더바이오 - 희귀질환

MSD, 폐동맥고혈압 신약 ‘윈레브에어’, FDA sBLA 접수…‘우선심사’ 지정

sjj@thebionews.net (성재준 기자) — Thu, 03 Jul 2025 06:00:00 +0900

출처 : MSD [더바이오 성재준 기자] 다국적 제약사 MSD(미국 머크)는 미국 식품의약국(FDA)이 자사의 폐동맥 고혈압(PAH) 신약인 ‘윈레브에어(Winrevair, 성분 소타터셉트)’에 대해 생물의약품 허가 보충 신청(sBLA)을 접수하고, ‘우선심사(priority review)’를 승인했다고 2일(현지시간) 밝혔다. FDA는 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따라 오는 10월 25일까지 윈레브에어의 승인 여부를 발표할 예정이다. 윈레브에어는 PAH 치료를 위해 승인된 최초의 ‘액티빈(activin) 신호 전달 억제제’로, 지난해 FDA로부터 PAH 환자의 운동 능력 향상, 임상 악화 사건 위험 감소 등을 위해 승인받았다. 이 신약은 혈관 증식 조절을 위해 세포 증식 촉진 신호와 억제 신호의 균형을 조절한다는 게 회사의 설명이다. PAH는 폐혈관에 이상이 생겨 폐동맥 혈압이 상승하고, 이로 인해 심장 기능 부전을 초래하는 희귀질환이다. 심장에 큰 부담을 주기 때문에 신체 활동을 제한하며, 심할 경우 실신이나 심장마비로 이어질 수 있다. FDA는 임상3상(ZENITH) 연구 결과를 기반으로 윈레브에어의 적응증 확대 승인 여부를 결정할 예정이다. ZENITH 연구는 주요 이환 및 사망 사건으로만 구성된 1차 평가변수를 사용한 최초의 PAH 적응증에 대한 임상3상이다. 또 독립적인 데이터모니터링위원회가 압도적인 유효성을 이유로 조기 중단한 첫 번째 PAH 적응증 임상3상 연구이기도 하다는 게 MSD의 설명이다. 해당 임상3상에는 총 172명의 환자가 등록됐다. 1차 평가변수에는 사망, 폐 이식 또는 24시간 이상 입원 치료가 필요한 PAH 악화 등이 포함됐다. 또 2차 평가변수로는 전체 생존율(OS), 이식 없이 생존한 기간 등이 포함됐다. 연구 결과, 윈레브에어는 PAH로 인한 입원 등의 위험을 76% 감소시켰다. 치료 초기부터 개선 효과가 나타났으며, 연구 기간 내내 그 효과가 지속적으로 증가했다. 새로운 안전성 문제는 확인되지 않았다. 이번 연구 결과는 국제학술지인 ‘뉴잉글랜드 저널 오브 메디슨(New England Journal of Medicine, NEJM)’에 게재됐다. 요르그 코글린(Joerg Koglin) MSD 글로벌 임상개발 담당 수석 부사장은 “FDA가 윈레브에어의 sBLA를 접수하고 우선심사를 승인한 데 대해 기쁘게 생각한다”며 “이번 FDA의 우선심사 지정은 다양한 환자군에서 윈레브에어의 가능성을 강화하는 동시에, PAH 치료를 진전시키는데 있어 중요한 이정표”라고 말했다.

다케다 “저IgA 함유 ‘감마가드’, 1차 면역결핍증 적응증 美 FDA 승인”

sjj@thebionews.net (성재준 기자) — Wed, 02 Jul 2025 06:20:00 +0900

출처 : 다케다 [더바이오 성재준 기자] 다국적 제약사 다케다(Takeda)는 최근 ‘감마가드리퀴드 ERC(Gammagard Liquid ERC, 이하 감마가드)’가 1차 면역결핍증(Primary Immunodeficiency, PI)을 적응증으로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받았다고 밝혔다. 감마가드는 10% 용액 내 면역글로불린A(IgA) 함량이 2µg/㎖ 이하인 제형으로, 2세 이하의 PI 환자에게 정맥(IV) 또는 피하(SC) 투여용으로 승인됐다. 감마가드는 현재 사용 가능한 액상 면역글로불린 치료제 중 ‘IgA 함량이 가장 낮은 제형’이라는 게 다케다의 설명이다. 다케다는 감마가드의 미국 내 상업 출시를 오는 2026년으로 예상하고 있다. 다만, 과거 감마가드 또는 유사 제품에 심각한 전신 과민반응 또는 아나필락시스 병력이 있는 환자에게는 감마가드 사용이 금지된다. 또 과거 면역글로불린 제품을 잘 견뎠던 환자라도 중증 과민 반응의 가능성이 있으므로 주의가 필요하다. IgA 함량이 낮더라도 아나필락시스 위험은 여전히 존재하기 때문이다. 다케다는 감마가드에 대해 기존 ‘감마가드리퀴드(Gammagard Liquid)’와 동일한 제조 공정을 사용할 예정이다. 감마가드리퀴드는 10% 용액 내 IgA 함량이 평균 37µg/㎖로, 새롭게 출시될 감마가드보다 IgA 함량이 더 높다. 앞서 유럽의약품청(EMA)은 제품명 ‘데크시가(Deqsiga)’로 감마가드를 승인한 바 있다. 다케다는 유럽에서는 해당 제품을 오는 2027년 판매할 것으로 예상하고 있다. 미국 및 유럽의 출시 일정은 혈장 유래 치료제의 생산 및 공급 확대에 필요한 준비 기간을 고려한 것이라고 다케다는 설명했다. 아울러 다케다는 ‘감마가드 S/D’의 제조를 중단하기로 결정했다. 해당 제품은 5% 용액 내 IgA 함량이 1µg/㎖ 미만인 제품으로, 다케다의 1세대 저IgA 제형이다. IG 제품군 중 유일한 ‘동결건조(lyophilized)’ 제형이며, 이전 세대의 제조 공정을 기반으로 한다. 그러나 다케다는 이 기존 공정은 향후 환자 커뮤니티의 수요를 안정적으로 충족시키기 어렵다고 판단하고, 오는 2027년 12월 말 제조 종료 계획을 FDA 및 기타 보건당국에 통보했다. 이후에는 재고가 소진되거나 유통 기한이 만료될 때까지 감마가드 S/D 공급을 유지할 계획이다. 크리스티나 올리크메츠(Kristina Allikmets) 다케다 혈장 유래 치료제 연구개발 책임자는 “이번 감마가드 승인은 PI 환자에게 맞춤형 치료옵션을 제공하려는 우리 회사의 의지를 다시 한번 보여준다”며 “감마가드는 자사의 다른 제품과 동일하게 최첨단 제조 공정을 활용할 예정”이라고 말했다.

뉴로크라인, 헌팅턴병 치료제 ‘인그레자’ 후속 분석서 인지·운동 부담 개선

sjj@thebionews.net (성재준 기자) — Mon, 30 Jun 2025 18:07:56 +0900

출처 : 뉴로크라인바이오사이언스 [더바이오 성재준 기자] 미국 뉴로크라인바이오사이언스(Neurocrine Biosciences, 이하 뉴로크라인)는 최근 자사의 VMAT2 억제제인 ‘인그레자(Ingrezza, 성분 발베나진)’가 임상3상(KINECT-HD) 연구에서 인지 및 운동 기능과 관련된 질병 부담을 동시에 완화한 후속 분석 결과를 공개했다고 밝혔다. 해당 결과는 오는 7월 미국 워싱턴 D.C.에서 열리는 ‘2025 운동장애 및 관련 질환 고급 치료제 학술대회(ATMRD)’에서 발표될 예정이다. KINECT-HD는 무도병(chorea)을 동반한 헌팅턴병(Huntington’s disease) 성인 환자를 대상으로 인그레자의 유효성과 안전성을 평가한 임상3상 연구다. 총 128명의 환자가 참여했으며, 12주간 위약 대비 효과를 비교했다. 1차 유효성 평가지표로는 헌팅턴병 통합척도(UHDRS)의 총최대무도병점수(TMC)가 활용됐다. 분석 결과, 인그레자는 TMC 점수를 위약 대비 3.2점 유의하게 낮췄으며, 환자(PGI-C) 및 전문가(CGI-C)가 평가한 전반적인 증상 변화 항목에서도 통계적으로 의미 있는 개선을 보였다. 이번에 발표된 후속 분석은 단순한 무도병 증상 개선을 넘어, 환자가 체감하는 인지 및 운동 관련 부담을 환자 보고 기반(patient-reported outcome)으로 평가한 것이 핵심이다. 연구팀은 ‘헌팅턴병 건강지수(HD-HI)’를 활용해 △인지 △이동성 △이상운동 △손·팔 기능 △위장 건강 등 5개 영역, 총 51개 항목에서의 변화를 측정했다. 그 결과, 인그레자 투여군은 인지 영역의 18개 항목 전부와 운동 관련 33개 항목 중 32개에서 위약 대비 더 큰 개선 폭을 보였다. 특히 기억력 저하, 보행 장애, 삼킴 곤란 등 ‘삶의 질’에 직접적인 영향을 미치는 항목에서 통계적으로 유의한 개선 효과가 확인됐다. 인지 영역에서는 ‘기억력 저하’ 항목에서 인그레자 투여군이 -0.9점 개선된 반면, 위약군은 -0.2점에 그쳤다. ‘삼킴 곤란’ 항목에서도 인그레자 투여군은 –1.0점, 위약군은 -0.3점을 기록하며 유의한 차이를 나타냈다. 뉴로크라인은 “인그레자는 인지와 운동 전반의 질병 부담을 동시에 줄인 첫 치료제”라고 평가했다. 산제이 케스와니(Sanjay Keswani) 뉴로크라인 최고의학책임자(CMO)는 “인그레자는 무도병 완화뿐만 아니라, 기억력 저하나 운동 기능 저하 등 환자들이 일상에서 겪는 복합적인 어려움을 줄이는데도 기여할 수 있다”며 “이번 결과를 통해 치료제의 임상적 가치가 한층 확대됐다”고 말했다. 이번 학술대회에서는 KINECT-HD 외에도 △이상운동증 환자를 위한 전용 평가도구(TDIS)의 최소임상개선기준(MCID) 분석 △임상4상 KINECT-PRO 연구 결과 △인그레자의 효과크기 비교 분석 등 총 4건의 포스터 발표가 예정돼 있다. 인그레자는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 성인 헌팅턴 무도병 및 이상운동증(TD) 치료제로 승인된 VMAT2 억제제다. 도파민 과잉 방출을 조절해 비자발적인 운동 증상을 완화한다. ‘정제’와 ‘스프링클 제형(캡슐을 열어 음식 등에 뿌려 복용할 수 있는 형태, Ingrezza Sprinkle)’으로 제공돼 삼킴 곤란 환자도 복용이 가능하며, 정신질환 치료제와의 병용도 가능하다. 한편 헌팅턴병은 유전성 신경퇴행성 질환으로, 보통 30~50세 사이에 발병해 평균 10~25년에 걸쳐 진행된다. 전신에 나타나는 불규칙한 무도병이 대표적인 증상이며, 운동장애뿐만 아니라 인지 저하와 정신질환을 동반한다. 미국 내 환자 수는 약 4만1000명, 유전 위험군은 20만명 이상으로 추정된다.

