지히라는 독립중앙평가(ICR) 기준으로 객관적 반응률(cORR)이 41.3%를 기록했으며, 이 중 2명은 완전관해(CR)를 보였다. 반응 지속기간(DoR) 중앙값은 14.9개월, 전체 생존기간(OS) 중앙값은 15.5개월이었다. 특히 HER2 발현이 가장 강한 IHC 3+ 환자군(n=62)에서 지히라의 cORR은 51.6%에 이르렀으며, 이들의 OS 중앙값은 18.1개월로 확인됐다. 지히라는 HER2의 2번과 4번 세포외 도메인에 각각 결합하는 이중특이항체다. HER2 수용체의 내부화를 유도해 세포 표면에서의 발현을 감소시키며, 보체 의존성 세포독성(CDC), 항체 의존성 세포독성(ADCC), 항체 의존성 세포포식(ADCP) 등 면역반응을 통해 종양세포의 사멸을 유도한다. 권장 용량은 체중 1㎏당 20㎎이며, 2주 간격으로 정맥주사(IV) 형태로 투여된다. 로버트 이안노네(Robert Iannone) 재즈 수석 부사장 겸 글로벌 연구개발 총괄은 “이번 조건부 승인은 진행성 HER2 양성 담도암(BTC) 진단을 받은 환자들에게 있어 중요한 진전”이라며 “지히라는 유럽연합(EU)에서 해당 환자군을 대상으로 승인받은 첫 HER2 표적치료제로, 이번 EC의 결정은 HERIZON-BTC-01 임상 데이터의 강력한 결과와 희귀 소화기암 치료 분야의 혁신이 시급하다는 점을 모두 반영한 것”이라고 말했다. 이어 그는 “재즈는 1차 치료 환자를 대상으로 한 HER2 양성 BTC 글로벌 임상3상을 활발히 진행 중이며, 다른 HER2 발현 종양에 대해서도 지히라의 가능성을 계속 탐색하고 있다”고 덧붙였다. 담도암은 담낭암, 간내 및 간외 담관암을 포함하는 희귀 암종으로, 전체 암 중 1% 미만을 차지하지만 예후가 매우 나쁘다. 초기 증상이 모호해 대부분 진단 시점에는 절제(수술)가 불가능한 상태이며, 1차 치료 이후에도 질병이 빠르게 진행된다. 전 세계적으로 담도암 환자의 약 26%에서 HER2 양성이 관찰되며, 이는 질환의 예후를 더욱 악화시키는 요인으로 알려져 있다. 지히라는 FDA에서 지난해 11월 ‘신속승인(accelerated approval)’을 받은 데 이어, 지난 5월에는 중국 국가약품감독관리국(NMPA)으로부터 ‘조건부 승인’을 획득했다. 해당 적응증은 모두 HER2 양성(BTC, IHC 3+) 담도암 환자에서 1차 치료 이후 질환이 진행된 경우다. 이 약물은 캐나다 바이오기업인 자임웍스(Zymeworks)가 개발했으며, 재즈가 2022년 최대 17억6150만달러(약 2조3900억원)에 해당 약물에 대한 북미·유럽·일본 지역의 판권을 확보했다. 재즈는 현재 지히라를 기존 표준 치료와 병용하는 1차 치료제로 평가하는 임상3상(HERIZON-BTC-302)을 진행 중이다. 이번 조건부 승인은 해당 임상을 통해 임상적 유익성이 입증될 경우, ‘최종 승인’으로 전환될 수 있다.

와이바이오로직스, ‘이중항체-사이토카인 융합체 제조 기술’ 국가 과제 선정

suin@thebionews.net (유수인 기자) — Wed, 02 Jul 2025 09:27:51 +0900

(출처 : 와이바이오로직스) [더바이오 유수인 기자] 와이바이오로직스가 현 PD-(L)1 면역항암제의 효능 한계를 뛰어 넘는 차세대 면역항암제 개발을 가속화한다. 와이바이오로직스는 독자적인 기술로 자체 개발하고 있는 다중항체-사이토카인 융합체(Multi-AbKine) 기반의 차세대 면역항암제가 산업통상자원부 한국산업기술기획평가원(KEIT)의 ‘2025년도 바이오헬스분야 연구개발사업 바이오 특화단지 지원과제’에 선정됐다고 2일 밝혔다. 이번 과제는 ‘PD-1을 포함한 2개의 면역관문 타깃을 동시에 차단하는 이중항체에 사이토카인을 융합한 혁신 물질의 제조 기술’을 개발하는 것으로, 향후 4년 6개월간 정부로부터 총 58억원을 지원받게 된다. 와이바이오로직스 본사 및 연구소가 위치한 대전광역시 유성구는 혁신신약 오픈 이노베이션 거점으로, ‘2025년 국가첨단전략산업 특화단지’로 지정된 바 있다. 이번 과제는 특화단지 내 유망 초격자 기술을 보유한 기업의 연구개발(R&D)을 정부 차원에서 지원하는 핵심 사업이다. 와이바이오로직스 주관 하에 한국생명공학연구원(KRIBB), 대전테크노파크, 국가독성과학연구소(KIT), 한국과학기술원(KAIST), 한국기초과학지원연구원(KBSI) 등 특화단지 내 주요 연구기관들이 이번 과제에 참여한다. 오송첨단의료산업진흥재단과 삼성서울병원도 역외 협력기관으로 합류해 산·학·연·병 협력 체계를 구축했다. 이번 과제의 핵심 목표는 ‘키트루다’ 등 현재 면역항암제 시장을 지배하는 PD-(L)1 항체의 효능 한계를 획기적으로 개선하는 차세대 면역항암제 제조 기술을 개발해 임상1상 진입까지 달성하는 것이다. 연간 매출 40조원을 돌파한 키트루다는 다양한 암종에서 뛰어난 치료 효과를 입증하며 표준 치료법으로 자리 잡았다. 그러나 PD-(L)1 항체는 단독 투여 시 약 30%의 환자에서만 반응을 보이며, 나머지 70%는 ‘치료 불응’이나 ‘재발’을 경험하는 근본적인 한계를 보이고 있다. 이와 같은 한계를 극복하기 위해 와이바이오로직스는 자체 보유한 PD-1 항체인 ‘아크릭솔리맙’에 추가적인 면역활성화 기전을 가진 항체를 결합한 ‘이중항체’를 제작했다. 여기에 T세포 등 면역세포의 증식과 활성을 조절하는 사이토카인을 융합함으로써 PD-(L)1 불응암을 극복하고 재발까지 차단하는 혁신적 접근법을 구현할 계획을 세웠다. 와이바이오로직스 관계자는 “최근 임상 결과들이 이중항체의 우수성을 입증하고 있지만, 여전히 불응·재발암에 대한 미충족 의료 수요는 막대하다”며 “이번 산자부의 2025년도 바이오헬스분야 연구개발사업 바이오 특화단지 지원과제를 통해 이중항체-사이토카인 융합체 개발을 가속화해 기존 면역항암제의 혜택을 받지 못하는 환자들에게 새로운 치료옵션을 제공하겠다”고 포부를 밝혔다. 한편, 최근 이중항체 기반 면역항암제는 다국적 제약사들이 기록적인 금액으로 앞다퉈 기술 도입을 진행하고 있다. 중국 아케소(Akeso)와 미국 서밋테라퓨틱스가 공동 개발한 PD-1×VEGF 이중항체인 ‘이보네시맙’이 중국 임상3상에서 키트루다 대비 우수한 반응률과 2배 이상의 무진행 생존기간(PFS) 개선을 입증하면서 글로벌 경쟁이 본격화됐다. 키트루다를 개발한 MSD(미국 머크)도 작년 11월 중국 라노바의 PD-1×VEGF 이중항체를 임상1상 단계임에도 계약금 8300억원, 총 4조6000억원 규모로 도입했다. 화이자는 올해 5월 3SBio의 유사 이중항체를 계약금 1조7500억원, 총 8조4000억원에 확보했으며, 브리스톨마이어스스퀴브(BMS)는 6월 바이오엔텍과 선급금 2조원, 2028년까지 2조7000억원 무조건 지급 및 최대 10조원 이상의 추가 기술료 조건으로 PD-L1×VEGF 이중항체 공동 개발 계약을 체결했다. 글로벌 제약사들이 차세대 면역항암제 확보에 천문학적 투자를 단행하는 시점에서 와이바이오로직스는 기존 이중항체보다 한 단계 진화한 이중항체-사이토카인 융합체를 세계 최초로 개발해 글로벌 경쟁력 및 기술적 우위를 선점한다는 전략이다.

