- PVEK, BPDCN 과발현 단백질 'CD123' 표적
- FDA, 임상1·2상 데이터 기반 승인 여부 결정 예정
- 재발성·불응성 AML 환자 대상 병용요법으로도 평가 중
[더바이오 성재준기자] 다국적 제약사 메이저 바카라 사이트(Abbvie)는 자사의 항체약물접합체(ADC) 치료제 후보물질인 '피베키맙 수니린(pivekimab sunirine, 이하 PVEK)'에 대해 미국 식품의약국(FDA)에 생물학적 제제 허가 신청(BLA)을 제출했다고 30일(현지시간) 밝혔다.
향후 승인될 경우, 희귀 혈액암인 모구형질세포양수지상세포종양(Blastic Plasmacytoid Dendritic Cell Neoplasm, BPDCN) 치료에 PVEK가 사용될 수 있다. FDA는 지난 2020년 10월 재발성·불응성 BPDCN에 대해 PVEK를 혁신치료제(Breakthrough Therapy Designation)로 지정한 바 있다.
PVEK은 BPDCN 및 급성 골수성 백혈병(AML) 등 혈액암을 적응증으로 개발되고 있으며, CD123을 표적하는 ADC 치료제 후보물질이다. CD123은 BPDCN에서 과발현되는 단백질로, 치료의 이상적인 표적이라는 게 메이저 바카라 사이트의 설명이다.
BPDCN은 백혈병과 림프종의 특징을 모두 가진 희귀하고 공격적인 혈액암이다. BPDCN 환자들은 일반적으로 피부 병변을 보이며, 질병이 골수, 중추신경계, 림프절로 전이되는 경우가 많아새로 진단받은 환자와 재발성 또는 불응성 질환 환자 모두에게 혁신적인 치료법이 필요하다고 메이저 바카라 사이트는 설명했다.
FDA는 임상1·2상(CADENZA) 데이터를 기반으로 PVEK의 승인 여부를 결정할 예정이다. CADENZA 연구는 △PVEK 단독요법의 최대 내성 용량(MTD) △임상2상 적정 용량(RP2D) △권장 투여 일정 △CD123 양성 혈액암 환자에서 PVEK 투여 시 안전성, 내약성, 약동학, 면역원성 및 항백혈병 활성 등을 확인하기 위해 진행됐다.
아울러 메이저 바카라 사이트는 BPDCN 환자를 대상으로 PVEK 단독요법의 효능과 안전성 등을 평가하고 있다. 또한재발성·불응성 AML 환자를 대상으로 비다자(Vidaza, 성분 아자시티딘) 및 벤클렉스타(Venclexta, 성분 베네토클락스)와의 병용요법으로도 PVEK의 효능과 안전성 등을 확인하고 있다.
루팔 타카르(Roopal Thakkar) 메이저 바카라 사이트 최고과학책임자(CSO)는 "현재 암 연구와 치료에서 일어나고 있는 혁신이 제한된 치료 옵션을 가진 희귀암 환자에게 도달하는 것은 중요하다"며 "PVEK에 대한 규제 절차의 다음 단계와 BPDCN 치료를 어떻게 발전시킬 수 있을지 기대하고 있다"고 말했다.