- RA 병용 임상 12주차 분석서 추가 효과 확인 못 해
- gMG FDA 승인·장기 추적 연구서 지속적 개선 입증
- 쇼그렌 증후군 메이저 바카라 사이트3상 진행…패스트트랙 지정 속도↑
[더바이오 성재준 기자]다국적 제약사 존슨앤드존슨(J&J)은 최근 자사의 항체치료제 후보물질인 ‘니포칼리맙(nipocalimab)’의 류머티즘 관절염(RA)에 대한 병용요법 임상 개발을 중단했다고 밝혔다. 니포칼리맙과 종양괴사인자 억제제를 병용한 임상에서 단독요법 대비 뚜렷한 추가 효과가 확인되지 않았기 때문이다. 다만 니포칼리맙은 중증 근무력증(gMG)에 대해서는미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았고, 쇼그렌증후군(SjD)의 경우 ‘패스트트랙(Fast Track) 지정’을 획득하는 등 다른 적응증 개발은 이어지고 있다.
이번 결정은 난치성 RA 환자를 대상으로 진행된 임상2a상(DAISY) 연구 결과에 따른 것이다. 이번 임상은 니포칼리맙과 종양괴사인자 억제제를 병용했을 때 단독요법 대비 효과가 개선되는지를 검증하기 위한 ‘개념검증(proof-of-concept)’ 성격이었다.
그러나 12주차 분석에서 병용군이 단독군 대비 유의미한 추가 효능을 보이지 못했다. 이에 따라 회사는 RA 분야에서 니포칼리맙 병용 개발을 더 이상 추진하지 않기로 했다. 다만 안전성 측면에서는 새로운 문제가 보고되지는 않았다.
J&J는 니포칼리맙의 전반적인 개발 전략에는 변화가 없다고 밝혔다. 회사는 “RA 병용은 접었지만, 니포칼리맙은 여전히 블록버스터 잠재력을 가진 핵심 파이프라인”이라며 “희귀 자가항체질환과 모성·태아질환 등 다양한 영역에서 임상을 이어가고 있다”고 설명했다.
니포칼리맙은 FcRn을 차단해 병적 면역글로불린G(IgG) 항체를 제거하는 기전을 갖는다. 현재 희귀 자가항체질환, 류머티즘질환, 모성·태아질환 등 다양한 분야에서 임상이 진행 중이다. J&J는 니포칼리맙을 연간 50억달러(약 6조9000억원) 이상의 매출 잠재력을 가진 차세대 핵심 파이프라인으로 보고 개발을 이어가고 있다.
실제로 니포칼리맙은 올해 들어 의미 있는 성과를 냈다. 해당 약물은 지난 4월 FDA로부터 gMG치료제로 승인을 받으며 첫 상업화에 성공했다. 또 18개월 장기 추적 연구에서는 지속적인 IgG 감소와 증상 개선 효과가 확인됐다. 특히 스테로이드 사용 환자의 상당수가 용량을 줄이거나 중단할 수 있었다는 점도 주목받았다.
지난 6월 독일 베를린에서 열린 유럽신경학회(EAN 2025)에서 공개된 간접비교연구(ITC)에서는 니포칼리맙이 경쟁 FcRn 억제제 대비 여러 시점에서 더 지속적이고 유의미한 증상 개선 효과를 보였다는 분석이 제시됐다. J&J는 이번 결과가 니포칼리맙의 차별화된 분자 설계와 임상 프로파일을 입증한 사례라고 평가했다.
희귀 자가면역질환 영역에서도 개발이 속도를 내고 있다. 희귀질환인 SjD를적응증으로 FDA로부터 패스트트랙 지정을 받았으며, 앞서 획득한 ‘혁신치료제(Breakthrough Therapy) 지정’과 함께 임상3상(DAFFODIL)이 진행 중이다.