에이비엘바이오, 클라우딘18.2·4-1BB 이중항체 ‘ABL111’ 위식도암 ORR 18%

zenith@thebionews.net (강인효 기자) — Wed, 02 Jul 2025 08:18:11 +0900

출처 : 에이비엘바이오 [더바이오 강인효 기자] 이중항체 전문기업인 에이비엘바이오는 자사의 파트너사인 아이맵(I-Mab)이 클라우딘18.2(Claudin18.2) 및 4-1BB 이중항체인 ‘ABL111(지바스토믹)’ 단독요법의 임상 데이터를 국제학술지인 클리니컬캔서리서치(Clinical Cancer Research, CCR)에 발표했다고 2일 밝혔다. CCR은 미국암학회(AACR)가 발행하는 권위 있는 임상 종양학 학술지로, 이번 논문은 클라우딘18.2 양성 위암 환자를 대상으로 한 임상1상에서 확인된 ABL111 단독요법의 고무적인 효능과 안전성 데이터를 다루고 있다. ABL111 단독요법에 대한 임상1상 데이터는 앞서 2023년 및 2024년 유럽종양학회(ESMO)에서 포스터 형식으로 발표됐다. 해당 임상은 위암을 포함한 고형암 환자 75명을 대상으로 진행됐으며, 이 중 클라우딘18.2 양성의 진행성 또는 전이성 위식도암 환자는 43명이었다. 데이터 분석 결과, 이들 43명 중 7명이 부분관해(Partial Response, PR)를 보여 ABL111 단독요법의 객관적 반응률(ORR)은 16%(7/43)로 나타났다. ESMO 2024에서 발표된 데이터 컷오프 이후 임상에 추가 등록된 2명 중 1명도 PR을 보임에 따라 ABL111 단독요법의 ORR은 18%(8/45)로 높아졌다. 질병통제율(DCR)은 안정병변(SD)을 보인 14명을 포함해 49%(21/43)였으며, 이상반응은 대부분 1~2등급의 경미한 수준으로 보고됐다. ABL111 단독요법에 반응을 보인 환자들의 클라우딘18.2 발현율은 11%에서 100%까지 다양했으며, 이를 통해 ABL111은 낮은 클라우딘18.2 발현율을 가진 환자에서도 치료 효과를 보일 수 있는 가능성을 입증했다는 게 회사의 설명이다. 이상훈 에이비엘바이오 대표는 “ABL111 단독요법의 임상 데이터를 권위 있는 국제학술지인 CCR에 처음 논문으로 게재하게 돼 기쁘다”며 “향후 아이맵과의 긴밀한 협력을 바탕으로 ABL111의 글로벌 임상을 성공적으로 추진하고, 병용 임상에서도 유의미한 결과를 도출해 위암 환자들에게 새로운 치료옵션을 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다. 한편 ABL111은 클라우딘18.2 양성 종양을 표적하는 이중항체로, 클라우딘18.2가 발현된 종양미세환경에서만 4-1BB 경로를 통해 T세포를 선택적으로 활성화하는 기전을 가지고 있다. 현재 ABL111은 면역관문억제제인 니볼루맙(Nivolumab) 및 화학치료제와의 3중 병용요법으로 임상1b상을 진행 중이며, 위암 환자의 ‘1차 치료제’로 개발되고 있다. 임상1상에서 ABL111 단독요법은 기존 4-1BB 항체에서 나타났던 독성을 최소화하면서도 클라우딘18.2와 4-1BB 간의 근접 상호작용을 통한 강력한 항종양 활성을 입증했다.

리가켐바이오, 특허 만료 ADC에 ‘콘쥬올’ 붙인다…‘바이오 베스트 전략’ 첫 공개

jyj@thebionews.net (지용준 기자) — Tue, 01 Jul 2025 17:17:47 +0900

채제욱 리가켐바이오사이언스 CBDO가 1일 ‘LigaChemBio Global R&D DAY 2025’에서 ADC 사업화 전략을 발표하고 있다. (사진 : 지용준 기자) [더바이오 지용준 기자] 리가켐바이오사이언스(이하 리가켐바이오)가 링커·페이로드 플랫폼을 활용한 ‘바이오 베스트 항체약물접합체(ADC) 전략’을 공유했다. 특허 만료를 앞둔 ADC의 항체를 활용해 자체적으로 개발한 링커 페이로드 플랫폼을 합쳐 ‘계열 내 최고(Best-in-class) ADC’를 개발하겠다는 구상이다. 채제욱 리가켐바이오 최고사업개발책임자(CBDO)는 1일 열린 ‘LigaChemBio Global R&D DAY 2025’에서 이같은 ADC 사업화 전략을 발표했다. 리가켐바이오는 이날 새로운 에셋(asset) 개발 전략으로 ‘바이오 베스트 ADC(BIO BEST ADC)’를 소개했다. 바이오 베스트 ADC 전략은 특허 만료가 예정된 항체에 리가켐바이오가 자체적으로 개발한 링커 페이로드를 활용해 ‘베스트 인 클래스’를 개발하겠다는 것이다. 일종의 ‘에버그리닝’과 같은 특허 연장의 효과를 누리겠다는 전략이다. 채 CBDO는 “현재 ADC 치료제에 내성 또는 반응하지 않는 환자들의 경우, 그 원인이 항체보다는 링커나 페이로드에 있는 경우가 많다”며 “이에 따라 특허 만료를 앞둔 기존 ADC를 활용해 여러 개의 ‘베스트 인 클래스’ ADC를 개발할 계획”이라고 말했다. 리가켐바이오에 따르면 현재까지 시장에 출시된 ADC는 10여종이다. 이 중 80%는 앞으로 6년 이내에 특허가 만료된다. 화이자의 ‘애드세트리스’는 2026년 7월, ‘베스폰사’는 2027년 4월, 애브비의 ‘엘라히어’는 2031년 2월에 각각 특허 만료를 앞두고 있다. 이들은 모두 주요 ADC 제품으로, 특허 만료 이후 후속 ADC 제품 개발이 활발할 것으로 예상된다. 리가켐바이오가 바이오 베스트 ADC 전략을 내세운 배경으로는 ‘임상시험 설계의 표준화’를 들 수 있다. 채 CBDO는 “바이오 베스트 ADC 전략을 활용하면 임상 단계에서 글로벌 제약사의 임상 프로토콜을 있는 그대로 사용할 수 있다”고 말했다. 빅파마로부터 임상 전략에 대한 일종의 ‘쪽집게 강의’를 받을 수 있는 셈이다. 채 CBDO는 이어 ‘빅 패키지 딜’에 대해서도 언급했다. 빅 패키지 딜은 다수의 에셋과 플랫폼을 합친 일종의 ‘멀티 기술수출’을 의미한다. 다양한 ADC 파이프라인을 개발해 파트너사 입맛에 맞는 다수의 에셋에 대한 선택권을 주겠다는 의미다. 그동안 리가켐바이오는 항체와 링커 페이로드 모든 것을 포함한 에셋을 라이선싱 아웃(L/O)하거나, 플랫폼을 제공하는 형태로 기술수출을 진행해왔다. 지난해 말 리가켐바이오는 일본 오노약품공업에 ADC 후보물질인 ‘LCB97(개발코드명)’과 차세대 ADC 플랫폼 기술을 이전하는 최대 7억달러(약 9435억원) 규모의 계약을 체결한 데 이어, 오노약품이 리가켐바이오의 ‘콘쥬올(ConjuAll)’ 플랫폼 기술을 사용해 복수의 타깃에 대한 ADC 후보물질을 발굴 및 개발할 수 있는 패키지 딜을 이끌어낸 바 있다. 리가켐바이오의 ‘빅 패키지 딜’은 다수의 ADC 에셋을 개발하겠다는 포석이기도 하다. 실제로 리가켐바이오는 오는 2027년까지 20종 이상의 ADC 에셋 개발을 예고한 상태다. 회사는 앞으로의 딜 규모가 기존 진행한 라이선스 아웃 수준을 훨씬 뛰어넘을 것으로 전망하고 있다. 리가켐바이오는 현재 20여곳의 글로벌 제약사와 기술수출을 논의 중인 것으로 알려졌다. 채 CBDO는 “파트너사인 씨스톤과 익수다가 개발 중인 자사 파이프라인의 경우에도 제3자 빅파마 기술이전 가능성이 있다”며 “새로운 혁신이 내부적으로 상당 부분 진행되고 있는 만큼, 회사의 라이선스 밸류는 가파른 곡선을 그릴 것”이라고 말했다.

앱클론, ‘네스페셀’ CAR-T 임상2상 중간 결과 발표…ORR 94%·CRR 68%

sjj@thebionews.net (성재준 기자) — Tue, 01 Jul 2025 13:20:15 +0900

출처 : 앱클론 [더바이오 성재준 기자] 앱클론은 차세대 항CD19 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 후보물질인 ‘네스페셀(개발코드명 AT101)’의 임상2상 중간 톱라인(Top-line) 결과를 독립적 데이터 모니터링 위원회(IDMC)로부터 수령했다고 1일 밝혔다. 이번 결과는 네스페셀의 독립적인 항암 효능을 입증한 첫 공식 평가로, 글로벌 CAR-T 치료제 시장 진출의 전환점이 될 수 있다는 분석이다. 앱클론에 따르면, 네스페셀은 임상2상 중간 분석에서 객관적 반응률(ORR) 94%, 완전관해율(CRR) 68%를 기록했다. 이는 ‘킴리아(Kymriah)’, ‘예스카타(Yescarta)’ 등 기존 글로벌 CAR-T 치료제를 상회하는 수준으로, 연구자 평가와 일치한 독립 영상 판독 결과를 통해 신뢰성을 높였다. IDMC는 종양 반응 및 안전성 평가를 종합해 네스페셀이 통계적 유의성을 충족하며 “매우 우수한 약효”를 보였다고 판단했다. 또 사이토카인 방출 증후군(CRS)과 신경 독성 등 주요 이상 사례도 예상 범위 내에서 발생했고, 모두 관리 가능한 수준으로 나타났다. 앱클론은 이번 평가를 바탕으로 조만간 식품의약품안전처에 신속 처리 대상 지정을 신청하고, 첨단바이오의약품 신속 심사 절차를 거쳐 조기 허가를 추진할 계획이다. 아울러 장기 생존 데이터를 확보하기 위해 임상2상을 지속적으로 진행할 방침이다. 네스페셀은 앱클론의 독자적인 항체 플랫폼인 ‘NEST’ 기술을 기반으로 개발됐다. 작용기전의 차별성과 우수한 약물동태학 특성을 바탕으로 혈액암 치료와의 상관관계를 입증했고, 이는 국제학술지인 ‘몰레큘러 캔서(Molecular Cancer)’에 게재되며 주목받은 바 있다. 앱클론 관계자는 “이번 중간 결과를 통해 네스페셀이 국산 CAR-T 치료제 중 글로벌 경쟁력을 갖춘 후보물질로 도약할 수 있는 전환점을 맞이했다”고 말했다.

