- 폐암·혈액암·자가면역질환·PAH 등 중증 파이프라인, 강원 랜드 바카라 PDUFA 대거 도래
- 젭젤카+티센트릭·레뷰포지·가지바 심사…치료 패러다임 변화 시험대
- 소아 아토피 피부염 ‘조리브’·근시 ‘SYD-101’·안과 ‘에피옥사’ 승인 여부 주목
[더바이오 성재준 기자] 오는 10월 미국 식품의약국(FDA) 심사 일정에는 폐암·혈액암·자가면역질환 등 난치성 질환을 겨냥한 혁신신약과 소아·안과 등 치료 공백이 큰 영역의 후보물질들이 대거 올라 있다. 10월에만 최소 9건이 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표일을 맞으며, 일부는 각 질환 영역의 새로운 치료 표준으로 이어질 수 있어 관심을 끈다.
26일 <더바이오가 자체 집계한 결과 △재즈파마슈티컬스(Jazz Pharmaceuticals)의 ‘젭젤카(Zepzelca, 성분 루르비넥테딘)’ △아큐티스(Arcutis)의 ‘조리브(Zoryve, 성분 로플루미라스트)’ △아스트라제네카(AZ)와 암젠(Amgen)의 ‘테즈스파이어(Tezspire, 성분 테제펠루맙)’ △글라우코스(Glaukos)의 ‘에피옥사(Epioxa)’ △시드니티파마(Sydnity Pharma)의 ‘SYD-101(개발코드명, 성분 저용량 아트로핀 점안액)’ △글락소스미스클라인(GSK)의 ‘블렌렙(Blenrep, 성분 벨란타맙 마포도틴)’ △신닥스파마슈티컬스(Syndax Pharmaceuticals)와 사노피(Sanofi)의 ‘레뷰포지(Revuforj, 성분 레부메닙)’ △MSD(미국 머크)의 ‘윈레브에어(Winrevair, 성분 소타터셉트)’ △로슈(Roche)의 ‘가지바(Gazyva, 성분 오비누투주맙)’ 등이 강원 랜드 바카라 FDA 심사 예정 목록에 포함됐다.
◇새로운 치료 표준 도전…젭젤카·레뷰포지·가지바·테즈스파이어·SYD-101
가장 주목받는 영역은 ‘폐암’이다. 재즈파마슈티컬스의 ‘젭젤카’는 이미 재발성 소세포폐암 치료제로 FDA 승인을 받은 약물이다. 이번에는 로슈의 면역항암제인 ‘티센트릭(Tecentriq, 성분 아테졸리주맙)’과 병용해 광범위기 소세포폐암(ES-SCLC) 1차 유지요법으로 적응증 확대 심사에 들어갔다. FDA는 다음달 7일 해당 병용요법에 대한 심사 결과를 공개할 예정이다.
이 병용요법은 글로벌 임상3상(IMforte)에서 질병 진행·사망 위험을 46% 줄이며, 생존기간을 유의미하게 늘린 결과를 입증했다. 치료옵션이 제한적인 ES-SCLC에서, 기존 ‘화학요법+면역항암제’ 다음 단계로 사용될 새로운 유지요법이 될 수 있어 승인 결과에 관심이 모이고 있다.
‘혈액암’ 분야에서는 미국 바이오기업 신닥스파마슈티컬스가 사노피에서 도입해 개발 중인 메닌 억제제인 레뷰포지가 승인 결과를 기다리고 있다. 이미 KMT2A 전좌 급성 백혈병에 허가된 이 약물은 이번에 mNPM1 변이 급성 골수성 백혈병(AML)으로 적응증 확대 심사를 받고 있다.
레뷰포지는 임상에서 전체 반응률(ORR) 48%, 완전관해율(CR/CRh) 26%를 기록하며, 고령·다회 치료군 환자에서도 성과를 보였다. PDUFA 일정에 따라 심사 결과는 오는 10월 25일 발표될 예정이다. 승인될 경우 레뷰포지는 메닌 억제제 최초로 2가지 분자 표적군(R/R mNPM1 AML과 R/R KMT2Ar 급성백혈병)을 모두 커버하는 약물이 된다.
‘자가면역질환’에서는 로슈가 개발한 CD20 표적 항체인 가지바가 루푸스 신염을 대상으로 허가 심사에 들어갔다. 가지바는 원래 만성 림프구성 백혈병(CLL)과 여포성 림프종(FL) 치료제로 승인된 약물로, 혈액암 분야에서 먼저 사용돼왔다. 이번에는 글로벌 임상3상(REGENCY) 결과를 근거로 적응증 확대 심사가 진행 중이다.