스웨덴 소비, MAS 치료제 ‘가미판트’ 美 FDA 승인…‘스틸병’ 적응증 첫 허가

sjj@thebionews.net (성재준 기자) — Mon, 30 Jun 2025 15:06:35 +0900

출처 : 소비 [더바이오 성재준 기자] 스웨덴 제약사 소비(Sobi)는 28일(현지시간) 자사의 인터페론 감마(IFNγ) 억제제인 ‘가미판트(Gamifant, 성분 에마팔루맙-lzsg)’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 성인 및 소아(신생아 포함) 스틸병(Still’s disease) 환자에서 발생하는 대식세포활성화증후군(MAS) 치료제로 승인받았다고 밝혔다. MAS 치료제로 FDA 승인을 받은 약물은 가미판트가 처음이다. MAS는 대표적인 자가염증질환인 전신형 소아 특발성 관절염(sJIA)과 성인형 스틸병(AOSD)에서 나타나는 중증 합병증이다. 주요 증상은 고열, 간·비장 비대, 간 기능 이상, 혈구 감소증, 응고 장애, 고페리틴혈증 등이다. 또 치료가 지연될 경우 다장기부전으로 이어질 수 있는 치명적인 질환이다. MAS는 혈구탐식성 림프조직구증식증(HLH)의 2차 형태로 분류되며, HLH는 면역체계의 과도한 활성으로 인해 발생하는 전신 염증 질환으로, IFNγ가 병태생리에서 중심적인 역할을 하는 것으로 알려져 있다. 가미판트는 IFNγ를 직접 중화하는 유일한 항체치료제다. 기존 치료에 반응하지 않거나 재발·진행성 HLH 환자를 대상으로 2018년 FDA로부터 승인을 받은 바 있다. 이번 승인으로 가미판트는 MAS 적응증까지 확대됐다. 약물은 1시간 정맥주사(IV) 방식으로 투여되며, IFNγ 차단을 통해 염증 반응을 억제한다. 이번 FDA 승인은 MAS 환자 39명을 대상으로 한 2건의 주요 임상시험(EMERALD, NI‑0501‑06) 통합 분석 결과를 기반으로 이뤄졌다. 임상 결과, 가미판트를 투여한 환자의 54%(21명)가 투약 8주차에 ‘완전관해(complete response)’를 달성했으며, 82%(32명)는 임상적 질병활동점수(VAS) 1㎝ 이하로 정의되는 ‘의학적 관해’에 도달했다. 승인 대상은 ‘글루코코르티코이드’ 치료에 반응하지 않거나 내약성이 부족한 환자, 혹은 MAS가 반복적으로 발생하는 환자다. 해당 임상에서 이상반응은 대부분 경증에서 중등도 수준이었으며, 가장 흔하게 보고된 부작용(20% 이상)은 거대세포바이러스(CMV) 감염 또는 재활성화, 발진 등이었다. 기도 오엘커스(Guido Oelkers) 소비 최고경영자(CEO)는 “1차 HLH 치료에서 축적한 전문성을 바탕으로, MAS처럼 조기 대응이 중요한 중증 염증 질환 영역에서도 치료옵션을 확대하게 돼 의미가 있다”며 “가미판트는 MAS 환자들에게 새로운 희망이 될 수 있을 것”이라고 말했다. 해당 임상에 참여한 알렉세이 A. 그롬(Alexei A. Grom) 미국 신시내티 아동병원 류마티스과 교수는 “MAS는 성인과 소아 모두에게 생명을 위협할 수 있는 급성 중증 합병증으로, 기존에는 고용량 스테로이드에 의존한 치료 외에 뚜렷한 대안이 없었다”며 “가미판트는 이러한 치료 공백을 메워줄 수 있는 의미 있는 선택지”라고 평가했다.

화이자, ‘하임파지’ 억제인자 혈우병 환자 대상 임상3상서 연간 출혈 93%↓

sjj@thebionews.net (성재준 기자) — Sun, 29 Jun 2025 10:00:00 +0900

출처 : 화이자 [더바이오 성재준 기자] 다국적 제약사 화이자(Pfizer)는 지난 26일(현지시간) A형 또는 B형 혈우병 환자 중 ‘억제인자(inhibitor)’를 보유한 성인 및 청소년을 대상으로 진행한 글로벌 임상3상(BASIS)에서 자사 치료제인 ‘하임파지(Hympavzi, 성분 마르스타시맙)’가 ‘연간 출혈 빈도(ABR)’를 유의하게 감소시키는 효과를 입증했다고 밝혔다. 화이자에 따르면 하임파지는 기존의 ‘필요 시 투여(on-demand)’ 방식보다 출혈 예방 효과가 통계적으로 유의하며, 임상적으로도 의미 있는 개선을 보여 주요 1차 평가변수와 모든 출혈 관련 2차 평가변수를 충족했다. 특히 주 1회 피하주사(SC)로 투여할 수 있어 치료 편의성도 확인됐다. 하임파지가 ‘억제인자 환자군’에서 승인받을 경우, 기존 정맥주사(IV) 대신 주 1회 피하주사로 투여 가능한 치료옵션으로, 환자 편의성과 치료 접근성이 향상될 것으로 예상된다. 이번 임상은 12세 이상 억제인자 보유 혈우병 환자 48명을 대상으로 12개월간 하임파지를 투여해 시행됐다. 이전 6개월 동안의 ‘필요 시 투여’ 치료와 비교한 결과, 연간 평균 출혈 횟수가 19.78회에서 1.39회로 감소했으며, 이 차이는 통계적으로도 유의했다. 자발 출혈, 관절 출혈, 표적 관절 출혈 등 모든 주요 지표에서도 기존 치료보다 우수한 예방 효과가 확인됐다는 게 회사의 설명이다. 이번 결과는 지난 4월 하임파지가 ‘영국’에서 승인받을 당시 활용된 임상 데이터와는 대상 환자군이 다르다. 당시에는 ‘억제인자가 없는’ 혈우병 A·B형 환자 116명을 대상으로 한 BASIS 연구 결과가 기반이 됐지만, 이번 발표는 기존 치료에 반응하지 않는 ‘억제인자 보유 환자군’에 대한 하위 분석 결과다. 화이자는 이 데이터를 바탕으로 억제인자 환자에 대한 적응증 확대를 위해 규제당국과 협의를 진행할 계획이다. 억제인자는 혈우병 치료에 사용되는 ‘응고인자(FVIII, FIX)’를 무력화하는 항체로, 전체 혈우병 A 환자의 약 20%, B 환자의 약 3%에게서 발생하는 것으로 알려져 있다. 이로 인해 기존 치료를 지속하기 어려운 환자들은 반복적인 출혈과 합병증 위험이 높고, 치료 부담도 큰 상황이다. 주요 연구자인 다비데 마티노(Davide Matino) 캐나다 맥마스터대 교수는 “하임파지는 뛰어난 출혈 예방 효과와 간편한 주 1회 투여 방식으로, 치료가 복잡한 억제인자 환자들에게 의미 있는 선택지가 될 수 있다”고 말했다. 하임파지는 이번 임상3상에서 전반적으로 양호한 안전성 프로파일도 입증했다. 사망이나 혈전 색전증 사례는 보고되지 않았으며, 기존 ‘비억제인자 환자군’을 대상으로 한 임상1·2상 및 동일 연구의 결과와도 일관된 경향을 보였다. 화이자는 하임파지가 기존의 FVIII(제8인자, 혈우병 A형과 관련) 또는 FIX(제9인자, 혈우병 B형과 관련)를 직접 보충하는 방식과는 ‘다른 작용기전’을 가진 치료제라고 설명했다. 이 약물은 혈액 응고를 억제하는 단백질인 항-조직인자 경로 억제제(TFPI)의 ‘쿠니츠2(Kunitz-2)’ 도메인을 표적한다. 쿠니츠2는 응고 반응을 조절하는 주요 부위로, 하임파지는 이를 통해 출혈과 혈전 형성 간의 균형 유지에 관여하도록 설계됐다. 기존 응고인자 치료에 반응하지 않는 환자에게 치료 대안으로 검토될 수 있다고 회사는 설명했다. 하임파지는 이미 ‘억제인자가 없는’ 혈우병 A·B형 환자를 대상으로 미국과 유럽에서 승인받은 바 있으며, ‘사전 충전형 자동주사기’로 피하 투여가 가능한 최초의 항-TFPI 치료제로 허가됐다. 화이자는 현재 1~18세 소아 환자를 대상으로 한 임상3상(BASIS KIDS)도 진행 중이다. 한편 혈우병은 선천적인 ‘응고인자’ 결핍으로 발생하는 희귀질환으로, 전 세계 환자 수는 약 80만명으로 추정된다. 반복적인 관절 출혈은 관절 손상으로 이어질 수 있으며, 심한 경우 출혈로 인한 합병증으로 입원이나 사망에 이를 수 있다. 화이자는 이번 임상 결과를 바탕으로 글로벌 주요 규제당국과의 허가 협의를 진행할 예정이다. 또 추가 데이터는 향후 열리는 학술대회를 통해 공개할 계획이다.

