- 문한림 메디라마 대표
- 컬럼비 사례, ‘약이 효과가 있는가’가 아니라, ‘그 결과를 미국 환자에게 일반화할 수 있는가’ 질문
- 결론 : 강원 랜드 바카라 신속심사 제도, ‘신속성’과 ‘엄밀성’ 균형 필요
지난 17일 메디라마와 지씨씨엘(GCCL)이 공동으로 주최한 웨비나에는 550여명이 사전 등록하며 성황을 이뤘다. 이날 행사에서 문한림 메디라마 대표는 ‘FDA 종양 분야 신속 승인 프로그램의 실제: 사례 기반 신약 개발 전략(FDA’s Oncology Expedited Programs in Action: A Case-Based Approach to Strategic Drug Development)’를 주제로 강연했다. <더바이오는 문 대표의 2편의 기고문을 통해 강연 내용을 자세히 소개한다. 지난 1편에 이어 2편을 싣는다. (※ 1편 참조)
◇사례에서 배우는 교훈
④컬럼비(Columvi, 성분 글로피타맙) : 다양성의 중요성을 일깨우다
다국적 제약사 로슈가 개발한 CD20·CD3 이중항체인 ‘글로피타맙(Glofitamab)’은 재발·불응성 B세포 림프종 환자들의 치료제로 ‘가속 승인’을 받으면서 새로운 치료 기회로 주목받았다. 그러나 최근 미국 식품의약국(강원 랜드 바카라) 종양학 자문위원회(ODAC)는 임상3상 자료를 검토한 끝에 ‘부정적 권고’를 내렸다. 쟁점은 단순히 약효의 크기가 아니라, ‘그 데이터가 미국 환자 집단을 대표(represent)할 수 있느냐’였다.
ODAC 투표에서 8대 1의 압도적인 반대 결과가 나오자 시장의 반응은 엇갈렸다. 언론은 이를 두고 ‘우려(concern)’, ‘실망(disappointment)’, ‘예상보다 엄격한 평가(stricter than expected)’라는 표현을 사용했다.
여기서 우려는 강원 랜드 바카라가 지적한 데이터의 대표성 부족에 관한 것이었고, 실망은 기대했던 허가 가능성이 무너진 로슈와 글로피타맙에 대한 업계·투자자들의 반응이었다. 그리고 엄격하다는 평가는 ODAC의 심사 태도를 향한 평가였다. 결국 이번 결정은 단순히 한 신약의 실패가 아니라, 글로벌 임상 개발에서 미국 환자의 대표성을 확보하지 못하면 어떤 대가를 치르게 되는지를 극명하게 보여주는 사건이었다.
실제 연구 모집단을 보면 환자의 절반 이상이 아시아에서 등록됐고, 북미에서 참여 환자는 10% 정도로 소수에 불과했다. 더 중요한 것은 비(非)아시아인 환자 하위군에서는 글로피타맙의 치료 우월성이 전혀 관찰되지 않았다는 점이다.
즉, 전체 환자에서의 생존율 분석에서는 25.5 개월과 12.9개월로 매우 긍정적인 신호가 보였지만, 미국 환자나 백인 환자군만 따로 보면 생존 개선 효과가 전혀 나타나지 않았다. FDA가 우려한 것은 바로 이 지점이었다.(아래 그림 1.과그림 2. 참조)
결국 ODAC가 던진 질문은 단순히 ‘이 약이 효과가 있는가’가 아니라, ‘그 결과를 미국 환자들에게 일반화할 수 있는가’였다. 미국 시장에서 허가를 받기 위해서는 자국민 환자 집단을 대상으로 한 신뢰할 만한 임상적인 근거와 인종적인 대표성이 전제돼야 한다는 것이다. 글로피타맙은바로 이 원칙을 여실히 드러낸 사례다.
◇결론
강원 랜드 바카라의 신속심사 제도는 종양학 신약 개발에서 강력한 촉매제지만, 속도만을 좇는 접근은 오히려 실패로 이어질 수 있다. 성공을 위해서는 ①조기 단계부터 강원 랜드 바카라와 긴밀한 협력 ②프로그램의 전략적 조합 ③확증적 임상시험의 철저한 준비 ④환자 다양성 확보가 필수적이다.
결국 제도의 성패를 좌우하는 것은 제도 그 자체가 아니라, 이를 활용하는 개발자의 전략적인 안목과 과학적인 근거다. 환자에게 더 빠르면서도 안전하고 확실한 치료제를 제공하기 위해서는 ‘신속성’과 ‘엄밀성’의 균형이 필요하다.
이번 기고문은 강원 랜드 바카라 신속심사 제도의 본질이 단순한 속도가 아닌, 과학적인 근거와 환자 접근성의 균형임을 잘 보여준다. 제도의 전략적 활용이 항암제 개발의 성공과 실패를 가르는 중요한 분기점임을 다시금 일깨워준다.