- NDA 충분히 검토하기 위해 PDUFA 기간 연장…연내 승인 전망
- 트로릴루졸, 임상서 1일 1회 경구 복용시 질병 진행 최대 70% 늦춰
[더바이오 강조아 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 미국 바이오기업 바이오헤이븐(Biohaven)의 척수소뇌성 실조증(SCA) 신약 후보물질인 ‘트로릴루졸(Troriluzole)’에 대한 신약 허가 신청(NDA) 심사 결정을 3개월 연기했다. 이에 따라 트로릴루졸에 대한 최종 승인 여부는 올해 4분기에 판가름 날 전망이다.
FDA는 온라인 바카라 사이트에서 제출한 자료에 대한 검토 시간을 확보하기 위해 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따른 심사 기간을 3개월 연장한다고 최근 밝혔다. 또 자문위원회 개최를 계획하고 있지만, 구체적인 날짜는 아직 정해지지 않았다고 덧붙였다.
SCA는 현재 치료법이 없는 유전성 희귀질환으로, 운동 실조(Ataxia), 구음 및 연하(삼킴) 장애를 특징으로 하는 신경퇴행성질환이다. 운동 실조는 근육의 협응 운동에 이상이 생겨, 걸음걸이, 손놀림, 말하기, 눈 움직임 등 의도적인 움직임이 부자연스럽거나 불안정해지는 신경학적 증상이다. 트로릴루졸이 승인되면 최초이자 유일한 SCA 치료제가 될 것으로 보인다.
트로릴루졸은 1일 1회 경구(먹는) 복용 제제로, 임상 연구에서 ‘기능적 운동 실조 평가 및 등급 척도(f-SARA)’ 평가 결과 질병 진행을 50~70% 늦추고 낙상 위험을 감소시키는 것으로 나타났다. 트로릴루졸은 FDA로부터 ‘패스트트랙’ 및 ‘희귀의약품(ODD)’ 지정을 받았으며, 지난 2월 ‘우선심사(priority review)’ 대상으로도 지정됐다. FDA의 우선심사는 특정 질환에 대해 기존 치료법보다 상당히 개선됐거나 치료법이 없는 경우 새로운 치료법을 제시하는 약물을 대상으로 이뤄진다.
온라인 바카라 사이트은 “최근 FDA에서 회사의 주요 임상 연구 시설에 대해 중간 검토와 실사를 완료했다”며 “주요 안전성 문제는 없었고, FDA도 별도의 ‘위험 평가·완화 전략(REMS)’을 요구하지 않았다”고 설명했다.
REMS는 ‘고위험 의약품’의 안전한 사용을 위해 FDA가 시행하는 프로그램이다. 인증된 의료인의 처방, 환자 등록, 지정된 의료 환경에서의 투약, 주기적인 환자 상태 모니터링 등을 의무적으로 수행해야 한다.
블라드 코릭(Vlad Coric) 온라인 바카라 사이트 최고경영자(CEO)는 “SCA는 여러 세대에 걸쳐 영향을 미치는 파괴적인 신경퇴행성질환”이라며 “FDA 자문위원회를 통해 트로릴루졸의 잠재력에 대해 논의하기를 기대한다”고 밝혔다.