파로스아이바이오, ‘PHI-101’ 임상1상 최종 결과보고서 ORR 67% 기록

suin@thebionews.net (유수인 기자) — Tue, 01 Jul 2025 11:00:10 +0900

출처 : 파로스아이바이오 [더바이오 유수인 기자] 인공지능(AI) 기반의 혁신신약 개발기업인 파로스아이바이오는 차세대 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제로 개발 중인 ‘PHI-101(개발코드명)’의 글로벌 임상1상 최종결과보고서(CSR)를 수령했다고 1일 밝혔다. 이번 CSR 확보를 통해 기술이전(L/O)을 위한 주요 데이터를 공식적으로 확보한 만큼, 글로벌 제약사와의 파트너십 및 라이선싱 협상이 본격화될 것으로 기대된다. CSR에 따르면, PHI-101은 기존 승인 치료제에 내성이 생겨 불응하거나 재발한 AML 환자들에게 안전성과 내약성 및 치료 효능을 보이는 것으로 확인됐다. 5개 용량으로 진행된 이번 임상에서 PHI-101은 최고 용량까지 용량 제한 독성이 발생하지 않아 우수한 내약성을 확인했으며, 약물 및 용량과 연관된 활력징후의 변화나 심각한 심장 독성은 발견되지 않았다. 파로스아이바이오는 이러한 성과를 바탕으로 PHI-101의 글로벌 임상2상을 본격적으로 추진해 혁신 항암제로서의 잠재력을 빠르게 입증하고 조기 상용화의 기반을 탄탄히 구축한다는 계획이다. 이번 임상시험은 AI 신약 개발 플랫폼을 통해 도출한 물질이 임상에 진입한 국내 최초의 사례라는 게 회사의 설명이다. 해당 임상은 △서울대병원 △서울아산병원 △삼성서울병원 △부산대병원 △가톨릭대 서울성모병원 △호주 ICON 암센터(Cancer Center) 등 다수의 국내외 대형 병원들과 함께 재발·불응성 AML 환자 총 30명을 대상으로 진행됐다. 특히 FLT3 저해제를 포함해 기존에 여러 차례 치료를 받아 중증도가 높은 고난이도의 환자가 다수 참여했음에도 임상1b상의 평가 가능한 환자의 50%가 ‘종합 완전관해(Composite Complete Response)’를 보였다. 종합 완전관해란 완전관해(CR)와 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRi), 형태학적 백혈병이 없는 상태(MLFS)를 포함한 수치다. 종양 크기가 줄거나 사라지는 객관적 반응률(ORR)은 67%를 기록했다. PHI-101은 파로스아이바이오가 자체 개발한 AI 신약 개발 플랫폼인 ‘케미버스(Chemiverse)’를 통해 도출한 혁신 항암신약 후보물질로, FLT3 단백질의 다양한 저항성 돌연변이를 표적으로 하는 차세대 AML 치료제다. 2019년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘희귀의약품 지정(ODD)’을 받았으며, 지난해 식품의약품안전처로부터 국내 53번째 ‘개발단계 희귀의약품’으로 지정됐다. 올해 6월에는 유럽의약품청(EMA)으로부터도 ‘희귀의약품 지정(ODD)’을 받았다. 윤정혁 파로스아이바이오 대표는 “이번 임상1상 결과를 통해 PHI-101이 글로벌 혁신 항암제로서 지닌 높은 잠재력과 가능성을 다시 한번 확인할 수 있었다”며 “회사의 AI 기반 신약 개발 경쟁력 역시 입증하는 중요한 성과를 거뒀다”고 말했다. 이어 “글로벌 기술이전과 함께 임상2상을 신속히 추진해 급성 골수성 백혈병 환자들에게 새로운 치료옵션을 빠른 시일 내 제공할 수 있도록 총력을 다할 것”이라고 덧붙였다.

김용주 리가켐바이오 대표 “2027년까지 20개 ADC 에셋 임상 진입”

jyj@thebionews.net (지용준 기자) — Tue, 01 Jul 2025 10:36:54 +0900

김용주 리가켐바이오 대표가 1일 열린 LigaChemBio Global R&D DAY 2025에서 인사말을 하고 있다. (사진 : 지용준 기자) [더바이오 지용준 기자] “2027년까지 총 20개의 항체약물접합체(ADC) 에셋(asset)을 임상에 진입시킬 예정입니다.” 김용주 리가켐바이오사이언스(이하 리가켐바이오) 대표는 1일 서울 여의도에서 열린 ‘LigaChemBio Global R&D DAY 2025’에서 이같이 밝혔다. 그러면서 “현재 5개의 ADC 에셋이 임상에 진입한 상태”라며 “2027년이면 추가적으로 15개의 ADC가 임상 진입할 수 있도록 공격적으로 파이프라인을 확보해오고 있다”고 덧붙였다. 리가켐바이오는 기존 저분자화합물을 활용한 ADC에 이어 차세대 ADC로 ‘이중항체 ADC’, ‘면역조절항체결합체(AIC)’, ‘듀얼 페이로드 ADC’ 등을 주요 카테고리로 선정하고 집중적으로 개발할 계획이다. 여기에 ‘펩타이드약물접합체(PDC)’ 분야에 대한 가능성도 살펴본다는 계획이다. 김 대표는 “개발 중인 일부 ADC는 노블 타깃이 상당 부분 포함돼 있다”고 말했다. 새로운 페이로드 개발도 추진한다. ADC에 활용되는 기존 페이로드의 내성 문제를 해결해보자는 취지다. 현재 ADC에 쓰이는 페이로드는 크게 2개 그룹으로 나뉜다. ‘MMAE’, ‘DM1’, ‘PBD’ 계열처럼 강한 세포 독성을 보이는 페이로드와 ‘Topo1’ 계열처럼 상대적으로 독성이 낮은 페이로드다. 리가켐바이오는 새로운 페이로드로 △TOPOi(non-camptothecins) △면역항암 스팅작용제(I-O STING) △TLR7/8 △노블 페이로드 △TPD를 제시했다. 김 대표는 “새로운 페이로드를 찾는 일은 어려운 일이지만, 반드시 필요한 지점”이라며 “자체 개발보다는 파트너사들과의 오픈 이노베이션을 통해 새로운 페이로드를 개발할 계”이라고 말했다.

박셀바이오, 고순도·고살상능 NK세포 증식 핵심 기술 국내 특허 등록

suin@thebionews.net (유수인 기자) — Tue, 01 Jul 2025 10:19:36 +0900

[더바이오 유수인 기자] 박셀바이오는 자사의 핵심 원천 기술인 ‘배양보조세포를 포함하는 자연살해세포 증식용 조성물’에 대한 국내 특허 등록을 완료했다고 1일 밝혔다. 이번 특허는 박셀바이오가 독자 개발한 ‘배양보조세포(Feeder Cell)’를 활용해 고순도·고살상능의 자연살해(NK)세포를 대량 증식하는 첨단 기술이다. 박셀바이오는 이 기술에 대해 지난 4월 일본 특허 등록을 완료했으며, 현재 미국·유럽·중국·캐나다·호주·홍콩 등에서도 등록 절차를 진행 중이다. 일본은 외국계 바이오 기술에 대해 특히 엄격한 심사 기준을 적용하는 국가 중 하나로 꼽히는데, 한일 양국에서의 특허 등록은 해당 기술의 독창성과 완성도를 입증하는 사례로 평가된다는 게 회사의 설명이다. 이번 기술은 기존의 배양보조세포 활용 방식보다 증폭률과 세포 순도가 높아, NK세포치료제의 생산 효율을 획기적으로 높일 수 있는 것이 특징이다. 박셀바이오는 해당 기술을 기반으로 개발한 NK세포치료제 후보물질인 ‘VCB-1102(개발코드명)’를 활용해 간세포암을 대상으로 임상2a상을 성공적으로 완료한 바 있다. 이제중 박셀바이오 대표는 “한일 양국의 특허 등록에서 보듯이 우리 회사가 보유한 NK세포치료제 생산 기술의 독창성과 경쟁력은 글로벌 수준에서 인정받고 있다”며 “이를 토대로 NK세포치료제의 상업화 기반을 강화하는 것을 넘어, 세포치료제 기술 스펙트럼을 골수침윤림프구와 이중표적 키메라 항원 수용체(CAR) 등 차세대 파이프라인으로 확장해 글로벌 시장에서의 경쟁력을 더욱 공고히 하겠다”고 말했다. 한편 박셀바이오는 최근 CAR 파이프라인과 관련해 ‘모노바디 기반 키메라 항원 수용체’ 특허와 ‘자연살해세포의 신규한 제조 방법 및 이를 이용한 간암 치료 방법’ 특허 등을 잇따라 등록하며 지식재산권(IP) 포트폴리오를 다각화하고 있다. 더욱이 이런 기술을 기반으로 한 CAR-MIL(키메라 항원 수용체 골수침윤림프구) 다발골수종 치료제와 이중표적 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 고형암 치료제 개발이 최근 국책 과제로 선정되면서 차세대 파이프라인의 개발 및 상업화 역량이 주목받고 있다.