가지바는 해당 임상에서 표준 치료 대비 완전 신장반응(CRR) 달성률을 뚜렷하게 높였고, 코르티코스테로이드 사용을 줄이는 효과까지 입증했다. 이에 따라 루푸스 치료에서도 새로운 패러다임을 제시할 가능성이 거론된다. FDA는 강원 랜드 바카라 중 가지바의 루푸스 신염 적응증 확대 여부를 최종 결정할 예정이다.
아스트라제네카와 암젠이 공동으로 개발한 TSLP 억제제인 테즈스파이어는 이미 ‘중증 천식’ 치료제로 승인된 약물이다. 이번에는 만성 비부비동염 동반 코용종(CRSwNP) 치료제로 적응증 확대 심사를 받고 있다. 임상3상(WAYPOINT)에서 위약 대비 코용종 크기와 코막힘 점수를 유의하게 낮췄으며, 수술 및 전신 스테로이드 필요성을 크게 줄였다. FDA는 강원 랜드 바카라 19일 최종 승인 여부를 발표할 예정이다.
‘안과’ 영역에서는 스위스 바이오기업 시드니티파마의 SYD-101이 승인받을 경우 세계 최초의 약물 기반(myopia drug therapy) 치료옵션이 될 전망이다. ‘소아 근시’는 성인기 녹내장·망막박리 등 심각한 합병증 위험으로 이어질 수 있어 이번 승인이 소아 안과 영역의 ‘게임 체인저’가 될 가능성이 크다. FDA의 최종 심사 결과는오는 강원 랜드 바카라 23일 나올 예정이다.
◇기존 약물의 입지 확장…‘윈레브에어’·‘조리브’·‘에피옥사’
MSD의 윈레브에어는 ‘폐동맥고혈압(PAH)’ 치료제로 이미 승인받은 약물이다. 이번에는 글로벌 임상3상(ZENITH) 결과를 라벨에 추가하기 위한 심사가 진행 중이다. ZENITH 연구에서 사망, 입원, 이식 등 주요 임상 사건 발생 위험을 위약 대비 76% 낮춘 효과가 확인됐다. PDUFA 목표일은 강원 랜드 바카라 25일이다.
미국 바이오기업 아큐티스의 PDE4 억제제인 조리브 크림은 2~5세 소아 아토피 피부염을 대상으로 적응증 확대 심사가 진행 중이다. 기존 스테로이드 기반 치료의 부작용 한계를 보완해 ‘무(無)스테로이드’ 대안으로 자리 잡을 수 있을지가 관건이다. FDA는 오는 강원 랜드 바카라 13일 최종 결과를 발표할 예정이다.
미국 안과 전문기업 글라우코스의 에피옥사는 ‘리보플라빈(비타민 B2)’ 기반의 광활성화 제형으로, 진행성 원추각막 치료를 목적으로 개발됐다. 기존 각막교차결합술(CXL)이 각막 상피를 제거해야 하는 침습적 방식이었던 데 비해, 에피옥사는 상피를 유지한 채 시행할 수 있는 ‘에피-온(Epi-on)’ 접근법을 적용해 환자 부담을 줄였다. FDA는 오는 강원 랜드 바카라 20일 승인 여부를 공개한다.
◇‘블렌렙’, FDA 재승인 도전…재발·불응성 다발골수종 환자서PFS 최대 3배↑
한때 시장에서 퇴출됐던 GSK의 BCMA 표적 항체약물접합체(ADC)인 블렌렙도 강원 랜드 바카라 FDA 심사 대상에 포함됐다. 재발·불응성 다발골수종 환자를 대상으로 한 임상3상(DREAMM-7, 8)에서 기존 3제 병용요법 대비 무진행 생존기간(PFS)을 최대 3배까지 연장하는 성과를 입증해 재승인 여부가 주목된다.
다만 지난 7월 열린 FDA 항암제자문위원회(ODAC)에서는 ‘안구 독성’ 문제로 임상적 유익성이 충분하지 않다는 의견이 제시됐다. 하지만 같은달 영국·일본·캐나다에서는 블렌렙이 재승인된 만큼, FDA의 최종 판단이 시장 복귀의 분수령이 될 전망이다. 심사 결과는 오는 강원 랜드 바카라 23일 발표될 예정이다.