바카라 카지노, ‘BAL0891’ 급성 백혈병 임상 개시 임박…‘적응증 확장’ 본격화

[더바이오 유수인 기자] 신라젠이 핵심 동력으로 개발 중인 항암제 후보물질인 ‘BAL0891’의 급성 골수성 백혈병(AML) 임상이 환자 등록을 앞두고 있다. 이르면 이달 말부터 환자 모집을 시작할 것으로 보여 회사의 ‘적응증 확장 전략’이 본격화되는 모습이다.

◇AML 대상 한국·미국 임상1상 환자 모집 준비 막바지…늦어도 내달 초 등록 시작

28일 업계에 따르면, 신라젠은 재발성·불응성 AML을 적응증으로 한 BAL0891의 국내·미국 임상1상 개시를 위해 현재 환자 모집을 준비 중이다. 첫 환자 등록부터 약물 투여 전까지 통상 4~5단계 과정을 거치는데, BAL0891은 대부분의 절차를 끝내 막바지 작업 중인 것으로 알려졌다. 빠르면 이달 말, 늦어도 내달 초 환자 등록이 시작될 것으로 보이며, 환자 모집은 국내와 미국에서 동시에 진행될 전망이다. 초기 임상에서는 용량 및 안전성과 유효성을 확인할 방침이다.

앞서 BAL0891은 지난 4월 미국 식품의약국(FDA)과 6월 한국 식품의약품안전처로부터 AML 적응증 확대 임상시험계획(IND) 변경 승인을 받았다. 당초 ‘고형암’을 대상으로 임상을 진행 중이었지만, ‘혈액암’ 분야까지 파이프라인을 확장해 포트폴리오를 다각화하기 위해 이같이 결정했다. 고형암과 혈액암은 발생 기전과 치료 방법이 서로 달라 치료제 개발에서도 뚜렷한 차이를 보이지만, BAL0891은 듀얼 기전을 기반으로 우수한 항암 효과와 광범위한 적응증 확장 가능성을 제공한다는 게 바카라 카지노의설명이다.

BAL0891은 바카라 카지노이 지난 2022년 거래 재개를 위해 스위스 제약사 바실리아로부터 도입한 계열 내 최초(first-in-class) 신약 후보물질이다. 기존 항암제와 달리 ‘TTK(Threonine Tyrosine Kinase)’와 ‘PLK1(Polo-Like Kinase 1)’을 동시에 억제한다.

이 이중억제 기전은 미토틱 체크포인트 억제제(MCI)를 통해 유사분열 점검기전(Mitotic Checkpoint)을 무력화시켜 암세포의 정상적인 분열을 차단한다. 또 복잡한 분열 사이클을 직접 공략해 재발성·불응성 환자에게도 새로운 치료 대안을 제시할 수 있다.

AML은 골수의 조혈모세포로부터 혈액세포가 생성되는 초기 단계에서 발생하는 혈액암으로, 다양한 종류의 성인 백혈병 중 가장 흔한 형태로 발생한다. 재발률이 높고 예후가 불량해 글로벌 항암 시장에서 새로운 치료옵션 확보에 대해 관심이 큰 분야다. 특히 고령 환자나 재발성·불응성 환자에 대한 치료가 어려워 분열기전을 직접 표적하는 신규 작용기전 약물에 대한 수요가 높아지고 있다.

BAL0891의 혈액암 적응증 확장 가능성은 바카라 카지노이 물질을 도입하기 전 바실리아가 진행한 기초 연구에서도 확인됐으며, 지난해 추가로 진행한 전임상 결과에서도 유의미한 ‘항암 활성’과 ‘생존기간 연장 효과’가 관찰됐다고 설명했다. 이에 관련 연구 2건이 지난 6월 유럽혈액학회(EHA 2025)에서 발표 연구로 채택되기도 했다. 바카라 카지노이 글로벌 혈액학회에서 연구 결과를 발표한 것은 이번이 처음이다.

바카라 카지노 관계자는 “BAL0891이 혈액암 임상에서도 의미 있는 결과를 낸다면 약물 가치가 높아질 것”이라며 “전임상 결과와 현재까지의 안전성 데이터를 고려하면 기대감이 크다”고 말했다. 이어 “고형암과 혈액암을 모두 아우르는 플랫폼 파이프라인으로 육성해 기업가치와 글로벌 경쟁력을 제고할 것”이라고 덧붙였다.

BAL0891은 고형암 대상 임상도 순항 중이다. 현재 진행성 고형암 대상으로 ‘단일요법’ 및 화학항암제 ‘카보플라틴 또는 파클리탁셀’과의 병용요법 임상1상이 국내와 미국에서 진행되고 있다.