리가켐바이오 파트너사 익수다, HER2-ADC 美 임상1상 확대 계획 승인

suin@thebionews.net (유수인 기자) — Tue, 01 Jul 2025 10:07:48 +0900

리가켐바이오사이언스 본사 전경 (출처 : 리가켐바이오사이언스) [더바이오 유수인 기자] 리가켐바이오사이언스(이하 리가켐바이오)는 파트너사인 익수다테라퓨틱스(이하 익수다)로 기술이전한 HER2-ADC(인간 상피세포 성장인자 수용체 2형을 표적으로 한 항체약물접합체) 후보물질인 ‘IKS014(개발코드명)’기 미국 식품의약국(FDA)으로부터 글로벌 임상1상 시험계획(IND) 확대 승인을 받았다고 1일 밝혔다. IKS014는 ‘계열 내 최고(best-in-class)’ 잠재력을 지닌 HER2-ADC로, 리가켐바이오의 ADC 플랫폼인 ‘콘쥬올(ConjuALL)’과 MMAF 페이로드(DAR=2)가 적용됐다. 현재 IKS014는 용량군별 안전성과 내약성을 평가하고 임상2상 권장 용량(RP2D) 결정을 위한 오픈 라벨, 임상1상 ‘용량 증대(dose-escalation)’ 연구를 진행 중이다. 초기 임상 결과를 통해 유방암, 난소암, 담낭암, 식도암 등 다양한 고형암에서 유망한 임상 효능을 확인했다. 특히 사전에 ‘엔허투(Enhertu)’를 투약받았으나 재발한 환자들을 대상으로도 인상적인 효능 결과를 확인한 바 있다는 게 회사의 설명이다. 이번 임상1상 IND 확대 승인을 바탕으로 조만간 개시될 ‘용량 확장(dose-expansion)’ 연구에서는 기존의 호주뿐만 아니라 미국, 싱가포르 등 지역으로 임상 지역을 확장할 예정이다. 미국 내 시험기관 진입을 통해 엔허투 재발 환자군 등 향후 상업화를 위해 중요한 환자군들에서 IKS014의 가능성을 보다 효율적으로 입증할 수 있을 것으로 기대된다. 익수다에 따르면 현재 진행 중인 임상1상의 용량 증대 연구는 마무리 단계에 있으며, 이후 용량 확장 연구에서 복수의 환자 코호트(cohort)를 대상으로 임상이 진행될 예정이다. 진행될 코호트들에는 엔허투 불응 또는 내성 환자를 포함한 HER2 양성 유방암, HER2-low 유방암, HER2 양성 위암 환자 등이 포함된다. 이번 IND 확대 승인을 통해 미국, 호주, 뉴질랜드, 싱가포르 등 다국가, 다기관 연구로 확장될 예정이며, 환자 모집 가속화를 통해 2026년 하반기 중 임상을 완료할 계획이다. 중국 파트너사인 포순제약(Fosun Pharmaceuticals)의 경우 해당 약물에 대한 중국 내 허가 신청을 연내 완료할 예정이다. 한편 리가켐바이오는 이날 오프라인 및 온라인을 통해 ‘LigaChemBio Global R&D Day 2025’ 행사를 진행한다. IKS014의 초기 임상1상 결과 역시 이번 행사를 통해 처음 선보일 예정이다.

[창간 인터뷰] 박순재 알테오젠 대표 "글로벌 ADC 개발사 절반은 우리와 함께 할 것"

lys@thebionews.net (이영성 기자) — Tue, 01 Jul 2025 05:50:00 +0900

박순재 알테오젠 대표이사가 6월 26일 서울 사무소에서 더바이오와 인터뷰를 하고 있다.(더바이오 자료) 세계 매출 1위 의약품인 면역관문억제제 '키트루다'와 세계 최초의 항체-약물 접합체(ADC) '엔허투'에 대한 SC(피하주사) 제형 개발에 'K-바이오'의 기술이 적용되면서 전세계 이목이 집중되고 있다. 국내 바이오텍 '알테오젠(Alteogen)'이 그 주인공이다. 알테오젠은 IV(정맥주사) 제형을 SC 제형으로 바꾸는 플랫폼 기술을 '캐시카우'로 삼고 연구개발에 집중해왔다. 키트루다SC는 현재 미국 식품의약국(FDA) 허가 심사를 받고 있다. 아스트라제네카와 다이이찌산쿄 공동개발의 '엔허투SC' 물질은 현재 임상1상 중이다. IV는 약물 투입에 수시간이 걸리지만, SC는 단 5분 이내로 시간을 획기적으로 줄일 수 있어 항암시장 환경을 완전히 바꿀 것으로 기대를 모으고 있다. <더바이오>는 7월 1일 창간 2주년을 맞아 수익화 플랫폼 모델을 구축한 알테오젠의 박순재 대표를 만나 단독 인터뷰를 진행했다. [편집자주] [더바이오 이영성 기자] 지난 2008년 5월 13일 대전시에 설립된 알테오젠은 2014년 12월에 코스닥 시장에 상장했다. 사업 초반에는 바이오시밀러와 바이오베터 개발에 집중해왔지만, 지금과는 성과의 크기가 달랐다. 초반 파이프라인 중에서는 장기지속 성장호르몬 물질인 'ALT‑P1' 개발을 여전히 지속 중이지만, 알테오젠은 2018년부터 IV제형을 SC제형으로 바꾸는 플랫폼 기술 개발에 주력하는 기업으로 ‘피봇(Pivot, 사업 모델 전환)’했다. 알테오젠은 지금까지 여러 파트너사들과 SC제형으로 바꿀 수 있는 '인간 유래 히알루로니다제(hyaluronidase)' 단백질인 'ALT-B4'에 대한 물질이전계약(MTA)들을 체결해왔다. 추가적인 기술이전(라이선싱 아웃) 사례들이 더 나올 수 있다는 해석이다. 또한 박순재 대표는 엔허투를 시작으로 글로벌 ADC 연구개발 기업들 중 약 절반은 알테오젠의 기술을 활용할 것이란 자신감도 내비쳤다. ALT-B4는 기존 바이오의약품을 SC제형으로 전환하는데 쓰이는 효소로서, 알테오젠에 이른바 ‘황금알을 낳는 거위’가 되고 있다. ◇"ALT-B4 'MTA' 10개 가까이 체결…2018년부터 주력, 이제 빛 봤다" 박 대표는 지난 6월 26일 서울 사무실에서 <더바이오>와 인터뷰를 통해 "현재까지 다른 기업들이 ALT-B4를 활용해 연구개발하고자 MTA를 맺은 사례가 10개 가까이 된다"면서 "모두 SC제형으로 전환하는 연구"라고 설명했다. 박 대표는 "알테오젠도 과거 성장동력원 부재 위기에 놓이기도 했지만, 2018년 SC제형 전환 기술을 캐시카우로 삼아 개발에 올인하기 시작하면서 마침내 빛을 보게 된 것"이라고 회상했다. 박 대표는 이어 "많은 생물학적제제들이 고용량을 정맥주사로 주사할 경우 환자에게 부작용 면에서 많은 고통을 줄 수 있다"면서 "이에 IV에서 SC제형으로 바꾸는 것이 꼭 필요하다고 봤고, 히알루로니다제의 시장성이 있다고 판단했다"고 설명했다. 물론, SC제형으로의 전환도 알테오젠의 초창기 사업 방향인 '바이오베터' 범주 안에는 들어간다. 기존 바이오의약품보다 편의성이나 효과를 더 높이고자 업그레이드 시킨 약을 바이오베터로 일컫는다. 박 대표는 "바이오베터 개발을 꾸준히 추구해왔던 것이 개인적으로 연구 일생동안 가져왔던 가치관"이라고 말했다. 알테오젠은 'ALT-B4'를 통해 총 4건의 굵직한 기술이전 사례들을 성사시켰다. 지난 2020년 비독점 계약에서 2024년 2월 독점 계약으로 전환한 MSD(미국 머크)와의 '키트루다SC' 개발 사례가 대표적이다. 그리고 △2022년 12월 이후 품목확대를 위한 2024년 7월 산도스와 '바이오시밀러SC' 개발을 위한 독점 기술이전 계약 △2024년 11월 다이이찌산쿄와 '엔허투SC' 개발을 위한 독점 기술이전 계약 △2025년 3월 아스트라제네카/엠디뮨(미국 엠디뮨, 영국 엠디뮨과 각각 체결)과 다수의 SC항암제 개발을 위해 맺은 기술이전 계약이 그것이다. 박 대표는 "키트루다SC의 경우 MSD는 물론, 알테오젠에도 매우 중요하다"면서 "SC제형은 환자의 투약 편의성을 높일 수 있고, 더 나아가서는 자가투여 시대도 열 수 있는 키(Key)가 될 것"이라고 강조했다. ◇"할로자임이 미국서 특허 청구항 과도하게 넓혔다고 관측" ‘키트루다SC’ 연구개발 과정에서 불거진 특허소송에 대해서도 박 대표는 자신감을 내비쳤다. 미국 내에서 할로자임이 MSD를 상대로 제기한 소송이다. 박 대표는 "ALT-B4 실험 초반 때부터 할로자임의 히알루로니다제(MDase) 특허를 확인했고, 유독 미국 내에서 특허 청구항이 과도하게 넓었다고 인지해 대부분 무효화될 것으로 예상하면서 연구를 시작했다"고 설명했다. 이어 "현재 우리가 판단한 대로 흘러가고 있고, PGR(특허 무효 심판)에서 특허 무효 결론이 나오면, 할로자임이 MSD에 별도로 낸 소송도 해당 법원이 심리에 착수할텐데, 의미가 없어질 것"이라고 덧붙였다. 박 대표는 "ALT-B4는 도메인 스와핑으로 새로운 인간 히알루로니다제를 개발한 것으로, 당시 단백질 엔지니어링으로서는 최고 난이도 기술을 도입했다”면서 “단백질 화학 연구개발자들이 봤을 때 상당히 획기적인 것"이라고 소개했다. 앞서 할로자임은 미국서 MSD 등을 상대로 특허침해 소송을 제기했다. 즉, ALT-B4가 자사의 특허(MDase 계열)를 침해했다고 주장한 것이다. 하지만 MSD가 제기한 MDase 특허들의 무효심판 가운데 첫 3개 특허의 PGR 절차가 미국 특허청(USPTO)의 특허심판원(PTAB)에서 공식 개시된 것으로 알려졌다. 절차가 시작된 PGR의 결과가 나오기까지 1년 정도 걸리는 것으로 알려진다. 반면, ALT-B4는 독자적 기술로서 미국에서 물질 특허 등록이 곧 예상되는 바 특허 침해가 아니라는 게 알테오젠의 반박 내용이다. 해당 특허는 2043년 만료될 예정이다. PGR에서 MDase 특허의 무효 결론이 날 경우, 키트루다SC의 상업화 리스크가 완전히 해소되고, 알테오젠의 차기 사업에도 탄력이 붙게 될 전망이다. ◇"엔허투SC에 거는 기대 상당히 커…현재 임상1상 중" 아울러 박 대표는 엔허투SC에 거는 기대가 상당히 크다고 밝혔다. IV제형 엔허투가 세계 첫 상용화에 성공한 ADC로서 실제 의료현장에서 매출도 기하급수적으로 커지고 있기 때문이다. 이 때문에 글로벌 시장에서 ADC 연구개발 붐이 일고 있다. ALT-B4가 적용된 엔허투SC는 현재 글로벌 임상1상을 진행 중이다. 이번 1상은 PK와 안전성을 확인하는 것인데, 사실상 비열등성 시험을 하는 임상3상에 비해 매우 중요한 단계로 여겨진다. 박 대표는 "임상1상에서 (향후 상업화 성공 가능성에 대한) 판가름이 날 것"이라며 "히알루로니다제 사용으로 1상을 통과한 뒤 3상에서 실패한 사례는 거의 없었다"고 말했다. 박 대표는 "ADC는 일반 항체와 달리 피부독성 이슈로 인해 SC제형의 상용화가 쉽지 않다는 인식이 일반적이었는데, 엔허투SC가 이를 깨고 임상에서 성공한다면 파급효과가 상당히 클 것으로 본다"면서 "전세계 ADC 개발사들의 절반이 우리에게 올 것"이라고 자신감을 내비쳤다. 이어 박 대표는 "IV 제형의 ADC는 체내에 주입되면 약물 농도가 갑자기 올랐다가 빠르게 내려가지만, SC제형은 완만하게 올랐다가 천천히 떨어져 독성 문제도 더 줄여줄 수 있다는 강점을 갖는다"고 강조했다. 박 대표는 서울고, 연세대(생화학) 학사를 졸업하고, 미국 퍼듀대에서 화학/생화학 석·박사 학위를 받았다. 메사추세츠공과대(MIT)에서 박사후 연구원 과정을 밟은 뒤 LG화학(구 럭키바이오텍연구소)에서 선임연구원으로서 성장호르몬, 인터페론 등 바이오의약품 개발을 했고, 퀴놀론계 항균제인 팩티브의 FDA 승인과 기술이전을 주도했다. 이후 한화석유화학 바이오담당 개발본부장, 바이넥스 대표이사 등을 거치고 2008년 알테오젠을 설립했다.

