10년 내 유전자 바카라 토토 사이트 승인 품목↑…초고가, 보험사도 부담
위원회 "환자 접근성 늘리고 업계 혁신 계속할 수 있게 지원"
8일 유전자가위 신약 승인 기대…가격 100만달러 이상 전망
[더바이오 성재준 기자] 미국 의회가 유전자치료제가 꾸준히 개발되면서도, 환자 접근성도높일 수 있는 방안 마련에 착수했다. 초고가 탓에 상용화이후에도 환자 접근성이떨어진다는 판단에서다.
특히 미국의 첫 유전자 가위 신약 탄생이 임박한 시점이어서,업계 관심이 어느 때보다 높다.
◇美 상원위원회, 개발 동력·가격 '두 마리 토키 잡기' 고심
미국 상원 보건·교육·노동·연금위원회(HELP)는 미국 보험사와제약·바이오 업계 관계자들을 대상으로 '정보요청 질의서'를 보냈다. 업계 의견을 듣겠다는 취지다.
위원회는 질의서를 통해 바카라 토토 사이트 가격 결정 방법, 고가치료제 개발에 따른 재정적 위험을 어떻게 관리하는지 등을 물었다.
위원회는 답변서를 오는2024년 1월 22일까지 받을 예정이다.
위원회 소속 빌 캐시디 상원의원(루이지애나주, 공화당)은 "고가의 바카라 토토 사이트로 치료받는 환자 수가 적어민간 건강보험에서 비용을 부담할 수 있다"면서도 "향후 10년 동안바카라 토토 사이트 승인이 급격히 증가할 것"이라고 전망했다.
이어 "보험사가 비용을 감당하지 못할 경우취약한 미국인들이 생명을 구할 수 있는 유전자 치료 혜택을 받지 못할 수 있다"고 덧붙였다.
위원회는 오는2034년 말까지 100만명 이상의 환자가 유전자 치료를 받을 것으로 예상했다. 이로 인한 치료비 지출은 최대 122억달러(약 16조1000억원)에 달할 전망이다.
바카라 토토 사이트 시장 규모는 오는 2027년까지 172억달러(약 22조7000억원)에 이를 것으로 예상되고 있다.
◇초고가 유전자 바카라 토토 사이트…처방 확대엔보험 적용과보조금 필요
유전자 바카라 토토 사이트의가장 큰 장벽은 가격이다. 결국 보험 적용과보조금 여부가관건이다. 네덜란드 '유니큐어(uniQure)'가 지난 2012년 개발한 최초의 유전자 바카라 토토 사이트 '글리베라(성분 알리포진 티파르보벡)'는 당시 100만달러(약 13억원)가 넘는 비싼 가격에 수요가 없어 시장에서 철수했다. 출시 5년 동안 '글리베라'로 치료받은 환자는 단 1명이었다.
반면 다국적제약사 '노바티스(Novartis')가 2019년 출시한 '척수성근위축증(SMA)' 바카라 토토 사이트 '졸겐스마(성분 오나셈노진 아베파르보벡)'는 미국 기준 1회 투약 비용이 212만5000달러(약 28억원)라는 초고가에도 지난해전 세계에서 13억7000만달러(약 1조8100억원)의 매출을기록했다.
이는 일부 국가에서 보험이 적용됐고,노바티스도'졸겐스마' 처방확대를 위해환자 지원 프로그램을 운영하기때문이다. '졸겐스마'는 지난해부터 국내에서도 건강보험 급여를적용했다. 국내 1회 투약 비용은 약 598만원이다.
가장 비싼 유전자 바카라 토토 사이트는 지난해 CSL베링(CSL Behring)이 B형 혈우병 바카라 토토 사이트로 개발한 '헴제닉스(성분 에트라나코진 데자파르보벡)'이다. 1회 투여 비용이 무려 350만달러(약 46억원)에 이른다.
지난 5월 미국 경제지 포브스는 "유전자 바카라 토토 사이트가 규제기관승인 이후에도 실제 처방이 이뤄지려면, 의료보험 적용 등 치료비 보조가 필요하다"고 분석했다.
◇FDA, 8일 '엑사셀' 심사 결과 발표…1회 투여에'100만달러 이상' 예상
약값에 대한 정책적 관심이 높아진 상황에서 유전자 바카라 토토 사이트인 '유전자 가위'의 승인 심사가 하루 앞으로 다가와 이목이 쏠린다.
미국 식품의약국(FDA)은 8일(현지시간) 미국 '버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals, 이하 버텍스)'의 '크리스퍼 카스나인(CRISPR Csa9, 이하 크리스퍼)' 유전자 가위 신약 '엑사감글로진 오토템셀(exagamglogene autotemcel, 이하 엑사셀)'의 허가 여부를 결정할 예정이다. 엑사셀은스위스 '크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)'가공동개발했다.
엑사셀은 지난달 영국에서 '카스거비(CASGEVY, 성분 엑사셀)'라는 제품명으로 출시됐다. 양사는 아직 출시 가격은 공개하지 않았지만,영국 국민보건서비스(NHS)는 1회투여에 100만달러(약 13억원)가넘을 것으로 예상했다.
'카스거비'는 중증 혈관 폐쇄성 위험(VOCs)이 있는 SCD 또는 HLA(인간백혈구항원)와 일치된 관련 조혈모세포 공급자가 없는 '베타지중해빈혈(TDT)'을 적응증으로 영국에서허가를 받았다