- MSD·모더나·바이오엔테크, 맞춤형 항암백신 개발…흑색종 넘어 췌장암·폐암 확장
- 무료 바카라 게임로 항체·단백질 체내 직접 발현…제조 공정 단축하며 속도·비용 경쟁력
- in vivo CAR-T·유전자편집·saRNA·circRNA까지…차세대 RNA 기반 치료 확장
[더바이오 성재준 기자] 메신저 리보핵산(mRNA)이 ‘코로나 백신 기술’을 넘어 전 영역 치료 플랫폼으로 활용 범위를 넓히고 있다. 항암백신, 항체치료제, 단백질 대체요법, 생체 내 키메라 항원 수용체 T세포(in vivo CAR-T) 치료제, 유전자편집까지 임상 개발이 속도를 내면서 치료 접근 방식도 빠르게 변화하고 있다는 평가가 나온다. 기존 바이오의약품 접근이 어려웠던 영역까지 mRNA 활용 가능성이 열리며 다국적 제약사 중심으로 개발 경쟁도 가속화되고 있다.
14일 업계에 따르면, 현재 전 세계에서 mRNA 기반 치료제는 감염병은 물론 암·희귀질환·자가면역질환·유전자편집 등 다양한 질환을 대상으로 한 70건 이상의 임상 연구가 진행 중인 것으로 나타났다. mRNA 기술은 이제 백신에 국한된 플랫폼이 아니라, 항암·단백질·항체·세포치료·유전자교정까지 아우르는 ‘범용 치료 모달리티’로 자리 잡아가는 모습이다.
◇개인 맞춤형 항암백신, 흑색종 넘어 췌장암·폐암으로 확대
가장 빠르게 진전되는 분야는 개인 맞춤형 항암백신이다. MSD(미국 머크)와 모더나(Moderna)의 ‘무료 바카라 게임-4157(V940)’은 종양유전체를 분석해 최대 34개의 네오안티젠(neo-antigen, 신생 암항원)으로 백신을 설계하는 후보물질로, 흑색종으로 임상3상에 진입했다. 개발은 췌장암·비소세포폐암 등 고난도 암종으로 확장되고 있다.
독일 바이오엔테크(BioNTech)와 로슈(Roche) 산하 제넨텍(Genentech)의 아이네스트(iNeST)의 핵심 후보물질인 ‘BNT122(RO7198457)’도 췌장암·대장암·흑색종 등에서 임상이 진행 중이며, 초기 췌장암 임상에서 장기 생존 신호가 관찰됐다. 고정형 암항원 기반의 플랫폼도 개발 중이다. 바이오엔테크의 픽스백(FixVac) 후보물질인 ‘BNT111·BNT113(개발코드명)’은 흑색종·HPV16 양성 두경부암에서 임상 반응률 개선을 보이며, 공통 항원을 활용한 접근 역시 유효성이 확인되고 있다.
미국 그릿스톤바이오(Gritstone Bio)의 ‘GRT-C901(개발코드명)’와 공통 항원 기반의 ‘GRT-S901(개발코드명)’은 무료 바카라 게임와 바이러스 벡터를 결합한 ‘프라임-부스트(prime–boost) 전략’으로 결장직장암·비소세포폐암·위암·췌장암을 대상으로 임상이 진행 중이다.
국내 바이오기업인 CG인바이츠는 인공지능(AI) 기반의 개인 맞춤형 무료 바카라 게임 백신 후보물질이 대장암 동물모델에서 종양 억제와 생존기간 연장 효과를 보였다고 밝혔다.
◇항체·단백질 발현 치료 확장…기존 공정 대비 속도·비용 우위
무료 바카라 게임는 체내에서 단백질을 직접 발현시키기 때문에 세포주 개발·배양·정제 단계를 생략할 수 있어 생산 속도와 비용 구조가 개선된다. 모더나의 ‘무료 바카라 게임-1944(개발코드명)’는 치쿤구니야(CHIKV) 중화항체를 체내에서 발현시키는 후보물질로, 제조가 까다로운 항체 단백질을 기존 공정 없이 구현한 사례다.
사노피(Sanofi)와 트랜스레이트바이오(Translate Bio)는 무료 바카라 게임로 낭포성 섬유증 단백질인 CFTR 발현을 유도하는 전략을 연구 중이며, 초기 기능 회복 신호가 보고됐다.
◇in vivo CAR-T·유전자편집도 가시권
무료 바카라 게임-LNP로 CAR 유전자를 전달해 체내에서 직접 CAR-T를 생성하는 in vivo CAR-T도 초기 임상에서 가능성이 확인되고 있다. 미국 캡스탄테라퓨틱스(Capstan Therapeutics)는 일부 환자에서 CAR 발현을 보고했다.
유전자편집 분야에서는 무료 바카라 게임 전달이 비(非)바이러스 접근법으로 확산되고 있다. 인텔리아테라퓨틱스(Intellia Therapeutics)의 ‘NTLA-2001(개발코드명)’은 트랜스티레틴 아밀로이드증(ATTR) 환자에서 TTR 단백질을 최대 87% 감소시켰고, 버브테라퓨틱스(Verve Therapeutics)의 ‘VERVE-101(개발코드명)’은 PCSK9 유전자를 단회 편집한 후 LDL-콜레스테롤을 40~55% 낮췄다.
◇saRNA·circRNA 등 차세대 RNA 포맷 부상
‘자기증폭형 RNA(saRNA)’와 ‘원형 RNA(circRNA)’는 낮은 용량에서도 단백질 발현 지속이나 면역 조절 가능성이 거론되며, 이를 적용하려는 연구가 이어지고 있다. saRNA 분야에서는 미국 아크투루스테라퓨틱스(Arcturus Therapeutics)가 루나(LUNAR) 백신 플랫폼에서 저용량 항원 발현 데이터를 제시했다. 영국 임페리얼 칼리지 런던도 초기 임상에서 장기 발현 특성을 보고했다.
circRNA에서는 바이오엔테크가 선형 무료 바카라 게임 대비 안정성과 발현 지속성을 높인 circRNA 백신 플랫폼을 개발 중이다. 오르나테라퓨틱스(Orna Therapeutics)는 전임상 단계 치료제의 개발을 진행하며, MSD와 버텍스파마슈티컬스와의 협업도 강화하고 있다.