허치메드, ‘오파티스·타그리소’ 병용요법 MET 증폭 NSCLC 적응증 中 승인

sjj@thebionews.net (성재준 기자) — Tue, 01 Jul 2025 05:40:00 +0900

출처 : 허치메드 [더바이오 성재준 기자] 중국 제약사 허치메드(Hutchmed)는 자사의 MET 표적항암제인 ‘오파티스(Orpathys, 성분 사볼리티닙)’가 다국적 제약사 아스트라제네카(AZ)의 상피세포 성장인자 수용체(EGFR) 저해제인 ‘타그리소(Tagrisso, 성분 오시머티닙)’와의 병용요법으로 국가약품감독관리국(NMPA)으로부터 MET 증폭 비소세포폐암 환자 치료를 위해 승인받았다고 30일(현지시간) 밝혔다. 구체적으로 국소 진행성 또는 전이성 EGFR 돌연변이 양성 비편평 NSCLC 환자 중 EGFR 티로신 키나아제 억제제(TKI) 치료 후 질환이 진행된 환자를 대상으로 승인됐다. 현재 아스트라제네카가 중국 내에서 오파티스 및 타그리소를 모두 판매하고 있으며, 이에 따라 허치메드는 아스트라제네카로부터 1100만달러(약 149억원) 규모의 마일스톤(단계별 기술료)을 받을 수 있게 됐다. 오파티스는 선택적 MET TKI로, 경구용(먹는) 치료제다. 타그리소는 3세대 EGFR TKI다. NMPA는 지난해 오파티스 병용요법을 ‘혁신치료제’로 지정한 바 있다. 이번 NMPA 승인은 오파티스 및 타그리소 병용요법의 효능과 안전성 등을 평가한 임상3상(SACHI) 결과를 기반으로 이뤄졌다. 해당 임상3상은 중국에서 진행됐다. 해당 임상 결과, 오파티스 병용요법 투여군은 1차 평가변수였던 무진행 생존기간(PFS)에 있어 목표를 충족했으며, 중간 분석에서 유의미한 효과를 입증했다. 구체적으로 오파티스 병용요법 투여군은 질병 진행 위험을 66% 감소시켰으며, PFS 중앙값은 8.2개월을 기록했다. 화학요법을 투여한 대조군의 PFS 중앙값은 4.5개월에 그쳤다. 아울러 해당 임상에서 오파티스 병용요법 투여군은 전반적으로 양호한 안전성 프로파일을 보였으며, 새로운 이상반응 우려는 나타나지 않았다. 3등급 이상 치료 관련 이상반응은 병용요법군과 화학요법군 모두에서 57%의 환자에게서 발생했다. 허치메드는 이를 근거로 오파티스 병용요법의 안전성이 수용 가능한 수준이라고 설명했다. 웨이구오 수(Weiguo Su) 허치메드 최고경영자(CEO)는 “이번 NMPA 승인은 NSCLC 치료에 있어서 중요한 이정표”라며 “아스트라제네카와의 협업은 이러한 성과를 이루는데 결정적이었다”고 말했다. 이어 “파트너십을 통해 이 병용요법을 중국 및 전 세계 환자들에게 제공할 것”이라고 덧붙였다. 한편, 허치메드는 오파티스 병용요법의 효능 및 안전성 등을 평가하기 위해 글로벌 임상3상(SAFFRON)을 진행하고 있다. 해당 임상3상은 치료 후 질환이 진행됐으며, EGFR 변이가 있는 MET 과발현 및 증폭된 국소 진행성 또는 전이성 NSCLC 환자를 대상으로 진행되고 있다.