바이오젠, 연 1회 투여 SMA 후보약 ‘살라너센’ 임상1상 중간 결과 발표

sjj@thebionews.net (성재준 기자) — Thu, 26 Jun 2025 06:50:00 +0900

출처 : 바이오젠 [더바이오 성재준 기자] 다국적 제약사 바이오젠(Biogen)은 자사의 척수성 근위축증(SMA) 치료제 후보물질인 ‘살라너센(Salanersen, 개발코드명 BIIB115 또는 ION306)’이 임상1상에서 효능 및 안전성을 입증했다고 25일(현지시간) 밝혔다. 회사는 글로벌 보건 당국과 협력해 임상3상 연구 설계에 대해 협의 중이다. 바이오젠에 따르면, 살라너센은 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)로, ‘스핀라자(Spinraza, 성분 누시너센)’와 동일한 작용기전을 활용하면서 더 강력한 효능을 목표로 설계됐으며, 연 1회 투여의 가능성을 지니고 있다. 스핀라자는 바이오젠과 미국 아이오니스파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)가 개발한 SMA 치료제로, 지난 2016년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받았다. 바이오젠은 살라너센의 효능과 안전성 등을 평가하기 위해 임상1상을 진행했다. 이번에 공개된 결과는 임상1상의 중간 분석이다. 임상1상은 2개 파트로 구성됐다. 파트A는 건강한 성인 남성 지원자를 대상으로, 파트B는 앞서 유전자 치료를 받은 SMA 환자를 대상으로 진행됐다. 이번 중간 분석은 파트B에서 나온 것으로, 24명의 환자를 대상으로 진행됐으며, 미국 캘리포니아에서 열린 ‘Cure SMA 연구 및 임상 치료 학술대회(SMA Research & Clinical Care Meeting)’에서 발표됐다. 연구 결과, 두 용량(40㎎, 80㎎)은 모두 연 1회 투여 방식으로 전반적으로 양호한 내약성을 보였다. 또 신경섬유 감소를 통해 신경 퇴행의 유의미한 둔화를 입증하며 효능을 보였다는 게 바이오젠의 설명이다. 아울러 신경 손상 바이오마커인 ‘NfL(Neurofilament Light chain)’을 보유하고 있는 환자에서 살라너센 투여 시작 후 6개월 시점에서 평균 70%의 NfL 감소가 나타났고, 이 감소는 1년 투여 간격 내내 유지된 것으로 확인됐다. 중간 분석 시점에 최소 1년의 추적 관찰이 완료된 참가자 8명의 탐색적 임상 결과도 공개됐다. 이들 환자 중 절반인 4명은 세계보건기구(WHO)의 운동 이정표인 △걷기 △기기 △서기 △앉기 등을 달성했다. 이전에는 스스로 수행하지 못하거나 보조가 필요했던 동작들이었다. 스테파니 프라데트(Stephanie Fradette) 바이오젠 신경근육 부문 연구개발 책임자는 “살라너센은 SMA 환자들의 미충족 의료 수요를 해결하기 위한 우리 회사의 지속적인 노력”이라며 “현재 확보된 데이터는 고무적이며, 살라너센을 다음 개발 단계로 빠르게 진전시킬 예정”이라고 말했다.

FDA, 로슈·사렙타 DMD 유전자치료제 ‘엘리비디스’ 투여 후 사망 사건 조사

riverok@thebionews.net (강조아 기자) — Thu, 26 Jun 2025 06:00:00 +0900

출처 : 미국 식품의약국(FDA) [더바이오 강조아 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 뒤센근이영양증(DMD) 유전자치료제 ‘엘리비디스(Elevidys, 성분 델란디스트로진 목세파보멕)’의 투여 후 사망 사례에 대해 조사에 착수했다. 이 약은 로슈(Roche)와 사렙타테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics, 이하 사렙타)가 공동 개발했다. FDA는 24일(현지시간) 엘리비디스 투여와 관련해 보고된 보행 불가 DMD 환자 2명의 ‘급성 간부전’ 사망 사건에 대해 공식 조사에 들어갔다고 밝혔다. 사망자는 각각 16세, 15세 남성으로, 1건은 임상시험, 1건은 시판 후 투여 사례였다. 두 환자 모두 투여 후 90일 이내에 입원해 급성 간손상 증상을 보였으며, 현재까지 보행 불가 환자에게 엘리비디스를 투여한 사례는 약 140건으로 파악된다. 사건 발생 이후 로슈와 사렙타는 보행 불가 환자를 대상으로 하는 엘리비디스 임상시험 및 상업적 투여를 즉시 중단하고 FDA에 관련 내용을 보고했다. 유럽에서도 ‘ENVOL’, ‘ENVISION’, ‘Study 104’ 등 3건의 임상시험이 중단된 상태다. 양사는 보행 불가 환자를 대상으로 하는 제품 출하도 중단했으며, 사망 사례에 대한 독립적인 조사를 진행 중이라고 밝혔다. 또 현재 공통된 위험 인자를 확인하는데 주력하고 있다고 덧붙였다. 다만, 보행 가능한 환자에 대한 엘리비디스 투여는 유지되고 있다. FDA는 제품설명서(USPI)에 ‘급성 간부전 또는 사망’에 대한 경고 문구를 명시하는 방향으로 업데이트를 검토 중인 것으로 전해졌다. 엘리비디스는 아데노 부속 바이러스(AAV) 기반의 벡터를 이용해 ‘미세 디스트로핀(micro-dystrophin)’ 단백질 유전자를 근육 조직에 발현하도록 설계된 유전자치료제다. 2023년 6월 FDA로부터 만 4~5세 보행 가능한 소아를 대상으로 ‘가속 승인(Accelerated Approval)’을 받았다. 이후 지난해에는 4세 이상 보행 가능한 환자로 적응증이 확대돼 ‘정식 승인’됐다. 엘리비디스는 현재 일본, 브라질, 이스라엘, 바레인, 쿠웨이트, 오만, 카타르, 아랍에미리트(UAE) 등 총 10개국에서도 승인받았다. 그러나 보행 불가 환자에 대해서는 여전히 가속 승인 상태로, 이 적응증은 후속 임상 결과에 따라 최종 승인 여부가 결정된다. 실제로 엘리비디스는 보행 불가 환자를 대상으로 진행된 임상3상(EMBARK)에서 주요 1차 평가변수였던 ‘노스스타 보행평가(NSAA)’ 점수를 충족하지 못해 한 차례 효능 논란이 불거진 바 있다. 한편, DMD는 ‘X 염색체’ 이상으로 인해 디스트로핀 단백질이 결핍되며 발생하는 희귀 퇴행성 근육질환이다. 대부분 ‘남아’에서 발병하며, 근육세포의 손상과 섬유화가 진행돼 점차 보행·호흡·심장 기능까지 상실한다. 평균 기대수명은 28세로, 치료제가 매우 제한적이어서 미충족 의료 수요(Unmet Medical Needs)가 높은 질환이다.

HLB테라퓨틱스, NK 치료제 후보 'RGN-259' 유럽 3상 실패…"美 임상 집중"

suin@thebionews.net (유수인 기자) — Tue, 24 Jun 2025 09:11:53 +0900

출처 : HLB테라퓨틱스 [더바이오 유수인 기자] HLB테라퓨틱스는 미국 자회사인 리젠트리가 진행한 신경영양성각막염(Neurotrophic Keratitis, NK) 치료제 후보물질인 'RGN-259(개발코드명)'의 유럽 임상3상(SEER-3) 톱라인(Top-line) 결과, 통계적 유효성을 확보하지 못했다고 24일 밝혔다. 신경영양성각막염은 퇴행성 각막질환으로, 희귀질환에 속한다. 리젠트리는 전날 유럽 임상3상(SEER-3)을 수행한 임상시험수탁기관(CRO)으로부터 톱라인 1차 평가지표 결과를 전달받았으며, 1차 평가변수인 4주 후 RGN-259 투약군과 위약군의 완치율에서는 통계적으로 유의한 차이가 확인되지 않았다고 설명했다. RGN-259 투약군에서 다수의 완치 환자가 확인되는 등 약물의 효과가 분명하게 나타났지만, 위약군에서 예상을 뛰어넘는 플라시보 효과가 관찰되면서 다소 이해하기 어려운 결과가 도출됐다는 게 회사의 설명이다. 리젠트리는 CRO로부터 이날 전체 톱라인 및 2차 평가변수들에 대한 데이터를 공식 수령한 후, 플라시보 이상 결과의 원인 파악에 대한 면밀한 분석을 진행할 예정이다. 회사는 비록 유럽 임상에서 기대한 결과를 얻지 못했지만, 현재 미국에서 RGN-259 임상3상을 진행 중인 만큼 글로벌 제약사와의 협상은 계속 추진할 것이라고 강조했다. 일반적으로 안질환 임상은 설계가 까다로워 2차례에 걸쳐 진행한다. 리젠트리는 충분한 유동성을 바탕으로 미국과 유럽에서 임상3상을 병행 수행하며 개발 속도를 높여왔다. 현재 미국 임상3상은 올해 말 임상 완료를 목표로 환자 모집이 순조롭게 진행되고 있다고 회사는 밝혔다. 안기홍 HLB테라퓨틱스 대표는 "전체 평가변수들의 결과를 정밀하게 분석해 원인을 면밀히 파악하고, 이를 바탕으로 신속하게 전체 임상 전략을 재정비하겠다"면서 "현재 상당히 진행되고 있는 미국 임상3상에 회사의 모든 역량을 집중해 성공적인 결과를 보다 신속하게 도출하는 것에 주력할 방침”이라고 말했다.

