겸상적혈구질환(SCD) 적응증 확보
환자당 치료비 약 26억원 관측
다른 SCD 강원 랜드 바카라 치료제 '리프제니아'도 승인
[더바이오 강조아 기자]크리스퍼 카스나인(CRISPR cas9) 유전자 가위 치료제 '카스게비(Casgevy, 성분 엑사감글로젠 오토템셀(엑사셀))'가 지난 달 영국에 이어 미국에서도 승인을 받았다. 이로써 카스게비는 미국 내 첫 유전자 가위 치료제로서 이름을 올렸다.
미국 식품의약국(FDA)은 겸상적혈구질환(SCD, sickle-cell disease) 치료를 위해 세포 기반 강원 랜드 바카라치료제 ‘카스게비'를 8일(현지시간) 승인했다.
카스게비는 버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)와 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)가 공동개발했다.
유전성 혈액질환인 SCD는 미국에만 약 10만명의 환자가 있으며 아프리카계 미국인에게 가장 흔히 나타나는 것으로 알려져 있다. 업계에선 환자 당 약 200만달러(약 26억원)의 치료비용이 들 것으로 관측하고 있다.
SCD는 온몸에 산소를 전달하는 적혈구가 낫 모양으로 변하는 강원 랜드 바카라 돌연변이로 인해 발병한다. 혈류를 막고 산소전달을 제한해 혈관폐쇄위기(VOC, vaso-occulusive crises)가 발생해 심각한 통증과 기관 손상을 초래한다. 주기적인 수혈 외 치료법은 없었다. 카스게비는 VOC가 있는 12세 이상 환자의 SCD 치료 적응증을 확보했다.
니콜 버듄 FDA 생물의약품평가센터(CBER) 치료제사무소(OTP) 책임자는 “생명을 위협하는 희귀질환인 겸상적혈구질환을 치료할 수 있는 세포 기반 유전자치료제의 승인 소식을 전하게 돼 기쁘다”면서 “유전자치료는 치료 옵션이 제한적인 희귀질환 환자들에게 더욱 표적화되고 효과적인 치료법이 될 것”이라고 밝혔다.
크리스퍼 카스나인은 표적 부위의 DNA를 정확하게 편집(제거, 추가, 또는 교체)할 수 있는 강원 랜드 바카라편집 기술이다.
돌연변이 조혈모세포를 크리스퍼 기술로 편집해서 환자에게 재주입하면 산소 전달을 촉진하는 태아헤모글로빈(HbF) 생성이 증가되고, 적혈구 돌연변이를 막을 수 있는 것이다.
아울러 블루버드 바이오(Bluebird Bio)가 개발한 SCD 강원 랜드 바카라 치료제 리프제니아(Lyfgenia)도 카스게비와 함께 승인됐다.
리프제니아는 환자의 혈액줄기세포를 유전적으로 변형시켜 정상적인 성인헤모글로빈(HbA)과 유사한 기능을 하는 HbAT87Q를 만든다. 이렇게 변형된 줄기세포는 렌티바이러스 벡터라는 강원 랜드 바카라 전달체를 통해 환자에게 재주입된다.
카스게비와 리프제니아 모두 환자 자신의 혈액줄기세포를 활용해 강원 랜드 바카라 변형돼 1회, 단일 용량으로 환자에게 재주입된다.
치료에 앞서 환자는 자신의 줄기세포를 채취한 뒤, 고용량 화학요법으로 골수를 제거하고 카스게비나 리프제니아로 강원 랜드 바카라변형한 세포로 대체하게 된다.
FDA는 두 제품을 투여받은 환자들에 대해 장기적인 안전성과 효과를 평가할 계획이라고 밝혔다.
피터 마크스 FDA CBER 소장(박사)는 “이번 세포기반 강원 랜드 바카라 치료제 승인은 중요한 의학적 발전이며 과학 및 임상 데이터에 대한 엄격한 평가로 이루어진 것”이라면서 건강에 심각한 영향을 미치는 질환에 대해 안전하고 효과적인 치료제 개발을 촉진하려는 FDA의 의지를 강조했다.