지아이이노베이션, ‘GI-102·키트루다’ 병용 2상 데이터 첫 공개…초기 ORR 75%

jyj@thebionews.net (지용준 기자) — Mon, 30 Jun 2025 17:15:07 +0900

장명호 지아이이노베이션 대표가 주주·기관투자자·기자들을 대상으로 진행된 온라인 기업설명회(IR)에서 인사말을 하고 있다. (출처 : 지아이이노베이션 IR 화면 캡처) [더바이오 지용준 기자] 지아이이노베이션이 자사의 면역항암제 후보물질 ‘GI-102(개발코드명)’와 MSD(미국 머크)의 면역항암제 ‘키트루다’ 병용요법을 통해 면역항암제에 불응하거나 내성을 보인 환자에서도 고무적인 초기 임상 결과를 확보했다고 밝혔다. 지난 6일 기준으로 ‘GI-102·키트루다’ 병용요법의 객관적 반응률(ORR)은 75%(4명 중 3명)였으며, 이 중 1명은 완전관해(CR)도 관찰됐다. 지아이이노베이션은 30일 오후 주주·기관투자자·기자들을 대상으로 온라인 기업설명회(IR)를 개최하고 ‘GI-102·키트루다’ 병용요법 임상2상에서의 이같은 초기 데이터를 공유했다. 이번 기업설명회에는 지아이이노베이션 장명호 대표와 홍준호 대표, 윤나리 임상부문장(전무)이 참여해 GI-102의 개발 현황과·가속 승인 전략, 개발 중인 차세대 파이프라인 소개, 기술수출 관련 내용들을 공개했다. ◇GI-102, 키트루다 병용 초기 임상2상 데이터 ‘고무적’ ‘GI-102·키트루다’ 병용요법의 임상2상 초기 데이터는 이날 처음으로 공개됐다. 지아이이노베이션 내부적으로도 해당 데이터에 대해 고무적으로 바라보고 있다고 밝혔다. 면역항암제에 불응 또는 내성인 암환자(흑색종·신장암) 4명 중 3명에게서 ORR을 보였기 때문이다. 특히 흑색종에서는 CR을 포함해 ORR이 100%(2/2명)으로 나타났다. ORR에 포함되지 않은 신장암 환자의 경우에도 표적 병변이 30% 이상 감소했다는 게 지아이이노베이션의 설명이다. 면역항암제 내성 환자 전체군에서 종양 반응을 확인한 셈이다. 윤나리 전무는 “초기 데이터이긴 하지만 단독요법에 비해서 훨씬 우수하고 강력한 초기 항암 활성 데이터를 확보한 것”이라며 “면역항암제에 내성 또는 불응하는 환자들의 경우 현재로선 뚜렷한 치료법이 없는 상황이기 때문에 고무적인 상황”이라고 강조했다. GI-102는 ‘CD80’과 ‘변형된 인터루킨-2(IL-2v3)’를 융합한 이중특이성 Fc 융합단백질이다. 종양미세환경에서 면역세포의 활성을 증진시키는 작용기전을 갖는다. GI-102는 면역세포의 수를 평균 5배 증가시키는 강력한 ‘항암 면역세포 증식능’으로, 단독요법 용량 증량 임상에서 7건의 확증된 부분관해(confirmed PR)를 확인한 바 있다. GI-102·키트루다 병용 임상2상 초기 환자 반응 현황 (출처 : 지아이이노베이션 IR 화면 캡처) ◇“GI-102, 2028년 FDA ‘가속승인’ 목표” 지아이이노베이션은 GI-102의 미국 식품의약국(FDA) ‘가속승인’ 전략도 공개했다. 가속승인 예상 시점은 2028년 3분기다. 지아이이노베이션은 미국 리플리뮨(Replimune)의 절차를 참고해 FDA 가속승인 전략을 추진하고 있다고 밝혔다. 리플리뮨은 자사의 종양 유래 바이러스 치료제인 ‘RP1(vusolimogene oderparepvec)’과 MSD의 면역항암제인 ‘니볼루맙(nivolumab)’ 병용요법으로, 기존 PD‑1 억제제에 불응하거나 내성을 가진 흑색종 환자 156명을 대상으로 진행된 임상(IGNYTE)에서 의미 있는 치료 반응을 확인했다. 이를 기반으로 해당 적응증에 대해 FDA의 가속승인 절차를 추진하고 있다. 지아이이노베이션에 따르면, 면역항암제 내성 시장은 2023년 52조원 규모에서 매년 성장해 2033년이면 153조원 규모로 형성될 전망이다. 윤 전무는 “이미 컨설팅 업체, 유태호 박사와 함께 FDA 가속승인을 받을 수 있을지 분석을 완료했다”며 “GI-102가 면역항암제로는 국내 최초로 FDA 가속승인을 받는 사례가 될 것”이라고 말했다. ◇PD-1·VEGF+‘α’, ‘3중항체’ 개발 박차 지아이이노베이션은 3중항체 개발에도 나섰다. 최근 중국 이케소바이오와 미국 서밋테라퓨틱스의 PD-1·VEGF 이중항체 후보물질인 ‘이보네시맙(ivonescimab)’이 면역항암제 시장에서 새로운 치료 영역을 제시하고 있는 가운데, 지아이이노베이션은 PD-1·VEGF 두 항체의 타깃을 그대로 유지하고 세 번째 항체의 표적 종양 능력을 더욱 강화시킬 계획이다. 장명호 대표는 “VEGF 항체의 경우 현재 시판되는 약이나 개발 중인 약들에 비해서 손색 없이 잘 개발됐다”고 설명했다. ◇글로벌 제약사 임원급 40명 회사 실사…“연내 기술이전 목표” GI-102의 글로벌 기술이전 협상도 순조롭게 진행되고 있다. 최근 글로벌 제약사 임원 40여명이 지아이이노베이션을 방문해 GI-102의 임상 현황, 독성 데이터, CMC, 특허 등 관련 분야에 대한 현장 실사를 진행했다. 장 대표는 “글로벌 제약사의 경우 40명 이상 부사장, 팀장급이 참여하는 기술 실사를 잘 진행하지 않는다”며 “내부적으로 기술수출의 ‘청신호’로 생각하고 있다”고 밝혔다. 장 대표는 GI-102의 연내 기술수출을 목표로 잡았다. 특히 2045년까지 GI-102의 특허가 광범위하게 유지되는 만큼, 면역항암제 내성 시장을 노리는 글로벌 제약사와의 협상에서 전략적인 우위를 점할 수 있다는 게 장 대표의 설명이다. 장 대표는 “GI-102의 경우 적응증별로 나눠 기술이전하는 방안과 전체 에셋(asset)을 일괄 이전하는 방식, 2가지 모두 열어두고 있다”며 “주주 이익을 최우선으로 고려하는 만큼, 만약 10조원 이상 규모의 제안을 받는다면 내부적으로도 진지하게 검토할 것”이라고 말했다.

누발런트, ROS1 억제제 ‘지데삼티닙’ TKI 전처치 폐암 ORR 44%…3Q NDA

sjj@thebionews.net (성재준 기자) — Mon, 30 Jun 2025 14:15:05 +0900

출처 : 누발런트 사회관계망 [더바이오 성재준 기자] 미국 바이오기업 누발런트(Nuvalent)는 최근 선택적 ROS1 억제제 후보물질인 ‘지데삼티닙(zidesamtinib)’의 후기 임상 데이터를 공개했다고 밝혔다. 이를 통해 회사는 ROS1 양성 비소세포폐암(NSCLC) 치료제 시장 진입에 한 걸음 다가섰다는 평가가 나온다. 회사는 이번 결과를 바탕으로 미국 식품의약국(FDA)과 사전 협의를 마치고, 신약 허가 신청(NDA)을 위해 오는 7월부터 ‘순차적 신약 허가 신청(rolling submission)’에 착수할 예정이다. 지데삼티닙은 기존 ROS1 티로신 키나아제 억제제(TKI) 치료를 받은 후 재발하거나 병이 진행된 ROS1 양성 NSCLC 환자를 대상으로 개발 중인 선택적 ROS1 억제제다. 뇌 침투가 가능한 구조로 설계됐으며, 현재 글로벌 다기관 임상1·2상(ARROS-1)이 진행 중이다. TKI 전처치 ROS1 양성 폐암 환자 117명을 대상으로 한 이번 분석에서 지데삼티닙의 객관적 반응률(ORR)은 44%(51명)로 나타났다. 환자의 절반은 2가지 이상 ROS1 TKI를 투여받은 경험이 있었으며, 53%는 화학요법도 병행한 이력이 있었다. 반응을 보인 환자 중 12개월 이상 반응을 유지한 비율은 78%, 18개월 이상은 62%로, 장기적인 치료 효과도 확인됐다. ‘크리조티닙’ 또는 ‘엔트렉티닙’ 등 1종의 ROS1 TKI만 투여받은 55명 환자군에서는 ORR이 51%로, 전체 분석군보다 다소 높은 수치를 보였다. 이들의 반응 지속률은 12개월과 18개월 모두에서 93%를 기록하며, 장기적인 효과가 유지된 것으로 나타났다. 누발런트는 이번 분석을 통해 G2032R 등 내성 돌연변이를 보유한 환자와 뇌전이 환자에서도 지데삼티닙의 치료 효과를 확인했다고 밝혔다. G2032R 돌연변이를 가진 26명 환자군에서는 ORR이 54%(14명)였으며, 반응이 6개월 이상 유지된 비율은 79%, 12개월 이상은 60%로 나타났다. 이 가운데 크리조티닙 또는 엔트렉티닙만 투여받은 6명의 하위군에서는 ORR이 83%(5명), 반응 지속률은 6개월 및 12개월 모두 80%로 유지됐다. 치료 저항성 돌연변이 보유 환자에서도 뚜렷한 항암 활성을 입증했다는 게 회사의 설명이다. 뇌 병변이 확인된 환자 56명 가운데 48%가 뇌 내 반응을 보였으며, 이 중 20%(11명)는 완전관해(CR)에 도달했다. 특히 크리조티닙만 투여받았던 환자에서는 뇌 내 반응률이 85%(13명 중 11명)로 높았고, 이들 중 7명은 완전관해를 보였다. 뇌 내 반응을 보인 환자에서는 치료 후 중추신경계(CNS) 질환의 추가 진행 사례는 보고되지 않았다고 회사는 덧붙였다. 지데삼티닙은 안전성 분석에서도 전반적으로 양호한 내약성을 보였다. ARROS-1 임상에 등록된 ROS1 양성 NSCLC 환자 432명을 대상으로 한 결과, 이상반응으로 인한 용량 감소는 10%, 치료 중단은 2%로 낮은 편이었다. 말초부종(36%), 변비(17%), 혈청 CPK 상승(16%), 피로감(16%), 호흡 곤란(15%) 등이 주요 이상반응으로 보고됐으며, 대부분은 경증에서 중등도 수준에 머물렀다. 누발런트는 이번 결과를 바탕으로 FDA와 사전 협의를 진행했으며, 신속 심사 절차인 ‘실시간 종양 검토(Real-Time Oncology Review, RTOR)’ 프로그램에 참여하게 됐다고 밝혔다. 이를 통해 NDA 제출과 동시에 심사 착수가 가능해져 전체 허가 일정이 단축될 것으로 기대된다. 회사는 오는 3분기 내 순차적 제출을 마무리한다는 계획이다. 한편, TKI 치료 이력이 없는 환자군(TKI-naïve)에 대한 초기 데이터도 이번 발표에 포함됐다. 지난해 8월 기준으로 등록된 환자 35명 중 ORR은 89%(31명)로 확인됐으며, 반응이 12개월 이상 유지된 비율은 96%에 달했다. 이 가운데 뇌 병변이 있는 환자에서는 83%가 반응을 보였고, 4명은 CR에 도달했다. 지데삼티닙은 G2032R을 포함한 주요 내성 돌연변이에 반응하고, 중추신경계(CNS) 침투 능력을 강화하도록 설계된 차세대 선택적 ROS1 억제제다. 구조적으로 ‘TRK’를 회피해 CNS 관련 부작용 위험을 최소화하며, 다양한 치료라인에서 깊고 지속적인 항암 반응을 유도하는 것을 목표로 한다. 현재 이 약물은 ROS1 TKI를 2차례 이상 투여받은 환자를 대상으로 FDA로부터 ‘혁신치료제(BTD)’ 및 ‘희귀의약품(ODD)’ 지정을 받은 상태다. 누발런트는 ROS1 외에도 ALK 양성 NSCLC를 대상으로 한 치료제 개발을 병행하고 있다. 자사의 ALK 선택적 억제제 후보물질인 ‘넬라달킵(neladalkib)’은 글로벌 임상3상(ALAKAZAR) 진입을 앞두고 있다. 해당 임상은 기존 1차 치료제인 로슈(Roche)의 ‘알레센사(Alecensa, 성분 알렉티닙)’와의 비교를 통해 유효성과 안전성을 평가할 계획이다. 첫 환자 등록은 올해 하반기로 예정돼 있다.