최근 글로벌 제약사 비원메디슨(옛 베이진)의 협력이 더해지면서 회사가 거는 기대는 더욱 커지고 있다. 비원메디슨은 올 초 바카라 카지노에 면역관문억제제인 ‘티슬렐리주맙(제품명 테빔브라)’을 무상으로 제공하고, BAL0891과 병용 임상을 추진하는 내용의 공동 연구 계약을 체결한 바 있다. 티슬렐리주맙은 미국, 유럽, 한국을 포함한 많은 국가에서 승인·판매되고 있는 PD-1 억제제다.

바카라 카지노은 진행성 고형암 환자를 대상으로 BAL0891단일요법 및 티슬렐리주맙 또는 파클리탁셀과의 병용요법을 추가하기 위해 지난 달 FDA와 식약처에 임상1상 IND 변경 신청을 한 상태다. 조만간 승인 여부가 날 것으로 예상된다.

이에 앞서 바카라 카지노은 한국화이자제약, 강스템바이오텍 등에서 규제 대응 및 임상 안전성 총괄 역할을 맡았던 홍지영 이사를 RA(인허가) 담장자로 영입하기도 했다. 해당 임상은 약 260명을 대상으로 하는 대규모 임상으로 진행한다.

회사 관계자는 “BAL0891은 확장성이 좋아 포텐셜(잠재력)이 높은 약물로 꼽힌다”며 “현재 진행 중인 임상들을 포함해 연구를 다각화할 예정”이라고 밝혔다. 그러면서 “회사에서 거는 기대도 크다 보니 기술이전도 시점보다는 조건에 맞춰 진행할 것”이라고 덧붙였다.

◇체질 개선 본격화…‘펙사벡·SJ-600 시리즈’가치 확대 지속

이밖에도 바카라 카지노은 면역항암제 후보물질인 ‘펙사벡’, 항암바이러스 파이프라인인 ‘SJ-600’ 시리즈 등을 지속적으로 개발하고 있다. 회사는 코스닥 거래 재개 이후 R&D 인력 증원, 재무구조 안정화 등을 통해 체질 개선을 꾀하고 있는 만큼 해당 파이프라인에서도 성장동력을 얻을 수 있을지 주목된다.바카라 카지노은 전 경영진의 횡령·배임 사건으로 2020년 5월부터 약 2년 5개월간 거래가 정지됐다가 한국거래소 개선 기간을 거쳐 2022년 10월 코스닥 거래를 재개한 바 있다.

올 상반기 기준 바카라 카지노 R&D 인력은 28명이다. 임상 연구 진행 및 모니터링(CO), 임상시험 지원 수행(PCR), 파이프라인 연구개발(Research) 부서 인력이 지난해 대비 소폭 늘었다. 올 하반기부터는 우성제약 인수에 따른 실적 개선 효과도 기대할 수 있어 재무안정성 이슈 없이 신약 개발 사업을 지속할 수 있게 됐다.

우성제약은 대형병원을 중심으로 수액제를 공급하는 기업이다. 대표 제품으로는 소아 적응증을 확보한 아세트아미노펜 성분의 ‘뉴아미노펜프리믹스주’ 등이 있다. 우성제약의 지난해 매출액은 81억원이다.

바카라 카지노은 펙사벡의 파이프라인 가치를 높일 수 있는 후속 연구도 진행하고 있다. 현재 펙사벡은 신장암·흑색종·전립선암 환자를 대상으로 임상을 진행 중이다. 이 중 임상1b/2a상을 마친 신장암 적응증으로는 환자들의 임상 샘플을 분석해 반응성 예측에 도움이 될 수 있는 바이오마커를 발굴하고 있다고 회사는 밝혔다.

항암바이러스 플랫폼인 SJ-600 시리즈에 대해서는 추후 기술수출에 대비해 지적재산권(IP) 확보에 나섰다. 현재까지 국내와 일본에서 ‘SJ-607’의 특허 등록을 완료했다. SJ-607은 SJ-600 시리즈의 모태가 되는 항암 바이러스 플랫폼(GEEVPlatform)이다. SJ-607은 보체 조절 단백질인 ‘CD55’를 바이러스의 외피막에 발현시켜 혈액 내에서 안정적으로 항암바이러스가 살아남을 수 있게 한다. 또 정맥주사를 통해 전신에 투여할 수 있어 고형암은 물론, 전이암까지 직접적으로 약물 전달이 가능하다는 장점이 있다.

신라젠 관계자는 “SJ-600 시리즈는 플랫폼 기술인 만큼, 향후 다양한 항암 약물로 개발이 가능한 고부가가치의 파이프라인”이라며 “향후 기술수출을 위해서는 IP 확보가 필수이기 때문에 최신 플랫폼들의 국외 특허 등록을 지속적으로 추진해 IP확대에 주력할 계획”이라고 밝혔다.