MSD “폐동맥 고혈압 치료제 ‘윈레브에어’, 임상3상서 1차 평가변수 충족”

sjj@thebionews.net (성재준 기자) — Tue, 24 Jun 2025 06:20:00 +0900

출처 : MSD [더바이오 성재준 기자] 다국적 제약사 MSD(미국 머크)는 폐동맥 고혈압(PAH) 신약인 ‘윈레브에어(Winrevair, 성분 소타터셉트)’가 임상3상(HYPERION)에서 주요 평가변수를 충족하며 효능을 입증했다고 23일(현지시간) 밝혔다. 윈레브에어는 PAH 치료를 위해 승인된 최초의 ‘액티빈(activin) 신호 전달 억제제’다. 이 신약은 혈관 증식 조절을 위해 세포 증식 촉진 신호와 억제 신호의 균형을 조절한다는 게 회사의 설명이다. 이번 임상3상은 PAH 기능 등급 II 또는 III에 해당하며 질병 진행 위험이 중간 또는 높은 성인 초기 진단 환자를 대상으로, 표준 치료와 함께 윈레브에어를 위약과 비교 및 평가한 연구다. 해당 임상3상은 18세 이상 참가자 320명을 대상으로 진행됐으며, 이들 환자는 임상 등록 전 12개월 이내에 진단을 받은 상태였다. 해당 임상 연구 결과, 윈레브에어는 1차 평가변수였던 ‘첫 번째로 확인된 질병 또는 사망 사건으로 측정된 임상적 악화까지의 시간(TTCW)’을 충족했다. ‘TTCW’에는 △모든 원인에 의한 사망 △24시간 이상 입원이 필요한 비계획적인 PAH 악화 관련 입원 △심방중격절개술 △폐 이식 등이 포함됐다. 2차 평가변수로는 ‘6분 보행 거리(6MWD) 개선’ 등이 평가됐다. 구체적으로 초기 PAH 진단 후 12개월 이내에 전체 환자의 72.2%가 2개의 표준 치료를 받고 있는 상황에서 윈레브에어를 추가 투여한 결과, 위약 대비 ‘임상 악화 사건 발생 위험’이 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있게 감소했다. 이번 연구는 성인 PAH 환자에서 유의한 효능을 입증한 세 번째 임상3상 연구라는 게 MSD의 설명이다. 윈레브에어의 안전성 프로파일은 이전 연구에서 관찰된 것과 대체로 일치했다. 올해 1월 발표된 바와 같이, HYPERION 연구는 또 다른 임상3상(ZENITH)의 중간 분석에서 도출된 긍정적인 결과와 지금까지의 윈레브에어 임상 개발 프로그램 전반에 대한 총괄적인 데이터 검토를 바탕으로 조기 종료됐다. 요르그 코글린(Joerg Koglin) MSD 글로벌 임상개발 담당 수석 부사장은 “이번 HYPERION의 긍정적인 결과는 최근 진단받은 성인 환자들까지 포함한 임상 데이터를 확대하는 것”이라며 “초기 환자를 포함한 광범위한 PAH 환자군에서 윈레브에어는 기존 치료 패러다임을 바꿀 수 있는 가능성을 보여주고 있다”고 말했다.

디앤디파마텍 MASH 치료물질 'DD01', KDDF로부터 45.5억원 규모 과제 선정

lys@thebionews.net (이영성 기자) — Mon, 23 Jun 2025 08:54:49 +0900

이슬기 디앤디파마텍 대표 (출처 : 디앤디파마텍) [더바이오 이영성 기자] GLP-1 계열 신약 개발 전문기업 디앤디파마텍은 미국에서 임상 개발 중인 MASH(대사이상 관련 지방간염) 치료물질 'DD01'이 국가신약개발사업단이 주관하는 2025년 제1차 국가신약개발사업 과제로 선정됐다고 23일 밝혔다. 이번에 선정된 대상 과제는 ‘신약 임상개발 임상2상 단계’로, 디앤디파마텍은 현재 진행 중인 MASH 미국 임상개발에 대해 사업단으로부터 연구개발비를 지원받는다. 과제 기간은 24개월이며, 정부지원금은 45억5000만원이다. 디앤디파마텍은 지난 16일 현재 진행 중인 'DD01' MASH 임상시험에 대한 긍정적인 1차 평가지표 결과를 발표한 바 있다. 미국 내 12개 임상시험 기관에서 환자 67명을 대상으로 한 임상의 1차 평가지표는 MRI-PDFF 영상 촬영 방식을 활용한 간 내 지방함량의 변화로써 '위약군 대비 DD01 투약군의 12주차 지방간 30% 이상 감소 환자 비율의 차이’로 설정됐다. 임상 1차 평가 지표 확인 결과 'DD01' 투약군은 12주 투여 후 총 33명 중 75.8%인 25명의 환자에서 지방간이 투여 전 대비 30% 이상 감소했다. 이는 위약군의 확인된 11.8%와 비교하여 통계적으로 유의한 결과 (p<0.0001 )로 확인됐다. 또한 DD01 투약군에서의 12주차 평균 지방간 감소율은 62.3%로 위약군 평균 8.3% 대비 매우 빠른 지방간 감소 효과를 보였다. 베링거잉겔하임 (Boehringer Ingelheim)의 '서보듀타이드 (survodutide)'는 현재까지 가장 뛰어난 섬유화 개선 효과를 보임으로써 MASH 치료제 시장에서 큰 주목을 받고 있는 약물이다. 지난해 종료된 '서보듀타이드' 임상2상에서 48주 투여 후 6mg 투약군에서 지방간 30% 이상 감소 환자 비율 약 76.9% 및 평균 지방간 감소율 64.3%의 결과를 나타낸 바 있다. 'DD01'의 경우 단 12주 투여 만에 이와 유사한 결과를 확인했다는 점에서 서보듀타이드 대비 뛰어난 경쟁력을 확인한 것으로 풀이된다는 게 회사의 설명이다. 회사는 이번에 확인된 'DD01' 임상 결과를 토대로 미국 유수의 투자은행 (IB)과의 컨설팅 계약을 통해 제약사들과의 파트너링 논의를 본격화할 예정으로 알려졌다. 특히 최근 라이선스 계약 및 인수합병 등 MASH 치료제 시장이 재조명 받는 우호적인 시장 상황에서, 'DD01'이 이번 임상을 통해 확인한 우월한 지방간 감소효과가 향후 기술이전 계약 체결에도 매우 긍정적으로 작용할 수 있을 것으로 기대를 모으고 있다. 한편, 디앤디파마텍은 올해 말 전체 환자에 대한 48주 투약을 종료하고 2026년 상반기 중 MASH 치료제로써의 FDA주요 평가 항목인 조직생검 기반 섬유화 개선 여부 등의 결과를 확인할 전망이다. 특히 최근 다양한 임상 등에서 지방간 감소 효과와 미국 식품의약국(FDA) 허가 요건인 조직생검 결과(MASH 해소 및 간 섬유화 개선) 사이의 높은 상관관계가 확인됨에 따라, 회사는 이번 1차 평가지표에서 뛰어난 지방간 감소 효과를 확인한 만큼 긍정적인 조직생검 결과를 기대하고 있다. 이슬기 디앤디파마텍 대표는 “이번 국가신약개발 과제로 DD01 임상을 선정해주신 사업단에 감사하다”며 “사업단 및 정부의 지원에 힘입어 빠르게 DD01 기술이전 계약 추진해 성공적인 결과를 도출해 낼 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 포부를 밝혔다.