메드팩토, ‘백토서팁’ 골육종 임상1b상 중간 결과 36.4% ‘부분관해’ 보여

suin@thebionews.net (유수인 기자) — Mon, 30 Jun 2025 11:36:20 +0900

출처 : 메드팩토 [더바이오 유수인 기자] 메드팩토는 자사의 항암제 후보물질인 ‘백토서팁’의 골육종 환자 대상 글로벌 임상1b상 중간 분석 결과, 36.4%의 환자가 부분관해(PR)를 보였다고 30일 밝혔다. 기존 재발성 및 불응성 골육종 치료제의 객관적 반응률(ORR)이 10% 미만인 것과 비교하면 3배 이상 높은 수치라는 게 회사의 설명이다. 메드팩토는 지난 26일부터 28일까지 미국 솔트레이크시티에서 열린 ‘FACTOR 콘퍼런스 2025’에 참가해 이같은 결과를 발표했다. FACTOR 콘퍼런스는 미국 골육종 연구 분야의 대표적 학회로, 2017년부터 매년 골육종 연구자와 임상의 그리고 환자 가족 등이 연구 성과를 공유하고 임상 지원 등의 교류를 이어가고 있다. 이번 학회에는 김새롬 메드팩토 미국법인장과 공동 연구자인 알렉스 후앙(Alex Y. Huang) 미국 케이스웨스턴리저브대 교수와 크리스틴 반헤이스트(Dr. Kristen Vanheyst) 동 대학 레인보우어린이병원(UH Rainbow Babies and Children’s Hospital) 전문의가 참석했다. 이들은 임상 중간 데이터를 공개하고, 골육종 환자에서 종양미세환경에 작용하는 TGF-β(베타) 수치 감소가 종양 반응률에 큰 영향을 미친다는 연구 결과를 발표했다. 이번 임상은 재발성 골육종 환자 11명을 3개군으로 나눠 각기 다른 용량의 백토서팁을 단독 투여하고 관찰한 것이다. 그 결과 전체 PR율은 36.4%로 나타났으며, 특히 중용량 이상 환자군의 PR은 50%, 12개월 이상 무진행 생존율(PFS)은 33%로 집계됐다. 메드팩토 관계자는 “백토서팁은 골육종 환자 대상 ‘치료목적 사용 승인’ 사례에서 생존기간 연장 가능성을 보인 데 이어, 임상시험에서도 기존 약물을 압도하는 효과를 나타내면서 상용화 가능성이 더욱 높아졌다”고 말했다. 이어 “이번 임상은 지난 바이오 USA에서도 글로벌 제약사들로부터 높은 관심을 받았으며, 이들과의 공동 연구 등을 통해 골육종 등 희귀암 대상 조기 상업화를 적극적으로 추진할 것"이라고 덧붙였다. 한편, 골육종은 뼈와 연골 등에서 발생하는 악성 종양으로, 환자의 절반가량이 치명적인 폐 전이를 겪고 있지만 기존 면역항암제는 효과가 거의 없어 새로운 치료법이 절실한 것으로 알려져 있다.

“中 ‘CAR-T’ 시장, 무섭게 성장…국산화 열쇠는 ‘규제 완화’와 ‘정부 지원’”

