- PDUFA 날짜 내년 2월 28일로 연기…PMR 프로토콜 수정이 유일한 보완 요구
- 추가 임상 데이터 요청 없이 ‘우선심사’ 유지…행정적 조정 성격에 무게
- 52주 3상서 성장속도·체비율·다리 정렬 개선 확인…‘복조고’ 이어 두 번째 옵션 기대
[더바이오 성재준 기자] 덴마크 아센디스파마(Ascendis Pharma, 이하 아센디스)가 개발 중인 소아 연골무형성증 치료제 후보물질인 ‘트랜스콘 CNP(TransCon CNP, 성분 네이베페그리타이드)’의 미국 식품의약국(FDA) 심사 일정이 시판 후 연구(PMR) 계획 보완 요청으로 3개월 연기되면서 FDA의 최종 결정 시점이 3개월 미뤄졌다.
아센디스는 27일(현지시간) FDA가 이달 5일 제출된 PMR 관련 자료를 ‘주요 보완사항(major amendment)’으로 판단, 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표일을 기존 2025년 11월 30일에서 2026년 2월 28일로 조정했다고 밝혔다.
회사는 FDA가 요구한 유일한 논의 항목이 PMR 프로토콜의 수정이며, 추가 임상 데이터 요구는 없었다고 강조했다. 현지 업계에서도 FDA가 트랜스콘 CNP의 효능과 안전성에 대해서는 별도 보완을 요청하지 않았다는 점을 근거로 전체 심사 방향성에는 변함이 없다는 평가다.
트랜스콘 CNP는 주 1회 투여하는 CNP 기반의 전구약물(prodrug) 후보물질이다. 골단판 성장을 촉진해 연골무형성증 환아의 성장 속도를 높이도록 설계됐다. 앞서 아센디스가 제출한 임상3상 결과는 FDA ‘우선심사(Priority Review)’의 근거가 됐다. 이번 일정 조정 역시 효능과 안전성에 대한 재검토가 아닌, FDA가 요청한 PMR 프로토콜 수정에 따른 조치라는 것이 아센디스의 설명이다.
현지 업계에서는 이번 심사 일정 조정이 PMR 연구 프로토콜과 관련한 행정적 절차에 따른 것으로 내다봤다. FDA의 프로토콜 검토가 충분하지 않아 주요 보완사항으로 분류됐을 가능성이 제기됐으며, 최근 인력 감소 등으로 일정 조정 사례가 늘고 있다는 분석도 나왔다.
아센디스가 지난 17일 결과를 공개한 트랜스콘 바카라 카지노의 임상3상(ApproaCH)은 2~11세 소아 84명을 대상으로 이뤄졌다. 주 1회 투여군은 52주차 연간성장속도(AGV)에서 위약 대비 유의한 개선을 보였으며, 체간–하지 비율과 다리 정렬(TFA·MAD 등), 건강 관련 삶의 질(ACEM) 등 여러 2차 평가지표에서도 긍정적인 변화가 확인됐다.
또 골연령 증가나 척추 만곡 등 부정적인 영향 없이 안전성 및 내약성은 위약과 유사한 수준으로 보고됐다. 성장판이 닫히지 않은 연령대 전반에서 효과가 나타난 만큼, 일부 전문가들은 이번 데이터가 향후 허가 과정에서 연령 범위 판단의 참고 지표로 활용될 수 있다는 의견을 제시했다.
트랜스콘 바카라 카지노는 바카라 카지노 기반의 전구약물로 설계돼 주 1회 투여로 지속적인섬유아세포 성장인자 수용체3(FGFR3) 억제 효과를 제공하는 것이 특징이다. 최근 공개된 임상3상 결과에서도 안전성 및 내약성은 위약과 유사한 수준으로 나타났고, 주사 부위 반응과 저혈압 등 주요 부작용 발생률도 낮았다. 업계에서는 이러한 편의성과 안전성 프로파일이 상업화 단계에서 경쟁력을 높일 요소가 될 것으로 보고 있다.
FDA의 최종 판단이 예정된 2026년 2월을 앞두고 트랜스콘 바카라 카지노의 상용화 가능성과 향후 시장성에 관심이 모이고 있다. 얀 미켈센(Jan Mikkelsen) 아센디스 최고경영자(CEO)는 “FDA 요청 사항에 모두 대응했으며, 미국 환자들에게 신속히 치료제를 제공하기 위해 절차를 차질 없이 진행하고 있다”고 말했다.
한편, 연골무형성증은 성장판의 골 형성 과정에 관여하는 FGFR3 유전자 변이로 인해 발생하는 대표적인 골형성장애 질환이다. 가장 흔한 형태의 비비례 왜소증을 일으키는 원인 질환으로 분류된다. 이 변이는 연골 형성 과정에서 뼈의 길이 성장을 억제해, 출생 이후부터 팔·다리 길이가 짧아지고 신장 성장 속도가 현저히 늦어지는 특징을 보인다. 전 세계적으로 약 25만명 이상이 영향을 받는 것으로 알려져 있으며, 대부분은 정상 부모에게서 새로운(sporadic) 변이로 발생한다.
소아 시기에는 척추관 협착, 호흡기 문제, 만성 중이염, 하지 굴곡 변형, 근력 약화, 수면 무호흡 등 일상 기능에 큰 영향을 미치는 합병증이 나타난다. 이로 인해 성장 지연뿐만 아니라, 삶의 질 저하와 반복적인 의료적 관리가 필요한 경우가 많다.
연골무형성증 치료제로는 현재 미국 바이오마린파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical)의 ‘복조고(Voxzogo, 성분 보소리티드)’가 시판 중이다. 트랜스콘 바카라 카지노는 새로운 기전의 주 1회 투여 후보물질로 개발되고 있어 주목된다.