- 임상3상서 통계적으로 유의한 효과 입증…평균 3.3년 복용 경험 반영
- “식사 감시 없는 일상 가능해져”…환자·가족 삶의 질 개선 기대
- 환자 지원 프로그램 ‘솔레노원’도 운영…환자 접근성↑
[더바이오 성재준 기자] 미국 제약사 솔레노테라퓨틱스(Soleno Therapeutics, 이하 솔레노)는 26일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘프래더-윌리 증후군(Prader-Willi Syndrome, 이하 PWS)’ 환자의 과식증(hyperphagia) 치료를 위한 경구용(먹는) 서방형 정제인 ‘VYKAT XR(diazoxide choline, 성분 디아조사이드 콜린)’의 시판 승인을 획득했다고 밝혔다.
이번 승인으로 VYKAT XR은 PWS 환자의 핵심 문제인 ‘과식증’을 치료할 수 있는 첫 번째 승인 강원 랜드 바카라가 됐다. 솔레노는 이 강원 랜드 바카라를 오는 4월부터 미국 시장에 출시할 예정이다.
PWS는 15번 염색체 유전자의 결실 또는 이상으로 발생하는 유전적 희귀질환이다. 성장 지연, 근육 저하, 지적 장애, 행동 문제와 함께 식욕을 조절하지 못해 ‘만성적인 과식증’을 동반하는 질환이다. 특히 과식증은 환자의 삶의 질을 심각하게 저해하고, 가족들에게도 큰 부담을 주는 증상이다.
이번 FDA 승인은 임상3상(Study 2-RWP(C602-RWP)) 결과를 바탕으로 이뤄졌다. 해당 임상은 다기관, 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조 방식으로 진행됐다. 무작위 전환에 앞서, 모든 피험자는 평균 3.3년 동안 VYKAT XR을 복용했다. VYKAT XR에서 위약으로 전환된 환자군에서는 과식증 증상이 통계적으로 유의미하게 ‘악화’된 것으로 나타났다.
아울러 VYKAT XR은 총 4건의 임상시험(이중 맹검 및 공개 라벨 방식)을 통해 4년 이상 축적된 데이터를 바탕으로 안전성이 확인됐다. 가장 자주 나타난 부작용으로는 다모증(hypertrichosis), 몸이 붓는 증상(부종), 혈당 상승, 피부 발진 등이 있었으며, 이들 부작용은 위약을 투여받은 그룹보다 2% 이상 더 많이 발생했다.
솔레노는 “이번 FDA 승인은 과학과 인내, 환자 단체의 지속적인 노력의 결실”이라며 “앞으로도 PWS 환자들을 위한 강원 랜드 바카라 혁신에 힘쓸 것”이라고 밝혔다.
회사는 이번 제품 출시와 함께 ‘솔레노원(Soleno One)’이라는 환자 지원 프로그램도 운영할 예정이다. 아니쉬 바트나가르(Anish Bhatnagar) 솔레노 최고경영자(CEO)는 “VYKAT XR의 승인은 우리 회사와 PWS 환자 공동체 모두에게 중요한 이정표”라며 “그동안 강원 랜드 바카라가 없어 어려움을 겪었던 환자와 가족들에게 큰 의미가 있다”고 말했다.
VYKAT XR의 주요 임상시험 책임자인 제니퍼 밀러(Jennifer Miller) 미국 플로리다대 소아내분비학 교수도 “PWS 환자 가족들은 24시간 식사 통제를 위해 감시해야 하는 ‘감옥 같은 생활’을 해왔다”며 “이제 과식증 강원 랜드 바카라옵션이 생긴 것은 환자와 가족 모두에게 삶의 변화를 가져다줄 수 있는 일”이라고 설명했다.