FDA, 알캅톤뇨증 치료제 ‘할리쿠’ 최초 승인…英 사이클, 7월 美 출시 예정

sjj@thebionews.net (성재준 기자) — Fri, 20 Jun 2025 17:15:28 +0900

출처 : 사이클파마슈티컬스 [더바이오 성재준 기자] 영국 제약사 사이클파마슈티컬스(Cycle Pharmaceuticals, 이하 사이클)는 자사가 개발한 알캅톤뇨증(Alkaptonuria, AKU) 치료제인 ‘할리쿠(HARLIKU, 성분 니티시논)’가 미국 식품의약국(FDA) 승인을 획득했다고 19일(현지시간) 밝혔다. 할리쿠는 성인 AKU 환자의 소변 내 호모젠티스산(HGA) 수치를 낮추는데 사용되는 약물로, AKU 치료제로는 처음으로 FDA 승인을 받았다. 오는 7월 미국 현지 시장에서 출시될 예정이다. AKU는 전 세계적으로 약 25만~100만명 중 1명꼴로 발생하는 초희귀 유전성 대사질환이다. 체내에 HGA가 축적되면서 관절과 연골에 손상을 일으키고, 만성 관절염뿐만 아니라 신장 및 심혈관계 합병증까지 유발한다. 지금까지는 승인된 치료제가 없어 환자들은 통증과 운동성 저하에 시달리며, 대부분 대관절 치환술 등 보존적 치료에 의존해왔다. 특히 현재 소아 AKU 환자에 대한 안전성과 유효성은 확립되지 않았으며, 고령 환자의 경우 간·신장 기능 저하나 동반 질환 등을 고려해 신중한 투여가 필요하다. 할리쿠는 티로신 대사 경로에서 HGA 생성을 차단하는 기전을 갖고 있다. 주성분인 니티시논(nitisinone)은 티로신 대사과정 중간 단계에 관여하는 효소인 ‘HPPD(4-hydroxyphenylpyruvate dioxygenase)’를 억제해 HGA 생성을 감소시키는 방식으로 작용한다. AKU는 HGA가 체내에 축적돼 관절과 연골 손상, 만성 염증, 색소 침착(오크로노시스) 등을 유발하는 질환이다. 할리쿠는 원인 효소(HGD)의 결함 자체를 교정하지는 않지만, 전구 물질(HGA)의 축적을 근본적으로 억제해 질환의 진행을 늦추는데 기여한다. 이번 FDA 승인은 미국 국립보건원(NIH) 산하 국립인간유전체연구소(NHGRI)의 융합 연구 프로그램을 통해 확보된 임상 데이터를 근거로 이뤄졌다. 해당 연구는 총 40명의 성인 AKU 환자를 대상으로 무치료 대조군을 포함해 설계됐다. 3년간의 장기 추적 관찰 결과 할리쿠 투여군은 △통증 완화 △에너지 수준 향상 △신체 기능 개선 등에서 유의미한 변화를 나타냈다. 치료 효과 평가는 ‘36항목 건강 설문조사(SF-36)’를 통해 이뤄졌다. 임상 연구에서 확인된 주요 이상반응으로는 타이로신 수치 증가, 혈소판 감소증, 각막염 등이 보고됐다. 사이클은 할리쿠가 CYP2C9 경로를 억제하고 OAT1/OAT3를 저해할 수 있어, 이들 효소나 수송체를 통해 대사되는 병용 약물의 경우 용량 조절이 필요할 수 있다고 밝혔다. 이번 연구를 이끈 웬디 인트론(Wendy J. Introne) NIH 박사는 “수십 년간의 연구가 치료제로 이어졌다는 점에서 이번 승인은 큰 의미가 있다”며 “할리쿠가 AKU 환자들의 삶에 실질적인 변화를 가져올 수 있기를 기대한다”고 말했다. 이번 승인으로 할리쿠는 사이클이 미국에서 출시한 8번째 희귀질환 치료제로 추가됐다. 회사는 희귀질환 치료제 개발 역량을 바탕으로 향후 제품 포트폴리오 확대에도 박차를 가할 계획이다. 스티브 풀러(Steve Fuller) 사이클 최고전략책임자(CSO)는 “NIH 연구팀과의 긴밀한 협업이 이번 성과로 이어졌다”며 “할리쿠의 신속한 시장 공급을 통해 환자 지원을 확대할 계획”이라고 밝혔다.

디앤디파마텍, MASH 'DD01' 개발 ‘국가신약개발사업’ 선정

lys@thebionews.net (이영성 기자) — Thu, 19 Jun 2025 12:07:36 +0900

이슬기 디앤디파마텍 대표 (출처 : 디앤디파마텍) [더바이오 이영성 기자] 디앤디파마텍이 대사이상 관련 지방간염(MASH) 치료물질 'DD01' 개발을 위한 연구 과제로 국가신약개발사업(R&D)에 선정됐다. 총 연구비 규모는 91억원이며, 정부와 디앤디파마텍이 일대일(1:1)로 매칭한다. 19일 디앤디파마텍은 자사가 개발 중인 'DD01'가 재단법인 국가신약개발사업단(KDDF)이 주관하는 국가신약개발사업 지원 대상에 선정됐다고 공시했다. 이번 과제는 MASH 치료제 개발을 목적으로 한다. 과제는 2025년 4월부터 2027년 3월까지 총 24개월간 진행됀다. 총 연구비는 91억원이며, 이 중 정부지원금은 45억5000만원, 동일 금액을 디앤디파마텍이 기관부담금으로 매칭한다. 디앤디파마텍 부담금 중 현금은 약 39억2360만원, 현물은 6억2640만원이다. 자기자본 대비 정부지원금 비율은 5.97%이다.

CSL, HAE 치료제 ‘안뎀브리’ FDA 승인…월1회 ‘자가 투여’로 발작률 99%↓

riverok@thebionews.net (강조아 기자) — Wed, 18 Jun 2025 18:05:57 +0900

출처 : CSL [더바이오 강조아 기자] 미국 식품의약국(FDA)은 최근 호주 제약사인 CSL의 유전성 혈관부종(HAE) 예방 치료제인 ‘안뎀브리(Andembry, 성분 가라다시맙)’를 승인했다고 밝혔다. 안뎀브리는 지난 2월 유럽연합집행위원회(EC)에서도 승인을 받은 바 있으며, 올해 1월에는 호주와 영국, 이후 일본, 스위스, 아랍에미리트(UAE)에서도 연이어 허가를 획득했다. 안뎀브리는 HAE를 유발하는 연쇄 반응의 시작점인 ‘혈장단백질 제12a인자(Factor XIIa)’를 표적하는 최초의 단클론항체다. 이 약물은 월 1회 투여하는 프리필드펜(사전 충전형 주사기) 형태로 개발돼 환자가 ‘자가 투여’할 수 있도록 설계됐다. HAE는 약 5만명 중 1명꼴로 발생하는 ‘희귀 유전질환’으로, 통증을 동반한 혈관부종이 복부, 후두, 얼굴, 사지 등 전신에 반복적으로 나타나는 만성 질환이다. 이번 FDA 승인은 안뎀브리의 글로벌 임상3상(VANGUARD) 결과를 근거로 이뤄졌다. 6개월간 월 1회 안뎀브리를 투여한 환자의 62%는 HAE 발작이 전혀 발생하지 않았으며, HAE 발작률 중앙값은 위약 대비 99% 이상 감소했다. 필요시 사용하는 구제요법(on-demand therapy) 투여 빈도도 동일하게 99% 이상 줄었다. 해당 임상에서 가장 흔한 이상반응은 ‘비인두염’과 ‘복통’이었다. 현재 진행 중인 공개 연장연구 중간 결과에서도 안뎀브리는 장기적 안전성 프로파일이 우수하고, HAE 발작 억제 효과가 지속되는 것으로 나타났다. 빌 메자노테(Bill Mezzanotte) CSL 최고과학책임자(CSO)는 “안뎀브리는 우리 회사가 후보물질 단계부터 자체 발굴해 개발한 혁신 치료제”라며 “월 1회 자가 투여라는 편리한 투여 방식과 장기적인 질병 조절 효과를 통해 환자의 삶의 질을 실질적으로 향상시킬 것”이라고 말했다. 임상을 주도한 팀 크레이그(Tim Craig) 미국 펜실베니아주립대학 교수는 “HAE 치료는 발전해왔지만, 여전히 많은 환자가 고통스럽고 생명을 위협하는 발작을 겪는다”며 “Factor XIIa를 표적하는 안뎀브리는 기존의 잦은 주사요법을 대체할 수 있는 새로운 치료옵션”이라고 밝혔다.

