GC녹십자, 뇌실투여형 헌터증후군 치료제 ‘바카라 꽁 머니ICV’ 국내 허가 신청

[더바이오 성재준 기자] GC녹십자는 뇌실투여형(intracerebroventricular, ICV) 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제ICV’의 국내 품목허가 신청서를 식품의약품안전처에 제출했다고 29일 밝혔다.

헌터증후군은 리소좀 축적 질환에 속하는 유전성 희귀질환으로, 환자의 약 70%가 중추신경계 손상을 겪는 중증 환자군이다. GC녹십자는 이들의 미충족 의료 수요를 해소하기 위해 세계 최초로 ICV 제형 개발에 성공했다.

바카라 꽁 머니ICV는 환자 머리에 삽입한 디바이스를 통해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 방식으로, 정맥주사제가 뇌혈관장벽(BBB)을 투과하지 못하는 한계를 보완했다. 일본 임상에서는 중추신경 손상을 유발하는 ‘헤파란 황산(Heparan Sulfate)’이 크게 줄었고, 이를 근거로 2021년 일본에서 품목허가를 획득했다. 이어진 5년 추적 연구에서도 헤파란 황산 수치가 낮게 유지됐으며, 인지 기능 퇴행 지연 또는 개선 효과도 확인됐다.

허은철 GC녹십자 대표는 “이번 바카라 꽁 머니 신청이 국내 환자들의 치료 선택지를 넓히는 계기가 되기를바란다”며 “글로벌 중증 환자의 치료옵션으로 자리매김할 것”이라고 말했다.

한편, 바카라 꽁 머니ICV는 지난 2월 식약처로부터 ‘희귀의약품 지정’을 받았으며, 일본·러시아·유럽에 이어 네 번째 지정이다. 현재 일본에서 판매 중이며, 지난해 12월 러시아 허가도 확보했다.