- 큐로셀, 혈액암 치료제로 개발된 ‘안발셀’ 활용 SLE 국내 임상1·2상 신청
- 노바티스, 싱가포르서 ‘랩캡타진 오토류셀’ 활용 RA·SjD 임상1·2상 예정
[더바이오 지용준 기자] ‘CD19’를 타깃하는 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제가 혈액암을 넘어 자가면역질환 치료제로 영역을 확장하고 있다. 그 중심에는 국내 바이오텍인 ‘큐로셀’과 글로벌 제약사 ‘노바티스’가 있다. 국내에선 큐로셀이 전신성 홍반 루푸스(SLE) 대상 임상을 추진 중이며, 글로벌에선 노바티스가 류마티스관절염(RA), 쇼그렌증후군(SjD) 등 자가면역질환에 대한 임상1상에 돌입했다.
9일 업계에 따르면, 최근 국내외 제약사들이 혈액암 치료제로 사용되던 CD19 CAR-T의 적응증을 자가면역에볼루션 바카라 사이트으로 확장하고 있다. 큐로셀은 식품의약품안전처에 CD19 CAR-T 치료제 후보물질인 ‘안발셀’을 활용한 자가면역에볼루션 바카라 사이트 대상 임상1·2상 시험계획(IND)을 제출했다. 이번 임상은 기존 치료에 반응하지 않는 중증 SLE 환자를 대상으로, 안발셀의 안전성과 유효성을 평가하는 다기관 공개형 단일군 임상이다. 가톨릭대 서울성모병원을 시작으로 추가 기관들이 참여할 예정이다. 앞서 ‘치료 목적 사용’ 사례를 통해 초기 효과도 확인된 바 있다.
글로벌 시장에서는 노바티스가 CD19 CAR-T 치료제 후보물질인 ‘랩캡타진 오토류셀(Rapcabtagene autoleucel)’의 자가면역에볼루션 바카라 사이트 적응증 개발을 본격화했다. 노바티스는 최근 싱가포르에서 RA, SjD 환자 18명을 대상으로 임상1·2상 시험계획을 알렸다. 노바티스의 차세대 CAR-T 플랫폼인 ‘티차지(T-Charge)’를 기반으로 개발된 랩캡타진 오토류셀은 체내 지속성을 높였다는 특징을 지닌다. 노바티스는 이외에도 랩캡타진 오토류셀을 다발성 경화증(PMS), 내성성 루푸스신염(LN), SLE 등 다양한 자가면역에볼루션 바카라 사이트에 적용하는 방안을 검토하고 있다.
그동안 CD19 CAR-T 치료제는 혈액암 분야에서 ‘1회 투약’으로 완치를 기대할 수 있어 새로운 패러다임을 제시해왔다. 2017년 노바티스의 ‘킴리아(성분 티사젠렉류셀)’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 최초로 허가받은 이후 5종의 CAR-T 치료제가 허가됐다. 이 중 4종(킴리아, 예스카타, 테카터스, 브레얀지)가 CD19 CAR-T다. 대부분 적응증은 혈액암에 그쳤다.
하지만 최근 연구에서 CD19 CAR-T가 자가면역에볼루션 바카라 사이트에서도 가능성을 보이면서 새 국면을 맞고 있다는 평가다. 특히 기존 면역억제제나 항체치료제는 반복 투약의 번거로움이 있지만, CD19 CAR-T는 단 1회 투여만으로 자가면역에볼루션 바카라 사이트의 주요 원인인 병적 B세포에 대한 장기 관해 가능성을 보여주고 있다.
실제 큐로셀은 지난 3월 ‘치료 목적 사용 승인’을 받아, 서울성모병원에서 국내 최초로 중증 SLE 환자에게 안발셀을 투여했다. 해당 환자는 급성 부작용 없이 일상생활이 가능할 정도로 회복됐으며, 면역억제제 중단 이후에도 에볼루션 바카라 사이트 지표를 안정적으로 유지했다.
특히 미국 식품의약국(FDA)은 지난 6월 CAR-T 치료제에 대한 ‘위험 평가 및 완화 전략(REMS)’ 요건을 삭제하며, CAR-T의 치료 안전성과 관리 용이성이 일정 수준 이상으로 확보됐다는 판단을 내렸다. REMS는 FDA가 특정 약물에 대해 요구하는 ‘안전 프로그램’이다. 업계는 이번 FDA 결정이 CD19 CAR-T의 적응증 확대에 긍정적인 영향을 미칠 것으로 보고 있다.
업계 관계자는 “일부 자가면역에볼루션 바카라 사이트자는 스테로이드 제제를 평생 복용해야 해 부작용에서 자유롭지 못하다”며 “CAR-T는 단 1회 투여로 스테로이드 사용을 완전히 중단시킬 수 있어, 장기 복용에 따른 부작용 위험을 줄일 수 있다”고 설명했다.