건강보험 청구 데이터 활용 첫 ‘한국인 혈우병 A 환자 연구’ 국제학술지 게재

suin@thebionews.net (유수인 기자) — Wed, 18 Jun 2025 09:55:36 +0900

박영실 강동경희대병원 소아청소년과 교수 (출처 : 한국다케다제약) [더바이오 유수인 기자] 한국다케다제약은 박영실 강동경희대병원 소아청소년과 교수 등 공동 연구팀이 건강보험심사평가원(이하 심평원)의 청구 데이터를 활용해 진행한 ‘대한민국 혈우병 A의 질병 부담 분석: 2008년부터 2021년까지의 횡단 연구(이하 KHORT 연구)’가 국제학술지인 ‘헤모필리아(Haemophilia)’ 최신호에 게재됐다고 18일 밝혔다. 이번 KHORT 연구는 국내 표준 치료로 자리잡은 ‘혈액응고 8인자(Factor VIII) 예방요법’의 장기적 효과와 추세를 살펴보고자 진행됐다. 2008년부터 2021년까지 14년간 8인자 제제로 치료받은 혈우병 A 환자 대상으로 관절 수술의 빈도, 대상 환자군의 특성과 동반질환, 관절병증과 중증 출혈의 빈도를 중심으로 분석했다. 연구 결과, 1차 평가지표인 환자 1000명당 연간 관절 수술 발생 수는 2008년 61.2건(95% CI: 48.0–76.9)에서 2021년 17.1건(95% CI: 11.2–25.1)으로 72% 감소한 것으로 나타났다. 특히 중증 혈우병 A 환자에서의 관절 수술 발생 비율이 가장 높았다. 전체 환자 중 매년 2% 미만이 생명을 위협하는 출혈을 경험했으며, 이 중 약 90%는 중추신경계 출혈 또는 위장관 출혈인 것으로 나타났다. 이와 함께 국내 혈우병 A 환자 수는 2008년 1193명에서 2021년 1517명으로 27.2% 증가했고, 60세 이상 고령 환자 비율도 점차 높아진 것으로 나타났다. 고혈압(I10)과 당뇨병(E11)의 유병률은 같은 기간 각각 150%, 50% 증가해 혈우병 A 고령 환자 증가에 따른 만성질환 관리 중요성도 높아지는 것으로 확인됐다. 이번 연구를 이끈 박영실 교수는 “그동안 국내에서는 혈우병 등록이 원활하지 않아 정확한 환자 수를 파악하기 어려웠지만, 점차 등록 체계가 정비되면서 국내 혈우병 A 환자 수가 증가한 것으로 보인다”며 “고령 환자 비율이 높아지면서 고혈압 및 당뇨병과 같은 만성질환의 유병률도 함께 증가하는 추세를 보인 만큼, 환자들의 만성질환 관리 중요성이 높아지고 있는 것을 확인할 수 있다”고 설명했다. 이번 연구는 전 국민 건강보험 청구 데이터를 기반으로 한 심평원 표본 자료를 활용해 국내 실제 진료 환경을 반영한 장기 분석 연구라는 점에서 의의가 있다. 국내에서 혈액응고 8인자 예방요법이 중증 혈우병 환자의 표준 치료법으로 자리 잡은 지 약 20년이 된 시점에서 청구 데이터를 활용한 장기간 연구를 통해 혈액응고 8인자 예방요법의 임상적 유효성을 확인한 결과라 할 수 있다. 혈우병 A는 X 염색체에 위치한 혈액응고인자 8번의 결핍으로 발생하는 출혈성 질환으로, 꾸준한 관리가 중요한 질환 중 하나다. 혈우병 치료는 결핍된 8인자를 보충하는 응고인자 제제와 8인자와 유사하게 지혈 역할을 수행하는 비응고인자 제제로 나뉜다. 그중 응고인자 제제는 효과적이며, 출혈 예방뿐만 아니라 관절 건강 유지에도 도움을 주어 환자의 삶의 질 향상에 기여한다. 또 관절 상태, 목표 신체 활동 수준, 약물동태학(PK) 등 환자 개개인의 특성에 맞춘 맞춤형 예방요법 치료가 가능하다. 박영실 교수는 “국내 대규모 연구가 희소했던 혈우병 A에서 국내 임상 데이터가 SCIE급 학술지인 헤모필리아지에 게재돼 기쁘다”며 “이번 KHORT 연구는 우리나라 전체 혈우병 환자의 특성과 치료 결과가 어떻게 변하고 있는지를 보여주는 중요한 기초 자료가 될 것”이라고 밝혔다. 그러면서 “혈우병 A 환자는 반복적인 관절 출혈로 관절병증 등 다양한 합병증을 겪는 만큼, 예방요법을 통한 적극적인 관리가 중요하다”며 “새로운 치료옵션이 나오고 있지만 표준 치료법으로서 8인자 예방요법이 국내 혈우병 A 환자의 삶의 질 개선에 기여했고, 앞으로도 혈우병 A 치료 전략에서 중요한 역할을 할 것으로 기대된다”고 덧붙였다. 김나경 한국다케다제약 희귀질환사업부 총괄은 “국내 혈우병 A 환자에게 8인자 예방요법을 국내 표준 치료로 정착시키기 위해 우리 회사가 20년 넘게 기울여온 노력이 이번 청구 자료 기반 장기 연구를 통해 확인됐다는 점에서 큰 의미가 있다”고 말했다. 이어 “앞으로도 한국다케다제약은 장기 데이터를 갖춘 안전한 치료옵션이 국내 임상 환경에서 혁신적으로 적용될 수 있도록 연구에 투자할 예정”이라며 “국내 혈우병 A 환자들의 출혈 위험을 최소화하고 일상으로의 회복을 돕기 위해 지속적인 노력을 이어가겠다”고 강조했다.

한국로슈, 먹는 ‘척수성 근위축증’ 치료제 ‘에브리스디’ 정제 제형 韓 허가

suin@thebionews.net (유수인 기자) — Wed, 18 Jun 2025 09:33:29 +0900

에브리스디 정제 제형 (출처 : 한국로슈) [더바이오 유수인 기자] 한국로슈는 ‘척수성 근위축증(이하 SMA)’ 치료제인 ‘에브리스디(성분 리스디플람)’의 정제 제형이 식품의약품안전처로부터 품목허가를 획득했다고 18일 밝혔다. 에브리스디는 SMA 분야 최초의 경구형(먹는 약) 치료제로, 가정에서 직접 간편하게 복용 가능한 유일한 비침습적 치료제다. 기존 허가받은 ‘액상’ 제형에 이어 이번에 정제 제형까지 추가로 허가를 획득하며 SMA 환자들의 복약 편의성을 개선하고 치료제 선택권을 확대했다. 이번에 승인된 에브리스디 정제는 2세 이상(20㎏ 이상)인 환자를 대상으로 사용할 수 있으며, 통째로 물과 함께 삼키거나 물에 분산시켜 복용하는 형태로 1일 1회 가능하면 매일 같은 시간에 식사와 관계없이 복용하면 된다. 특히 실온 보관이 가능해 학교, 직장, 여행 등을 비롯해 환자들이 장소 제한 없이 일상생활에서 보다 용이하게 자가 복용할 수 있다. 20㎏ 미만 환자 혹은 액상 제형을 선호하는 환자들은 기존 액상 제형으로 복용할 수 있다. 이번 에브리스디 정제의 허가는 기존 액상 제형과의 생물학적 동등성을 확인한 임상 연구 결과를 기반으로 이뤄졌다. 성인 47명을 대상으로 진행한 임상 연구 결과, 정제 제형(삼키거나 물에 분산)과 경구용액 제형은 공복 및 식후 상태 모두에서 약물 노출(AUC) 및 최대 혈중농도(Cmax)에 있어 생물학적으로 동등한 약동학적 특성을 나타냈다. 음식 섭취는 약물 흡수에 영향을 미치지 않았다. 에브리스디는 ‘SMN2 유전자’의 ‘미성숙 전령 RNA(pre-mRNA)’에 결합해 생존운동신경세포(SMN) 단백질 농도를 증가시키고 유지하는 기전이다. 뇌혈관장벽(BBB)을 통과할 수 있으며 중추신경계를 포함한 신체의 모든 부분에 골고루 분포, 전신의 SMN 단백질을 증가시킨다. 에브리스디는 다양한 연령대와 SMA 유형의 환자들을 대상으로 한 4건의 주요 임상 연구(RAINBOWFISH, FIREFISH, SUNFISH, JEWELFISH)를 통해 증상 발현 전 영아부터 성인에 이르기까지 다양한 연령대 및 기존에 다른 치료제로 치료받은 이력이 있는 환자를 포함해 폭넓은 환자군에서 치료 효과와 안전성을 확인한 바 있다. 이자트 아젬 한국로슈 대표는 “에브리스디는 다수 임상을 통해 확인한 효과 및 및안전성을 기반으로 전 세계 1만8000여명의 SMA 환자에게 치료 혜택을 제공해온 치료제”라며 “이번에 정제 제형을 국내에 추가로 제공할 수 있어 뜻깊게 생각하며, 매일 장기적인 관리가 필요한 환자 및 보호자들의 일상에 실질적인 도움이 되는 새로운 선택지가 되기를 기대한다”고 말했다.

이엔셀, 국제줄기세포학회서 샤르코마리투스병 환자 대상 'EN001' 1상 결과 발표

suin@thebionews.net (유수인 기자) — Mon, 16 Jun 2025 10:32:23 +0900

출처 : 이엔셀 [더바이오 유수인 기자] 이엔셀은 지난 11일부터 14일(현지시간)까지 홍콩에서 개최된 2025년 국제줄기세포학회(International Society for Stem Cell Research, 이하 ISSCR) 연례 학술대회에 참가해 자사의 신약 파이프라인인 'EN001(개발코드명)'의 임상1상 결과를 발표했다고 16일 밝혔다. ISSCR은 줄기세포 관련 학회 중 세계에서 가장 큰 학회 중 하나로, 매년 전 세계 70개국 이상에서 4000명 정도가 참석하는 대규모 연례 학술대회다. 이엔셀은 이번 학회에 처음으로 참가해 13일 오후 5시 신약 파이프라인인 EN001의 임상1상 결과를 발표했다. 이엔셀은 '샤르코마리투스병 1A(CMT1A)' 환자를 대상으로 EN001의 단회 투여 임상1상 장기 추적 결과를 발표해 현지에서 큰 호응을 얻었다고 밝혔다. 아울러 48주까지 부작용(adverse events)이 발견되지 않아 EN001의 안전성을 입증했다고 회사는 덧붙였다. 또 EN001의 탐색적 유효성 평가 결과, 고용량 투여군에서도 치료 효능이 유지됐음을 확인했다. ISSCR은 올해부터 원온원 파트너링(One-on-One partnering) 시스템을 도입, 이엔셀은 줄기세포 치료제 분야에서 유수의 글로벌 바이오기업들과 비즈니스 파트너링도 진행했다. 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 '희귀의약품 지정'을 받은 EN001을 비롯한 적극적인 회사 홍보를 통해 글로벌 위탁개발생산(CDMO) 수주 및 라이선스 아웃(License-out) 기회도 모색했다. 이엔셀 관계자는 "이번 학회에서 EN001의 임상 결과에 대한 현지의 높은 관심을 확인할 수 있었다"며 "추가 임상이 지속됨에 따라 라이선스 아웃 가능성도 높아질 것으로 기대한다"고 말했다. 이어 "앞으로도 국내외 주요 학회 및 콘퍼런스에서 글로벌 수준의 기술력과 미래 성장 가치를 선보일 수 있도록 적극적으로 회사 홍보에 나설 계획"이라고 덧붙였다.