suin@thebionews.net (유수인 기자) — Mon, 30 Jun 2025 06:20:00 +0900

윤덕현 서울아산병원 암병원 CAR-T센터 소장은 더바이오와 인터뷰에서 “글로벌 시장에선 벌써 이중 타깃 등 차세대 치료제 개발이 이뤄지고 있고, 엄청나게 좋은 초기 결과를 보이고 있다. 정책적인 지원과 규제 개선 등이 짝을 맞춰 발전해야 한국 바이오산업도 발전할 수 있을 것”이라고 강조했다. (출처 : 서울아산병원) [더바이오 유수인 기자] “현재 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 임상을 가장 많이 하는 나라는 ‘중국’입니다. 왜 중국일까요? 중국 바이오산업은 정부의 전폭적인 지원과 열린 규제가 밑거름이 돼 너무나도 빠른 속도로 성장하고 있습니다.” 다수의 국내외 CAR-T 치료제 임상을 주도하고 있는 윤덕현 서울아산병원 CAR-T센터 소장(종양내과 교수)은 최근 <더바이오>와 만나 이같이 말하며 국내 CAR-T 치료제 임상 환경을 꼬집었다. 우리나라는 미국과 중국 등 글로벌 시장보다 까다로운 규제 때문에 임상시험 진행에 차질이 빚어지고 있다는 게 윤 교수의 설명이다. 그는 또 복잡한 치료 과정을 반영하지 못한 수가 체계가 실제 임상을 진행하는 의료기관의 부담으로 이어져 결국 ‘신약 국산화’ 과정에 걸림돌로 작용할 수 있다고 주장했다. ◇‘T세포’ 채취 과정부터 규제 봉착…일부 병원만 치료제 사용 가능 CAR-T 치료제는 ‘환자의 면역세포’를 이용한 면역세포치료제다. 환자의 혈액에서 ‘T세포(면역세포)’를 뽑아 암세포를 잘 인식할 수 있도록 유전자 조작을 거친 뒤 배양해 다시 환자의 몸에 투약한다. T세포에서 만들어진 단백질인 ‘CAR’는 세포 외부에선 암세포를 인식하는 역할을 하고, 세포 내부에서는 T세포를 활성화하는 신호를 전달해 암세포를 공격하는 역할을 한다. CAR-T 치료제 시장은 지난 2017년 스위스 제약사 노바티스의 ‘킴리아주(성분 티사젠렉류셀)’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 허가받은 이후부터 연평균 40%씩 성장하고 있다. 킴리아는 주사 1번으로 ‘악성 백혈병’의 치료를 기대할 수 있어 ‘기적의 치료제’로 통하고 있다. 윤 교수는 킴리아가 국내에 도입(2021년)되기 전부터 ‘CAR-T센터’ 설립을 준비했다. 당시 국내에서 CAR-T 세포치료제를 사용하기 위해선 ‘인체세포 등 관리업’ 허가가 필요했다. 이는 의약품제조시설(GMP) 수준의 첨단 시설을 요구하기 때문에 막대한 비용이 수반될 수밖에 없다. 이에 ‘빅5’ 병원 등 일부 기관만 CAR-T 치료제 사용이 가능했고, 서울아산병원도 우여곡절 끝에 센터를 개소해 현재까지 100례 이상의 CAR-T 치료를 시행했다. 윤 교수는 “CAR-T 치료제가 올 수밖에 없는 환경이었기 때문에 일찍이 센터 설립을 준비했지만, ‘규제 허들’ 때문에 시간이 걸릴 수밖에 없었다”며 “T세포 채취 과정은 조혈모세포 이식 과정과 매우 유사한데, 조혈모세포 이식과 다르게 과도한 규제를 받았다”고 지적했다. 그는 이어 “기준에 맞는 시설을 구축하려면 수억원의 비용이 필요해 일부 대형 병원만 치료제를 쓸 수 있었다”고 회상했다. ◇과도한 QC 요건·행정 규제, 국산 ‘CAR-T’ 메리트 떨어뜨려 우리나라는 지난 2월 ‘첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률(이하 첨생법)’ 개정안 시행으로 CAR-T 치료제 사용 환경이 일부 개선됐지만, ‘제도적 허점’과‘규제’가 여전히 남아있는 상황이다. 해당 개정안에는 ‘인체세포 등 관리업’ 허가를 받지 않지 않은 ‘첨단재생의료실시기관’이라도 허가 기준과 유사한 수준의 시설·장비·인력만 갖추면 관리업 허가를 받은 것으로 준한다는 규정을 포함하고 있다. 또 연구 목적으로만 허용했던 세포유전자치료제(CGT)의 활용 범위을 넓혀 임상시험 단계에 있는 치료제도 마땅한 치료옵션이 없는 희귀 난치 질환자들에게 치료 목적으로 사용이 가능해졌다. 하지만 윤 교수는 △첨단재생의료실시기관에 대한 운영 기준 지침 부재 △과도한 품질 검사(QC) 기준 등의 문제가 남아 있어 임상시험과 환자 처방에 차질이 빚어지고 있다는 입장이다. 그는 CAR-T 치료제를 쓸 수 있는 ‘첨단재생의료실시기관’의 기준이 완화됐지만, 정작 ‘운영 방안’에 대한 구체적인 지침이 없는 상황이라고 지적했다. 또 의료기관 입장에서는 어쩔 수 없이 시설을 ‘인체세포 등 관리업 허가 수준’에 맞출 수밖에 없고, 이는 비용 부담으로 이어져 결국 치료제 사용의 허들로 작용할 수밖에 없다고 꼬집었다. 윤 교수는 “세포 채취 과정이 복잡하지 않기 때문에 조혈모세포 이식 환경 수준으로 운영해도 충분하다. 실제 이 과정에서 오염에 의한 문제가 발생한 경우는 매우 드물다”면서도 “개정안에 운영에 대한 부분이 빠져 있고 기준이 명확하지 않아 현장에서는 혼선이 빚어지고 있다. 실사를 나왔을 때 문제가 될 수 있기 때문에 관리업 허가를 반환한 곳도 있다고 들었다. 시설을 유지하는데만 연간 1억원 이상이 든다”고 말했다. 그러면서 “인체세포 관리업이라는 규정은 미국에도 없다. 꼭 ‘법적 허가’가 있어야 하는 것도 아니다”며 “미국은 제조사에서 ‘최소한의 기준’만 통과해 합격하면 CAR-T를 쓸 수 있다. 우리나라만 과도하게 규제를 걸고 있다”고 비판했다. 그는 까다로운 품질 검사 요건 역시 CAR-T 치료제 사용의 발목을 잡고 있다고 말했다. CAR-T 치료제는 ‘개인 맞춤형’으로 진행되기 때문에 ‘면역세포 채취→제조→품질 검사→투약’ 등의 과정을 거쳐야 한다. 이에 ‘킴리아’는 미국 공장에서 제조된 뒤 한국에 도착해 환자에 투약하기까지 1~2개월이 소요된다. 국내에서 개발하고 있는 CAR-T 치료제는 한국에서 치료제를 만들 수 있어 이 과정에 소요되는 시간을 줄일 수 있다는 장점이 있다. 하지만 현재와 같은 기준으로는 ‘메리트’가 떨어질 수 있다는 게 윤 교수의 설명이다. 실제 현재 임상 중인 국내 제품들로 투여하는데까지 걸리는 시간은 약 1개월 이상으로 킴리아와 비슷한 수준이라고 윤 교수는 덧붙였다. 그는 “국산 CAR-T 치료제가 단축할 수 있는 부분은 ‘배송’ 측면인데, 사실 ‘제품 이동 시간’으로 개선할 수 있는 부분은 미미하다”며 “오히려 ‘제조 검증 절차’ 과정에서 많은 시간이 소요된다”고 말했다. 이어 “기존에는 고전적인 바이러스 배양법을 통해 ‘오염이 없다’는 것을 입증해야 했고, 그 과정에만 1개월 이상 소요됐다”며 “현재는 유전자증폭(PCR) 방식으로 대체되면서 소요 기간이 줄었지만, 1달 이상 기다릴 수 없는 급한 환자들은 치료제를 쓸 수 없는 상황”이라고 지적했다. 윤 교수는 또 까다로운 환자 등록 기준, 복잡한 행정 절차 등이 개선될 필요가 있다고도 했다. 그는 “임상시험이라는 것은 결국 환자들에게 적용하기 위한 과정”이라며 “규제당국은 환자의 안전성을 고려할 수밖에 없어 굉장히 까다로운 등록 조건을 요구하는 경우가 있는데, 임상 현상에 맞지 않는 부분들이 많다”고 꼬집었다. 그러면서 “임상시험에 들어가는 과정에서도 너무 많은 시간이 소요된다. 우리 병원에서 중추신경계 림프종에 대한 임상시험을 시행하기로 결정이 됐는데, 프로토콜을 변경하는데 몇 달이 걸려서 지금 지연된 상태”라며 “말은 몇 달이지만, 몇 달씩 기다릴 수 있는 병이 아니다. 이 타이밍에 치료받아야 하는 환자는 생사가 달려 있다”고 강조했다. 서울아산병원 암병원 CAR-T센터 의료진이 성인 재발 및 불응성 미만성거대B세포림프종 환자의 치료 방향에 대해 논의하고 있다. (출처 : 서울아산병원) ◇“中 바이오, ‘정부 지원’ 통해 빠른 발전…국내 임상 환경 개선 필요” 특히 과도한 규제는 결국 임상 비용 증가와 신약 개발 동력 상실로 이어질 수 있다고 윤 교수는 우려했다. 그는 빠르게 진화하고 있는 CAR-T 치료제 개발 환경에서 한국 기업이 후발주자로만 머무르지 않으려면 정부의 전폭적인 지원이 필요하다고 강조했다. 윤 교수는 “중국만 봐도, 10년 전과 지금이 너무 다르다. 오늘의 중국은 어제보다 훨씬 선진화된, 고도화된 과학 기술을 보여주는 국가로 성장했다”며 “CAR-T 분야만 봤을 때, 중국은 ‘인체세포 관리업’이라는 기준이 없었다. 자체적으로 CAR-T 치료제를 제작해 환자들에게 쉽게 투여할 수 있는 환경이었고, 이런 것들이 결국 밑거름이 돼 현재의 중국이 됐다. 현재 다국적 제약사들은 CAR-T를 포함, 중국에서 개발된 초기 단계의 후보물질들을 도입하고 있는 상황”이라고 말했다. 실제로 다국적 제약사 얀센은 지난 2017년 중국 ‘레전드바이오텍(Legend Biotech)’과 3억5000만달러 규모의 라이선스 계약을 통해 B세포성숙항원(BCMA)을 타깃하는 CAR-T 치료제인 ‘카빅티(성분 실타캅타진 오토류셀)’를 개발했다. 아스트라제네카는 중국 그레이셀바이오테크(Gracell Biotechnologies)를 인수하면서 확보한 BCMA·CD19 이중 타깃 CAR-T 치료제를 개발 중이다. 윤 교수는 “중국 바이오산업의 성장 배경에는 정부의 전폭적인 지원도 있었다. 중국은 바이오회사를 설립하면 엄청난 투자를 받을 수 있는 환경이었다”며 “하지만 국내는 투자받기도 쉽지 않고, 규제 때문에 불필요한 임상 비용이 발생하는 측면도 있다. 우리나라가 역량이 부족하다고 생각하지는 않지만, 가야 할 길이 멀다”고 말했다. 그는 “현재 개발 중인 국산 치료제들은 ‘3차 치료제’로 허가를 기다리고 있다. 하지만 미국에서는 2차 치료에서 쓸 수 있는 CAR-T 치료제들이 나오는 중이다. 해당 제품이 한국에 도입될 경우 국내에서 힘들게 개발한 제품이 쓰이지 않게 될 수 있다”며 “그러면 회사는 또 막대한 비용을 들여 트렌드에 발을 맞춰야 하는데 여력이 있겠느냐”고 꼬집었다. 그는 이어 “글로벌 시장에선 벌써 이중 타깃 등 차세대 치료제 개발이 이뤄지고 있고, 엄청나게 좋은 초기 결과를 보이고 있다”며 “정책적인 지원과 규제 개선 등이 짝을 맞춰 발전해야 한국 바이오산업도 발전할 수 있을 것”이라고 강조했다. 윤 교수는 임상 현장에 맞는 수가 개선도 필요하다고 말했다. 치료제 특성상 다학제적 접근과 전문 시설이 필요하지만, 현실과 동떨어진 수가 체계로 인해 의료기관은 사실상 손해를 보고 있다는 게 그의 설명이다. 현재 건강보험이 적용되고 있는 킴리아 치료비도 대부분 약값에 매겨졌다. 윤 교수는 “CAR-T 치료제가 좋은 옵션인 것은 맞지만, ‘마법의 탄환’은 아니다. ‘원샷’ 치료제라고 해서 병원에 1번만 와도 된다는 얘기는 아니다”며 “독성도 있고, 환자에 따라 면역 저하 등 부작용이 동반되기 때문에 굉장히 많은 의료진이 붙어야 하는 치료제다. 일단 치료제를 만들기 위해서라도 입원 등 준비 과정이 필요하다”고 말했다. 그는 “중국은 시설·인력 등에 투입할 수 있는 여력이 충분해 CAR-T 치료를 시행하기에 너무나도 좋은 환경이다. 결국 임상 환경이 나아지려면 자원을 투입할 수 있는 수가 개선이 이뤄져야 한다”며 “모호한 보험 기준도 해결해야 한다. 건강보험심사평가원에 약값을 청구했다가 삭감을 당하면 오롯이 병원이 3억원이 넘는 비용을 감당해야 한다. 2번이면 약 7억원인데, 어느 병원이 적자를 감내할 수 있겠느냐”고 어필했다. 그러면서 “신약 임상시험 단계부터 실제 치료 운영까지 개선해야 할 부분들이 있다”며 “임상 현장에서 정부 관계자에게 의견을 개진할 수 있는 창구가 마련되면 좋겠다”고 덧붙였다. 한편, 윤 교수는 국내외 기업들이 개발하고 있는 CAR-T 치료 물질 임상을 주도하며 새로운 치료옵션 마련에 기여하고 있다. 국내에서는 큐로셀이 국내 기업 중 최초로 CD19 표적 자가유래 CAR-T 치료제 후보물질인 ‘림카토주(성분 안발셀, 개발코드명 CRC01)’를 식품의약품안전처에 허가 신청하고 연내 출시를 기다리는 중이다. 허가 시 ‘림카토’는 이미 상용화된 킴리아를 대적할 국산 치료제로 이름을 올리게 된다. 앱클론도 혈액암을 대상으로 ‘네스페셀(개발코드명 AT101)’의 임상2상을 진행하며 국산화에 도전하고 있다.