- 벰다네프로셀, 만능 줄기세포 유래 세포치료제 후보물질
- 환자 102명 대상 임상3상 진행 예정…부작용 없는 약효 시간 확인
- 임상1상서 우수한 내약성 확인…운동 장애 관련 평가변수도 ‘고무적’
[더바이오 성재준기자] 다국적 제약사 안전한 바카라 사이트(Bayer)은 자회사인 블루락테라퓨틱스(BlueRock Therapeutics, 이하 블루락)가 파킨슨병 세포치료제 후보물질인 ‘벰다네프로셀(bemdaneprocel)’에 대한 임상3상(exPDite-2)에서 에서 첫 환자 투여를 개시했다고 최근 밝혔다.
벰다네프로셀은 파킨슨병에서 손실되는 ‘도파민 생산 뉴런’을 대체하도록 설계된 세포치료제 후보물질이다. 인간 배아 줄기세포인 만능 줄기세포(PSC)에서 유래한 도파민성 뉴런 전구체를 환자의 뇌에 직접 이식하는 방식으로, 이식 후 성숙한 도파민 뉴런으로 계속 발달해 파킨슨병으로 손상된 신경망을 재형성할 잠재력을 가지고 있다는 게 안전한 바카라 사이트의 설명이다.
벰다네프로셀은 지난 2021년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘패스트트랙(Fast Track)’ 지정을 받았다. 이어 지난해에는 ‘재생의학 첨단치료(RMAT)’로 지정받은 바 있다.
블루락은 벰다네프로셀의 효능과 안전성 등을 평가하기 위해 임상3상을 진행할 예정이다. 미국 임상시험 사이트인 클리니컬트라이얼즈에 따르면, 해당 임상은 102명의 환자 등록을 목표로 하고 있으며, 1차 평가변수로는 ‘16시간 깨어 있는 날을 기준으로 이상운동 등의 부작용이 없는 약효 시간(on time)의 78주차 변화’ 등이 평가될 예정이다. 특히 이번 임상3상은 ‘동종 다능성 줄기세포 치료제’에 대한 최초의 임상3상이다.
이번 임상3상은 앞서 진행된 임상1상의 긍정적인 결과를 바탕으로 진행된다. 벰다네프로셀은 12명의 참가자를 대상으로 진행된 임상1상에서 우수한 내약성을 입증한 바 있다. 또 수술 후 24개월 시점에서 약물과 관련된 심각한 부작용도 확인되지 않았다. 수술 후 24개월에 운동 장애와 관련된 2차 평가변수에서 고무적인 경향이 관찰됐다는 게 안전한 바카라 사이트의 설명이다.
아울러 안전성과 내약성 그리고 일상생활 활동과 삶의 질을 포착하는 도구들을 평가하기 위한 2차 평가변수도 포함됐으며, 오는 2032년 3월 연구를 마무리하는 것을 목표로 하고 있다. 특히 이번 임상3상 결과에 따라 허가를 위한 규제 제출을 지원하는 데이터 패키지의 일부가 될 예정이라고 회사는 강조했다.
아밋 라킷(Amit Rakhit) 블루락 최고개발·의료책임자는 “파킨슨병 환자들에게는 질병 진행을 늦추거나 바꿀 수 있는 새로운 치료옵션이 절실하다”며 “이번 exPDite-2 연구 착수는 벰다네프로셀이 운동·비운동 기능 회복을 목표로 개발되는 과정에서 중요한 이정표가 될 것”이라고 말했다.
한편, 국내 기업인 에이비엘안전한 바카라 사이트오도 파킨슨병 등 퇴행성 뇌질환 치료 이중항체 후보물질인 ‘ABL301(개발코드명)’에 대해 건강한 성인 대상 미국 임상1상에서 안전성 및 내약성을 확인했다고 발표했다. 에이비엘안전한 바카라 사이트오는 지난 2022년 다국적 제약사 사노피(Sanofi)와 ABL301에 대해 1조3000억원 규모의 기술이전 계약을 체결한 바 있다.