GC녹십자, ‘재미한인제약인협회 춘계 심포지엄’ 참여…주요 임상 전략 공유

suin@thebionews.net (유수인 기자) — Mon, 16 Jun 2025 09:52:45 +0900

출처 : GC녹십자 [더바이오 유수인 기자] GC녹십자는 지난 13일과 14일 양일 간 미국 메릴랜드에서 열린 '2025 재미한인제약인협회(KASBP) 춘계 심포지엄'에 주후원사로 참여해 자사의 글로벌 임상 전략을 공유했다고 16일 밝혔다. KASBP 심포지엄은 미국 제약바이오 업계에서 활동하는 한국인 과학자들이 신약 개발의 최신 동향을 공유하는 자리로, 매년 봄과 가을에 정기적으로 개최된다. 이번 주제는 '임상 개발의 성공 전략 : 규제 장벽 극복과 지속적인 혁신(Strategies For Success In Clinical Development : Overcoming Regulatory Hurdles And Driving Innovation)'이다. 이 행사에서 GC녹십자는 '알리글로'의 미국 임상 및 미 식품의약국(FDA) 허가 경험과 현재 진행 중인 희귀질환 파이프라인의 임상 전략를 발표했다. 특히 '산필리포증후군' 치료제와 '파브리병' 치료제에 대한 개발 전략과 임상 연구 현황을 중심으로 소개했다. 산필리포증후군은 '헌터증후군'과 유사한 유전성 희귀질환으로, 소아 7만명 당 1명꼴로 발생한다고 알려져 있다. GC녹십자는 헌터증후군 치료제인 '헌터라제'의 성공 노하우를 바탕으로 산필리포증후군 치료제 개발에 집중하고 있으며, 5년 내 글로벌 시장 출시를 목표하고 있다고 밝혔다. 한미약품과 공동 연구개발(R&D) 중인 파브리병 치료제는 기존 정맥주사(IV) 제형 치료제 대비 투약 편의성을 개선한 '월 1회' 피하주사(SC) 제형으로 개발하고 있다. 현재 글로벌 임상1/2상을 진행하고 있으며, 동물 모델에서의 우수한 데이터를 기반으로 '계열 내 최고(Best-In-Class)' 치료제로서 시장 진입을 기대하고 있다. 이번 심포지엄에서 발표를 마친 신수경 GC녹십자 의학본부장은 "한미 제약바이오 산업 간의 협력 가능성을 확대할 수 있는 뜻깊은 자리에 참석할 수 있어 기쁘다"며 "우리 회사는 글로벌 임상 전략을 기반으로 희귀질환 분야에서의 혁신을 이어나갈 것"이라고 말했다. 한편, GC녹십자는 매년 뛰어난 연구 성과를 보여준 차세대 재미 한국인 연구자를 선정해 'KASBP-GC녹십자 펠로우십상(KASBP-GC Biopharma Fellowship Award)'을 수여하고 있다. 올해 수상자는 생물의약품 분야에 대한 잠재력과 업적, 분야에 대한 영향력 등을 고려해 미 매사추세츠공과대학교(MIT)의 강진영 박사와 마운트 시나이 아이칸 의과대학(ISMMS)의 이윤재 박사를 선정했다.

셀트리온, 북미서 ‘스텔라라 바이오시밀러’ 소아용 바이알 제형 허가 획득

lys@thebionews.net (이영성 기자) — Mon, 16 Jun 2025 08:49:22 +0900

셀트리온 제2공장 전경 (출처 : 셀트리온) [더바이오 이영성 기자] 셀트리온은 미국 식품의약국(FDA)과 캐나다 보건부(Health Canada)로부터 자가면역질환 치료제 ‘스텔라라(STELARA, 성분명: 우스테키누맙)’ 바이오시밀러 ‘스테키마(STEQEYMA, 개발명: CT-P43)’ 45mg/0.5mL 바이알(이하 45mg 바이알) 제형에 대한 품목허가를 각각 추가 획득했다고 16일 밝혔다. 이번에 북미 지역서 허가 받은 '스테키마 45mg' 바이알은 소아 환자를 대상으로 사용될 예정이다. 소아 환자의 경우, 성인 환자와 달리 몸무게에 비례해 미세한 약물 투여량 조절이 필요하기 때문에 저용량 바이알 제형으로 처방되고 있다. 셀트리온은 이번 45mg 바이알 허가 획득으로 기존 45mg/0.5mL 프리필드시린지(이하 PFS), 90mg/1mL PFS, 130mg/26mL 바이알 포함 총 4가지 용량제형의 제품 라인업을 갖추게 됐다. 이로써 환자의 상태나 처방 용량별 맞춤 투약이 가능해지면서 스테키마의 제품 경쟁력 강화는 물론 제품 선호도 증가도 기대할 수 있게 됐다. 스테키마는 지난해 7월과 12월 각각 캐나다와 미국에서 허가 승인을 획득 후 전 세계 최대 의약품 시장인 북미 공략에 착수해 글로벌 우스테키누맙 시장에 순조롭게 안착 중이다. 특히 최근 캐나다에서 '소아 판상 건선(Pediatric plaque psoriasis)' 적응증에 대한 허가를 추가 획득해 미국에 이어 캐나다서도 오리지널 제품이 보유한 전체 적응증(Full Label)으로 판매가 가능해졌다. 미국에서는 전체 보험 시장에서 약 90% 규모를 차지하는 상위 5개 처방약급여관리업체(PBM) 가운데 두 곳과 계약을 체결해 커버리지를 확보했으며, 다른 PBM과의 협상도 진행 중이다. 셀트리온은 북미 지역에서 판매하고 있던 램시마, 짐펜트라(램시마SC 미국 브랜드명), 유플라이마 등 기존 종양괴사인자(TNF-α) 억제제 제품군에 이어 스테키마가 속하는 인터루킨(IL) 억제제 시장 점유율도 점차 확대해 자가면역질환 시장 내 영향력을 한층 강화할 방침이다. 의약품 시장조사기관인 아이큐비아(IQVIA)에 따르면, 지난해 기준 우스테키누맙 글로벌 시장 규모는 약 216억6515만달러(약 30조3312억원)로 추산된다. 이 가운데 미국 시장 규모는 약 167억381만달러(약 23조3853억원), 캐나다 시장규모는 약 6억4781만달러(약 9069억원)로 북미 시장 합산 규모는 전체의 약 80%를 차지한다. 셀트리온 관계자는 “스테키마 45mg 바이알 허가 획득으로 북미 지역 자가면역질환 소아 환자들에게도 치료 기회를 제공할 수 있게 됐다”며 “확대된 용량제형으로 다양한 케이스에 따른 맞춤형 처방이 가능해진 만큼 스테키마의 제품 경쟁력을 마케팅에 적극 활용해 북미 지역 시장 점유율 확대에 최선을 다할 것”이라고 말했다.

디앤디파마텍 MASH 치료 DD01, 美2상 성공…"서보듀타이드 대비 경쟁력 확인"

lys@thebionews.net (이영성 기자) — Mon, 16 Jun 2025 08:05:36 +0900

이슬기 디앤디파마텍 대표 (출처 : 디앤디파마텍) [더바이오 이영성 기자] GLP-1 계열 신약 개발 전문기업 디앤디파마텍은 미국에서 임상2상을 진행 중인 MASH(대사이상 관련 지방간염) 치료물질 'DD01'이 임상2상에서 유의성을 확보하면서 1차 평가지표를 달성했다고 16일 공시했다. 이번 임상2상은 미국 내 12개 임상시험 기관에서 BMI ≥ 25kg/m²의 과체중/비만을 동반한 MASLD/MASH 환자 67명을 대상으로 한 무작위 배정, 이중맹검 및 위약 대조 방식으로 설계됐다. 이번 임상2상 시험의 1차 평가지표는 MRI-PDFF 영상 촬영 방식을 활용한 간 내 지방함량의 변화로써 '위약군 대비 DD01 투약군의 12주차 지방간 30% 이상 감소 환자 비율의 차이’로 설정됐다. 전체 환자 67명은 위약군 34명, 투약군 33명으로 진행됐다. 임상1차 평가 지표 확인 결과 'DD01' 투약군은 총 33명 중 75.8%인 25명의 환자에서 지방간이 투여 전 대비 30% 이상 감소했다. 이는 위약군의 확인된 11.8%와 비교해 통계적으로 유의한 결과 (p<0.0001 )로 확인됐다. 또한 'DD01' 투약군에서의 12주차 평균 지방간 감소율은 62.3%로 위약군 평균 8.3% 대비 매우 빠른 지방간 감소 효과를 보였다. 상기 유효성 지표는 임상 중단 환자까지 포함한 가장 보수적인 지표라는 게 회사의 설명이다. 12주까지 임상 프로토콜을 준수하여 투약을 완료하고 MRI-PDFF 촬영을 완료한 DD01 투약군 환자에서 확인된 12주차 평균지방간 감소율은 67.3%, 지방간 30% 이상 감소 환자 비율은 85.7%로 추정된다. 디앤디파마텍에 따르면, 'DD01'은 현재까지 가장 뛰어난 섬유화 개선 효과를 보여서 시장의 주목을 받고 있는 동일 기전(GLP-1/글루카곤 이중작용제) 약물인 다국적 제약사 베링거잉겔하임(Boehringer Ingelheim)의 '서보듀타이드 (survodutide)'가 48주 임상2상에서 달성한 지방간 감소 효과와 유사한 수준을 보였다. 이에 따라 회사는 MASH 치료제로서의 강력한 경쟁력을 입증했다고 판단했다. 현재 임상3상 진행 중인 '서보듀타이드'는 지난해 종료된 임상2상에서 48주 투여 후 6mg 투약군에서 지방간 30% 이상 감소 환자 비율 약 76.9%(DD01 75.8%) 및 평균 지방간 감소율 64.3%(DD01 62.3%)의 결과를 보인 바 있다. 'DD01'은 '서보듀타이드'가 48주 투약에서 보인 것과 유사한 지방간 감소 효과를 단 12주만에 달성함으로써 약물의 경쟁력을 입증한 것이다. 한편 12주 투약 이후 현재까지 진행된 임상에서 보고된 위장관계(GI) 부작용으로 인한 중단 환자는 단 3명(9.09%)으로 확인됐다. DD01이 임상 2상에서 2주간의 짧은 용량 점증기간을 설계했음에도 불구하고 경쟁약물인 '서보듀타이드'가 임상2상에서 적용한 24주간의 용량 점증기간 대비 낮은 임상 중단율을 확인했다. 이는 경쟁 약물 대비 우월한 안전성 프로파일도 함께 확보한 것으로 해석된다. 회사는 지방간 30% 이상 감소한 환자비율 뿐만 아니라, 지방간 50% 이상 감소한 환자비율 72.7%, 지방간 70% 이상 감소한 환자비율 57.6%를 달성했다. 전체 투약군 중 절반에 달하는 환자(48.5%)가 지방간이 12주만에 정상화(지방간 절대치 5% 이하)되는 경쟁력 있는 빠른 유효성을 확인했다고 밝혔다(위약군 대비 p<0.0001). 또한 경쟁력있는 지방간 감소 관련 유효성 이외에 복수의 비침습적 간섬유화 관련 지표(non-invasive test) 및 체중 감소와 혈당 조절에 있어서도 위약군 대비 통계적으로 유의한 약효를 확인했다 특히 미미한 체중변화를 보인 위약군 대비, DD01 투약군 중 약 절반에 달하는 환자(42.4%)의 체중이 5% 이상 감소하는 약효가 확인됐다. MASH 분야 세계 최고 권위자인 마젠 누레딘 (Mazen Noureddin) 박사는 “임상2상 결과를 통해 DD01 투여에 따른 지방간 감소 효과가 매우 뚜렷하게 나타난 것을 다시 한번 확인했다"면서 "특히 12주 만에 환자의 75% 이상에서 지방간이 30% 이상 감소했으며, 절반에 가까운 환자의 지방간 수치가 정상 수준에 도달한 결과가 매우 고무적"이라고 밝혔다. 누레딘은 현재까지 유일하게 허가 받은 MASH 치료제인 마드리갈(Madrigal)의 레즈디프라(Rezdiffra)를 포함하여 50여 건 이상의 MASH 치료제 관련 임상에 참여해 온 세계적 석학이자, DD01의 임상 주요책임자 (Principal Investigator)를 역임 중이다. 그는 "MRE 촬영 방법을 통한 간 경직도 개선 결과 역시 간에 직접 작용하도록 설계된 GLP-1/글루카곤 기전의 생물학적 활성을 뒷받침하는 근거로 볼 수 있다”며 “임상1상부터 일관되게 확인되는 빠른 지방간 개선 효과는, DD01이 MASH 해소와 섬유화 개선이라는 FDA 허가 기준을 충족할 수 있는 가능성을 시사한다"고 덧붙였다. 누레딘은 "여기에 낮은 치료 중단율 결과까지 확보함으로써 DD01은 동일 계열 내 뿐만 아니라 기타 유망한 MASH 치료제 후보들과 비교해도 매우 차별화된 MASH 치료제로 부각될 것으로 예상한다”고 말했다. 회사는 DD01의 기술이전 및 글로벌 파트너링을 위한 준비의 일환으로 최근 미국 유수의 투자은행(IB)과 컨설팅 계약을 체결하고 이를 바탕으로 한 글로벌 제약사들과의 협의 기반을 마련하고 있다. 회사는 이번에 확인된 DD01 임상2상의 결과를 토대로 제약사들과의 파트너링 논의를 본격화할 예정이다. 특히 지난 5월 다국적 제약사 글락소스미스클라인(GSK)이 계약금 12억불(약 1.7조원)을 포함한 총 계약 규모 20억달러(3.7조원)에 보스턴 파마슈티컬스(Boston Pharmaceuticals)로부터 '에피모스퍼민(efimosfermin)'을 기술 도입하는 등 다국적제약사의 MASH 치료제에 대한 관심이 매우 큰 상황이다. 참고로 '에피모스퍼민'은 지난 임상2a상을 통해 12주 투여 후 약 59.6%의 평균 지방간 감소율을 확인한 바 있다. 디앤디파마텍은 DD01이 이번 임상을 통해 확인한 우월한 지방간 감소 효과가 향후 기술이전 계약 체결에도 매우 긍정적으로 작용할 수 있을 것으로 기대한다고 밝혔다. 회사는 1차 평가지표 결과를 확인한 이후에도 임상을 지속하여, 48주 투여 후 FDA의 MASH 허가요건 충족 여부를 확인할 수 있는 간 조직생검을 진행할 계획이다. 이로써 올해 말 전체 환자에 대한 48주 투약을 종료하고, 주요 평가 항목인 조직생검 기반 섬유화 개선 여부 등의 결과는 2026년 상반기 중 확인 및 발표가 가능할 것으로 전망하고 있다. 특히 최근 다양한 임상 등에서 지방간 감소 효과와 FDA 허가 요건인 조직생검 결과(MASH 해소 및 간 섬유화 개선) 사이의 높은 상관관계가 확인됨에 따라, 이번 1차 평가지표에서 뛰어난 지방간 감소 효과를 확인한 만큼 회사는 긍정적인 조직생검 결과를 기대하고 있다.

유한양행, '레시게르셉트' 1b상 파트2 발표…"'오말리주맙' 불응에 효과"

lys@thebionews.net (이영성 기자) — Fri, 13 Jun 2025 21:05:29 +0900

출처 : 유한양행 [더바이오 이영성 기자] 유한양행이 '레시게르셉트(lesigercept, 개발 코드명 YH35324)'의 임상1b상 파트2 결과를 13일 유럽 알레르기 임상면역학회(EAACI) 2025년 연례 회의에서 포스터로 발표했다. 레시게르셉트는 이번 연구에서 안전성과 유효성을 입증했다. 레시게르셉트는 항 면역글로불린E(anti-IgE) 계열의 Fc 융합단백질 신약물질이다. 혈중 유리 IgE 및 FcεRIα 자가항체에 결합, 제거하는 이중 작용기전을 통해 알레르기 증상을 개선시키는 약물이다. EAACI는 매년 전세계 알레르기 질환 전문가 1만여명이 참석하는 권위있는 학술 대회로 올해는 영국 글래스고(Glasgow)에서 개최됐다. 이 임상시험은 예비적 개념 증명(Preliminary proof of concept)의 목적으로 진행된 임상1b상으로 국내 9개 대학병원 알레르기 내과에서 진행됐다. 파트1~3로 이루어진 3개의 파트 중 이번 학회에서는 파트2 결과가 발표됐다. 파트2의 목적은 '오말리주맙(Omalizumab)'으로 적절하게 조절되지 않는 만성 자발성 두드러기 환자 9명이 대상이었다. 또한 H1 항히스타민제에 대한 추가 요법으로 레시게르셉트 6mg/kg의 단회 피하 주사 시 시험약의 특성을 대조약과 비교하여 8주간 평가하는 것이었다. 유한양행에 따르면, 임상 결과 레시게르셉트는 만성 자발성 두드러기 환자에서의 안전성과 대조약 대비 더 강력하면서 지속적인 혈중 유리 IgE 억제 활성을 보여줬다. 이는 기존에 국제 학회, 전문 학술지 등에 발표한 지난 임상1상 데이터들과 일관된 결과를 보여주고 있다. 또한, 만성 두드러기 평가 지표인 UAS7(7일 동안의 두드러기 활성도 점수)을 이용해 각각 4주차와 8주차에 증상 점수를 평가한 결과, 레시게르셉트 6 mg/kg 투여군에서 증상이 완전히 개선된 환자의 비율(Complete control, UAS7=0) 및 증상이 잘 조절된 반응(Well-controlled urticaria, UAS7≤6) 비율이 대조군 대비 더 높았다. 그리고 파트 1과 파트 2 결과를 통합한 분석(Pooled analysis)에서, 오말리주맙 치료경험이 없는 환자(Omalizumab naïve)와 오말리주맙 치료에 반응하지 않는 환자(Omalizumab refractory) 모두에서 UAS7 점수가 기저치 대비 유의하게 감소하며 전반적인 증상 개선이 확인됐다. 뿐만 아니라, BHRA(Basophil Histamine Release Assay) 양성 여부를 기반으로 만성 자발성 두드러기의 아형을 구분해 분석한 결과에서도 치료 반응의 일관성이 관찰됐다. 이러한 결과는 레시게르셉트가 BHRA 양성 타입(Type) IIb 만성 자발성 두드러기 환자에서 보여준 오말리주맙의 치료적 한계를 극복하고, 아형과 관계없이 폭넓은 만성 자발성 두드러기 환자군에 적용 가능함을 보여준다는 게 회사의 설명이다. 김열홍 유한양행 R&D 총괄 사장은 “이번 시험 결과에서 주목할 점은 H1 항히스타민제 불응성 만성 자발성 두드러기 환자뿐 아니라 오말리주맙으로도 조절되지 않는 만성 자발성 두드러기 환자에서도 임상 증상 개선을 실제로 보여줬다는 것"이라고 밝혔다. 김 사장은 이어 "반복투여 시의 안전성, 약동학, 약력학적 특성을 평가하는 임상 1b상 최종 결과를 분석 중에 있으며, 다음 개발 단계로 진입하기 위한 최적의 전략을 검토하고 있다”라고 덧붙였다. 레시게르셉트는 유한양행이 2020년 7월 지아이이노베이션으로부터 기술도입한 신약으로 현재 공동 연구 개발을 진행하고 있다. 일본을 제외한 글로벌 판권은 유한양행이 보유하고 있으며, 지아이이노베이션이 보유했던 일본 판권은 일본 피부과 분야 선도 기업인 마루호(Maruho)로 2023년 10월 기술 이전됐다.